基因編輯技術：一把有魔力的剪刀

　　據人民網 11 月 26 日報道，來自中國深圳南方科技大學的賀建奎團隊宣布，一對名為露露和娜娜的基因編輯嬰兒已經于 11 月在中國健康誕生。這對雙胞胎的CCR5基因經過修改，使她們出生后即能天然抵抗艾滋病，這是世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒，消息發出后引發全球學界震動。

　　什么是基因編輯技術？

　　新聞中提到的基因編輯技術即CRISPR-CAS9基因編輯技術，CRISPR是生物科學領域的游戲規則改變者，這種突破性的技術通過一種名叫Cas9的特殊編程的酶發現、切除并取代DNA的特定部分。也就是說，這些剪刀狀的工具可以被發送到基因組中任何位置，剪斷和破壞基因。

　　早在2012年和2013年，《科學》雜志就已將CRISPR納入到年度10大科學發現的榜單中，不過它屬于陪跑“角色”。

　　隨著近些年來一系列的重要科學發現，CRISPR基因編輯技術備受注目，其中最重要的兩項研究是：修飾物種的基因，以減少其數量或減少其攜帶的疾病（如蚊子等），以及人類胚胎細胞的基因組編輯，它們的出現都給現有的科學秩序提出嚴重挑戰。

　　如何用于抗癌治療？

　　1.基因置換

　　CRISPR的巨大潛力使得我們對通過基因編輯治療疾病這一設想充滿憧憬，事實上，我們已經在行動，CRISPR技術對于治療特定的癌癥來說意義十分重大。

　　我們知道，癌癥的發生是基因突變逐漸積累的結果，找到導致癌癥發生的基因突變并不是容易的事情，而且僅僅有一部分癌癥是與遺傳突變緊密相關，這被稱為"根源突變（germline mutations）"。即使是對于根源性的突變來說，每個單獨的突變也僅僅會提高癌癥發生的風險，并不是"是"或"否"那么絕對。

　　"CRISPR技術的精確性意味著如果患者存在根源性突變，并有可能因此患癌的話，那么就有可能通過靶向矯正該突變防止癌癥的發生"，來自倫敦癌癥研究所的臨床科學家Irene Chong說道。雖然她對于目前該方法在治療癌癥方面的現實價值存疑，但她認為該技術在未來會有助于家族性癌癥的預防與治療。

　　基于CRISPR技術，科學家們能夠將正常的基因置換為發生突變的癌基因，從而研究這些基因單獨的改變對細胞癌化的影響，從而設計針對性的療法。

　　2.強強聯合

　　最佳的研究癌癥的方法就是以患者為對象，但目前來說還不太現實。因此，研究者們不得不花費巨大的力氣證明實驗室得出的結果符合真實情況。

　　 "類器官"是將細胞塑造成3D結構，使之更符合真實條件下器官的結構，而非傳統的培養皿環境下的細胞。

　　最近，來自荷蘭的研究者們利用CRISPR技術修復了癌細胞中兩個發生缺失突變的基因。以類器官為研究對象，并且敲除上述兩個致癌基因，作者視圖重現胃癌的發生以及進展過程，這在以往的研究中是難以實現的。

　　 "基于CRISPR技術以及類器官培養技術，我們能夠精確地重現患者基因突變累積的過程"，該研究的作者Jarno Drost博士說道。

　　此外，雖然我們已經知道許多基因影響了癌細胞的生長、分裂與擴散過程，但CRISPR能夠幫助我們發現更多。"CRISPR技術能夠幫助我們鑒定哪些基因影響了癌細胞的耐藥性，從而幫助我們對癌癥患者進行針對性的藥物治療"，Ali說道。

　　前沿技術背后的陰影

　　1.脫靶效應

　　隨著 CRSIPR 的大熱，基因編輯技術已經離我們越來越近。但事實上，這項技術依舊存在著不小的隱患，其中最大的一個問題就是基因編輯的脫靶效應。

　　這是因為，基因編輯一旦開始就無法中斷，只能等待整個過程自然結束，就好像一輛汽車只有油門但是沒有剎車。在修復了錯誤基因后，細胞里的基因編輯工具很可能會繼續修改本來正常的基因。

　　2.倫理問題

　　盡管基因編輯技術發展十分迅猛，但是它所涉及的倫理問題也是不可忽視的“掣肘”原因之一。基因編輯所引發的問題主要有兩種類型：基礎研究引發的倫理問題、技術應用引發的倫理問題。目前，基因編輯技術的發展遠未成熟，但對于其所可能引發的問題的爭論已經開始。

　　針對是否應該對人類胚胎進行基因編輯研究的問題，國際上的認識存在一定差異。歐洲人權和生物醫學理事會公約禁止對人類生殖細胞和人類胚胎進行任何程度的基因組編輯和基因修飾。此外，美國國家衛生研究所（NIH）明確表示禁止對人類生殖細胞和人類胚胎進行任何形式的基因編輯研究。在中國，法律法規明確規定和限制，基因編輯技術應用范圍以及相關技術完全成熟之前，任何人都不應該進行完全的人體試驗。

　　試想，一旦這個潘多拉魔盒打開了，人類會僅僅滿足于用它治療疾病嗎？