國家藥監局批準多發性骨髓瘤新療法

　　多發性骨髓瘤是一種不可治愈的血液系統惡性腫瘤，發病率居我國血液腫瘤第二位。北京大學血液病研究所所長黃曉軍教授指出，對于多發性骨髓瘤患者而言疾病復發不可避免，且復發后治療難度更大，因此在疾病新診斷時接受有效的治療，盡可能地延長首次緩解時間至關重要。雖然近年來疾病治療取得了諸多進展，但是臨床醫生仍然期待獲得新的治療選擇，以達到在早期更有效地遏制疾病進展的目的。

　　國家藥品監督管理局11月12日批準美國強生研發的創新靶向藥物達雷妥尤單抗注射液（兆珂），與來那度胺和地塞米松聯合用藥或與硼替佐米、美法侖和潑尼松聯合用藥，治療不適合自體干細胞移植的新診斷的多發性骨髓瘤成年患者。此次達雷妥尤單抗獲批新適應癥是基于一項亞太III期臨床研究（OCTANS）以及兩項全球III期臨床研究（ALCYONE和MAIA）數據。研究顯示，對于不適合自體干細胞移植的新診斷的多發性骨髓瘤患者，基于達雷妥尤單抗的聯合治療方案可顯著降低疾病進展或死亡風險，延長患者無進展生存期。

　　OCTANS研究結果顯示，在中位隨訪12.3個月時，達雷妥尤單抗聯用硼替佐米、美法侖和潑尼松，對比僅使用硼替佐米、美法侖和潑尼松治療，更多患者實現了非常好的部分緩解或更好的緩解，延長了患者的中位無進展生存期，降低了57%的疾病進展或死亡風險。

　　ALCYONE研究結果顯示，在中位隨訪40個月時，達雷妥尤單抗聯用硼替佐米、美法侖和潑尼松對比僅使用硼替佐米、美法侖和潑尼松治療，可顯著延長患者的中位無進展生存期，降低了58%的疾病進展或死亡風險。

　　MAIA研究結果顯示，在中位隨訪47.9個月時，達雷妥尤單抗聯用來那度胺和地塞米松對比僅使用來那度胺和地塞米松治療，顯著延長了患者的中位無進展生存期，降低了44%的疾病進展或死亡風險。

　　達雷妥尤單抗是國內首個獲批的靶向作用于CD38的全人源單克隆抗體，擁有獨特的創新治療機制，可直接與骨髓瘤細胞表面重要的免疫治療靶點CD38特異性結合，通過多重機制誘導骨髓瘤細胞死亡，達到深層和持久的緩解。2019年達雷妥尤單抗獲批在中國上市，用于單藥治療復發和難治性多發性骨髓瘤成年患者。

　　中華醫學會血液學分會主任委員、國家血液系統疾病臨床醫學研究中心常務副主任吳德沛教授說：“一線治療是多發性骨髓瘤患者獲得持久緩解的重要契機。對于不適合自體干細胞移植的新診斷的多發性骨髓瘤患者，特別是老年虛弱或腎功能受損患者來說，達雷妥尤單抗新適應癥的獲批令人鼓舞，在幫助患者實現深層和持久緩解的同時也為他們帶來了新的生存希望。”