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事實上，很多制藥公司在RNAi上投入了大量的資源，以 siRNA 作為治療手段的前景誘人，siRNA 從發現到現在短短幾年的時間內，第一個 RNAi 藥物 Bevasiranib （ Acuity 公司）已經誕生 , 用于治療濕性老年性黃斑變性 (AMD) 。
據報道：FDA已經批準了Quark藥業用于腎移植病人的試驗siRNA藥物DGFi的新藥臨床試驗申請。在2008年下半年，I期或II期臨床試驗已啟動。
目前Alnylam是RNAi藥物研發的領頭羊，它的siRNA研究領域比較廣，已經有一些RNAi藥物在臨床階段，尤其是在抗病毒方面有的已經到臨床三期了，預計RNAi藥物五年內就可以上市了。Alnylam開發的 RNAi 藥物用來治療呼吸道合胞病毒、流行性感冒、帕金森病和高膽固醇血癥等。siRNA作為藥物會比一般小分子藥物開發要快，選擇性會更好，如果能夠更好地解決藥物靶細胞遞送，相信可以治療許多現在藥物治療效果不理想的疾病。
我國在創新藥物方面的研究還遠遠落后于西方國家。而RNAi 技術的發展歷史很短，是一項剛剛興起不久的生物技術，雖然我們目前已經與發達國家有一定差距，但差距僅有幾年的時間，如果我們加速發展，完全有條件趕超發達國家，有可能在一定時期內在創新藥物開發方面取得突破性進展。特別是，利用這一技術可彌補我國在化學制藥方面與發達國家之間的巨大差距。這一項新技術給我們帶來了一個千載難逢的發展機遇。
疾病 |
RNAi試劑 |
導入方法 |
臨床試驗階段 |
公司或機構 | |
|
眼部疾病 |
濕型老年黃斑病變（AMD） |
siRNA |
玻璃體腔注射 （Intravitreal） |
臨床前期試驗 |
Quark Biotech |
|
Modified siRNA (VEGF) |
玻璃體腔注射 （Intravitreal） |
I/Ⅱ期臨床試驗 |
Sirna |
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|
Modified siRNA (VEGFR) |
玻璃體腔注射 （Intravitreal） |
I期臨床試驗 |
Acuity |
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|
病毒感染 |
HBV和HCV |
siRNA |
陽離子脂質體 （Liganded nanoparticle：cationic-lipid delivery system） |
臨床前期試驗 |
Nucleonics/Intradigm http://www.intradigm.com/ |
|
呼吸綜合癥（RSV） |
siRNA |
滴鼻，噴霧器 （Intranasal，Aerosol） |
I期臨床試驗 |
Alnylam |
|
|
艾滋病 （HIV） |
shRNA |
慢病毒介導 （Lentivirus） |
I期臨床試驗 |
Benitec/City of Hope |
|
|
癌癥 |
肝癌 （Hepatic cancer） |
siRNA |
金剛烷-PEG-環糊精陽離子聚合物 （Liganded nanoparticle：cyclodextrin-containing polymers，adamantane-PEG modifier） |
臨床前期試驗 |
Calando |
|
實性瘤 （Solid tumour cancers） |
siRNA（VEGF） |
PEG-陽離子聚合物 （Liganded nanoparticle：PEG-PEI） |
臨床前期試驗 |
Intradigm |
|
|
其他疾病 |
肌萎縮側索硬化(ALS) |
siRNA |
N/A |
臨床前期試驗 |
CytRx |
|
炎癥 （Inflammatory diseases） |
siRNA |
縮氨酸 （Peptide） |
臨床前期試驗 |
Nastech |
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