人類基因治療原理(明報制圖)
英國《獨立報》報道,科學家首次以人工合成的人類染色體(human artificial chromosomes, HAC),創造出全球首只每個細胞都有HAC的老鼠,可望為治療基因疾病開創嶄新基因療法。不過,由于涉及人工合成人類染色體,專家估計這一技術將來要通過醫學道德審批有一定難度。
《獨立報》引述一份未發表的研究稱,研究員在實驗室以人工合成化學物拼湊出HAC,有別于以往利用現成的人類染色體作剪裁或拼湊。他們創造出的基因工程老鼠,每個細胞都多了一條HAC,是合成生物學(synthetic biology)的重大突破。
積木式拼湊可創新基因序列
合成生物學是指利用不同生物元件(biobricks)排列成基因組作特定功能,甚至創造出大自然不存在的全新基因序列,創造出新的生命體。這種科技有助提高疾病治療及工業生產的效率。
研究小組成員之一、美國國家癌癥研究所的專家庫普里娜(Natalay Kouprina)稱,這是人工合成的人類染色體首次應用于動物。她解釋,研究小組期望創造出一種載體(vector),用以將基因送進人體細胞,以研究人體的基因作用,由于很多遺傳疾病都是由基因突變引起,相關研究可望應用于基因治療,修正由有缺陷的人體基因引發的疾病。
導入HAC不干預原基因組
醫學界目前一般以病毒作載體,在病毒中放入健康基因導入人體細胞,從而修補人體的基因缺陷,當中最大問題是新基因只會“隨機”插入人體23對合共46條的染色體,有可能擾亂原有基因組的運作。但被稱為“第47條染色體”的全新人類人工染色體,在導入人體細胞后,并不會干預原有基因組。
庫普里娜稱,科學家盼從病人身上抽取皮膚細胞,將它們轉化成干細胞,再在干細胞放入“第47條染色體”,導入有缺陷的人體器官或組織,治療基因疾病。但她承認,要利用HAC治病還有漫長道路。
英國帝國理工學院專家弗里蒙特(Paul Freemont)稱,庫普里娜研制的“第47條染色體”比人體正常染色體細小,暫未能產生基因療法的作用。目前美國及日本科學家已利用人類染色體或人工合成化學物,制造出迷你人類人工染色體。英國亦計劃撥款7億港元研究合成生物學,并參與國際研究計劃,期望在2018年前制造出包含16條人造染色體的合成酵母,創造出首個擁有復雜基因組的合成生物,為研制疫苗及抗生素等帶來突破。
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