我國新藥研發仍有優勢研發成本僅為國外1／25

　　6月17日，在第五屆中國生物產業大會高層論壇上，全國人大常委會副委員長、中國工程院院士桑國衛作了主題報告，對我國創新藥物發展戰略與現狀進行了闡述。

　　目前，很多跨國企業都面臨研發投入過高、風險增大的窘境，動輒幾十億的投入難保不打水漂。反觀中國，豐富的疾病資源和相對廉價的試驗成本，令眾多跨國企業垂涎，紛紛在中國設立研發基地。國內制藥企業坐擁這些優勢，長久以來卻難見好藥面世，桑國衛院士也覺得惋惜。他認為，中國企業和研發機構應抓住“十二五”發展契機，將我國的醫藥產業由大做強。

　　新藥研發成本僅為國外1/25

　　在中國，生物醫藥產業正以每年26％的速度增長。桑國衛說，當前加速生物醫藥科技發展，加快培育生物醫藥產業，已經成為全球的共識。中國現在已經成為全球第三大藥品市場，很快就接近或超過日本，成為僅次于美國的第二大藥品市場，而且隨著醫改的深入推進，中國醫藥市場會越來越大。

　　桑國衛認為，我國的創新藥物研發以及醫藥市場發展，有利的因素包括經濟持續發展、國民收入增加、人口老齡化、城市化進程加速、國家對健康與新藥創新研發投入增加等。而且中國的新藥開發成本還比較低，相當于西方發達國家的1/25左右。這主要因為我國新藥研發過程中相關的費用比較低，特別是動物實驗。此外，我國的疾病種類比較多，既有發達國家的疾病，又有發展中國家的疾病，而且病人數量比較多。總的來講，我國需要的研發費用比國外要低。

　　他提出，新藥研發時間長、耗資大，國內企業可以在ZL即將到期的藥品上做文章，有研發基礎的企業，可以挑選幾個快到期的藥進行研究，“ 一般新藥會有3年的研發周期，現在開始著手，爭取研究出兩三個重磅仿制藥，兩三年后人家的ZL到期，這時，只要企業申請，政府都會批。”

　　他鼓勵中國醫藥產業突出自主創新和核心競爭力，讓新藥更多，大藥更大，醫藥平臺能夠國際化。他介紹說，“新藥創制重大專項”的總體目標是：到2020年，把我國建設發展成為醫藥科技強國、產業大國，綜合創新能力達到世界前5位，醫藥產業進入前3位，以實現保障我國人民健康、維護國家戰略安全和社會穩定的需要。

　　要用好審批新藥“嚴進寬出”特點

　　新藥創制過程中，要把握的一個原則是早期評價、早期淘汰。桑國衛認為，要淘汰就早淘汰，別到后期花了很多錢后才淘汰，所以早期就要用各種不同水平的細胞、因子、電離子通道的手術來評價藥物的毒性，及早淘汰沒有前景的候選藥物。在各種專項基金的支持下，各個重要的研發平臺都建立了篩選中心，可以篩選藥物的毒性，安全藥理學在創新藥物中的價值與重要性越來越高。

　　在新藥臨床試驗中，現在出現了“0期試驗”的概念，桑國衛說，這是促進新藥盡早臨床試驗，減少資源的浪費。但是0期資源的特點是數量有限，“非常有限的人體暴露，低于產生藥理學劑量的1%，沒有治療或診斷意圖”。目前第一篇0期試驗的文章是在2009年發表的。

　　他提醒，新藥創制必須重視成藥性評估，也要看到動物實驗不能完全預測臨床結果，老藥新用已經成為一個新的趨勢。國際上一個非常重要的趨勢是出現固定劑量配比的復方，如萘普生和埃索美拉唑，大大減少胃潰瘍的發生。此外，重視模型新藥研發，可以大大加快藥物的開發速度，降低成本，有利于計算首例人體試驗的劑量，規范開發過程。

　　當前世界主要發達國家對新藥的投入越來越大，開發難度越來越高，成功率極低。他指出，在研發費用方面，從上世紀60年代到現在，新藥研發投入增加了近7倍，做一個新藥差不多要8億~10億美金，真正能賺錢的藥品只占30%。但是進入臨床后，2期臨床和3期臨床的失敗率比較高，像抗腫瘤藥物即便進入3期臨床，也只有5%能夠進入市場，新藥進入臨床試驗以后，仍然有80%遭淘汰的可能。但桑國衛認為，中國跟美國不一樣，美國是“寬進嚴出”，進入臨床試驗比較方便，但是批準作為藥品上市很難，而中國是“嚴進寬出”，進入了臨床試驗，很少有藥物被藥監部門淘汰。

　　希望五年內出現“重磅炸彈”

　　“十二五”期間，中國會在哪些新藥上發力？桑國衛透露，現在我國有16個一類新藥獲得證書，24個品種正在申報，有近500個比較有希望的新藥正在進行研究。“有25％的新藥是生物藥，抗體占了1/3。在ＦＤＡ批準的26種抗體藥物中有４種藥物的銷售超過40億美金，這是真正的‘重磅炸彈’，希望‘十二五’期間能做出一兩個中國的‘重磅炸彈’。”據悉，在生物醫藥“十二五”規劃中，將把抗體庫、抗體結構分析、細胞構建、重組和優化作為抗體的關鍵技術，先解決關鍵技術，才有抗體藥物突破的可能。

　　桑國衛說，在創新藥物研發方面，不同藥物的著力點不同，化學藥方面希望做多靶點、分支靶向藥物；中藥方面強調傳承，在傳承的基礎上做中藥整體作用、多組分和復雜作用，以及多種庫的建立，然后臨床評價上要有符合中藥臨床特點的評價，最好是癥后評價和西醫評價都應用；生物藥方面把重點放在靶向性的治療方面。幾個熱點領域都在中國成立了不同聯盟，端粒酶方面要做抗端粒酶的疫苗，重組蛋白的開發主要是延長它的作用時間。

　　此外，加強重大精神疾病防治藥物的研發也是“十二五”期間醫藥發展的重點。全世界銷售量前10位的藥物中有2個是精神類藥物。現在中國有3000萬精神疾病患者，還有近3000萬隱性精神疾病患者，“精神衛生一定要引起注意，下個月開始，相關部門就會在上海、深圳調研精神衛生，為藥物研制提供依據。”