亨廷頓舞蹈癥藥物獲FDA孤兒藥資格認定

Neurocrine Biosciences公司前不久宣布，該公司valbenazine已獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的孤兒藥資格認定，用于治療亨廷頓舞蹈癥（Huntington disease，HD）。治療與HD相關的舞蹈癥屬于該孤兒藥資格認定的范圍內。2021年12月，Neurocrine Biosciences公布了其3期KINECT-HD研究的概要數據，該研究評估了valbenazine的療效、安全性和耐受性。valbenazine是一種選擇性囊泡單胺轉運體2（VMAT2）抑制劑，目前正作為與HD相關的舞蹈癥成年患者每日一次的治療方法進行研究。

首席執行官Kevin Gorman博士說：“獲得FDA孤兒藥資格認定，證明我們致力于開發新治療方案，以造福罕見病患者（包括HD患者）的決心。我們即將完成的KINECT-HD和正在進行的KINECT-HD2研究的數據分析，將構成我們今年晚些時候提交給FDA的補充新藥申請（sNDA）的基礎。”

目前正在進行KINECT-HD2開放標簽研究，旨在評估valbenazine治療亨廷頓舞蹈癥的舞蹈癥的長期安全性和耐受性。

關于KINECT-HD研究

KINECT-HD是一項3期、隨機、雙盲、安慰劑對照研究，旨在評估valbenazine作為每日一次治療方法的療效，以減少與亨廷頓舞蹈癥（HD）相關的舞蹈癥，并評估valbenazine在HD患者中的安全性和耐受性。該研究招募了128名18至75歲的的成年患者，這些患者確診為動作表現HD并且有明顯的舞蹈癥癥狀，以滿足研究方案標準。

關于KINECT-HD2

KINECT-HD2是一項開放性研究，旨在評估valbenazine對亨廷頓舞蹈癥（HD）相關舞蹈癥患者的長期安全性和耐受性。這項為期112周的研究將招募150名18至75歲的成年患者，這些患者確診為動作表現HD，并且有明顯的舞蹈癥癥狀，以滿足研究方案標準。