拓寬RNAi療法適用范圍Alnylam達成10億美元研發協議

　　行業領先的RNAi療法公司Alnylam Pharmaceuticals與Regeneron Pharmaceuticals公司聯合宣布，雙方達成研發協議，合作發現、開發和推廣RNAi療法，治療多種類型疾病。這一合作涵蓋的靶標分布廣泛，除了表達在肝臟的靶標以外，還包括表達在眼睛和中樞神經系統（CNS）中的靶標。這一合作反映了Alnylam在開發RNAi療法方面取得的進步，也體現出RNAi療法在去年獲得FDA批準之后，正在日趨走向成熟，發揮它治療疾病的潛力。

　　RNA干擾現象早在20年前就被發現，Alnylam公司也在2002年就開始開發RNAi療法，然而，直到去年8月，第一款RNAi療法才獲得FDA批準上市。將RNA分子如何安全有效地遞送到細胞內部一直是一個開發RNAi療法需要面對的重要挑戰。目前開發的大多數RNAi療法都通過化學修飾來增強RNAi療法被肝臟細胞吸收的能力。而這項合作的研發方向表明，將RNAi療法靶向遞送到其它組織的技術也開始成熟。

　　根據協議，Regeneron將領導針對眼科疾病的所有研發和推廣項目，Alnylam有權獲得里程碑付款和潛在銷售分成。雙方將合作推進并交替領導CNS研發項目。這項合作同時包括一系列靶向肝臟靶標的RNAi療法研發項目。其中包括針對C5補體的RNAi療法cemdisiran。兩家公司將評估將cemdisiran與Regeneron公司開發的抗C5抗體pozelimab聯用，在治療C5補體介導疾病中的效果。

　　Regeneron公司將支付4億美元前期付款，并且對Alnylam公司進行4億美元的股權投資，根據近期里程碑，Alnylam還可能獲得2億美元付款。

　　“我們認為使用資源最好的方式是投資潛在革命性科學突破，它們可能為嚴重疾病患者帶來創新療法。這一合作將結合RNAi治療多種疾病的潛力，和Regeneron公司世界領先的遺傳學研究和靶標發現引擎，”Regeneron公司總裁兼首席科學官George D. Yancopoulos博士說：“它讓我們能夠靶向細胞內靶標，與我們在抗體方面的專長構成互補。我們已經開始在眼睛和CNS中尋找適于RNAi靶向的靶標。”