武田制藥攜罕見病治療新藥亮相上海進博會

第七屆進博會7日正在上海舉行。跨國企業展臺展現了對罕見病治療的關注。

　　武田制藥攜全新“罕見出凝血創新藥家族”集體亮相進博會舞臺。該“家族”成員包括多款變革性治療藥物與創新療法，比如：治療獲得性血友病的注射用舒索凝血素α(助因止?)、治療血管性血友病的注射用伏尼凝血素α(維因止?)、治療血友病B的基因療法BBM-H901注射液、治療血友病A的注射用重組人凝血因子Ⅷ(百因止?)和配合使用的注射用重組人凝血因子Ⅷ(FⅧ)劑量計算軟件myPKFiT?3.0以及治療先天性血栓性血小板減少性紫癜的重組ADAMTS13(ADZYNMA?)。

　　在罕見出凝血疾病領域擁有70多年傳承和創新研發經驗的武田制藥方面表示，其致力于為不同類型、不同治療需求的罕見出凝血疾病患者帶來個性化創新治療藥物和疾病解決方案。據介紹，在本屆進博會上亮相的myPKFiT?3.0是支持血友病A藥代動力學(PK)指導下的管理工具的升級版本，該軟件新版本繼去年進博首秀之后，已于今年9月正式在華獲批。據了解，myPKFiT?3.0版本實現可視化監測患者凝血因子水平、交互式患者管理等功能，與百因止?配合使用，可針對不同患者特征和需求個體化計算出FⅧ所需用量，有效避免治療不足或過度治療，持續改善患者的生活質量。

　　在進博會的諾華展臺，由中國罕見病聯盟發起、諾華中國支持的《中國多發性硬化疾病優化管理與預后風險因素調研》正式發布。該項報告作為多方協作的重要成果，旨在提高中國醫患乃至全社會對多發性硬化的疾病認知及診療管理水平。多發性硬化(簡稱MS)是一種由免疫介導的中樞神經系統炎性脫髓鞘疾病，面對多發性硬化，構建精準化的臨床干預策略尤為關鍵。多項研究揭示，所有具有不良預后風險因素的MS患者都必須啟用高效疾病修正藥物治療。然而，臨床實踐中對這些關鍵預后風險因素的深度認知仍待提升，預后風險因素的系統評估、規范治療及長期隨訪體系亦有待完善。

中國罕見病聯盟執行理事長、全國罕見病診療協作網辦公室副主任李林康對記者表示：“此次攜手開展的多發性硬化優化管理調研，是聯盟攜手各方探索優化MS疾病管理模式的重要實踐。未來，中國罕見病聯盟將持續發揮平臺優勢，凝結多方力量，讓MS患者獲得更優質的診療服務。”

　　諾華方面表示，未來將繼續深化與中國罕見病聯盟等行業伙伴的合作，支持多發性硬化癥等疾病研究，堅持對于創新治療方案的探索，為中國患者的健康福祉而努力。