疾病發作減少95％！美國FDA今日批準罕見病新藥

　　近幾天，美國FDA好消息不斷。繼周一批準了一款歷時17年才得以最終上市的新型抗生素后，今日，美國FDA又批準了本周第二款新藥Haegarda。這款由CSL Behring帶來的新藥能預防青年與成人患者遺傳性血管性水腫（HAE）的發作。值得一提的是，這也是首款獲批的皮下注射型C1酯酶抑制劑（C1 esterase inhibitor，C1-INH）。

　　HAE是一種遺傳性疾病，患者的血液內缺乏一種叫做C1酯酶抑制劑的蛋白，從而引起補體系統的紊亂，導致異常癥狀。具體說來，HAE患者會在面部、四肢、胃腸道等出現突然水腫，不但讓患者處于虛弱與痛苦之中，更有可能因為喉嚨部位腫脹而影響呼吸，危及患者的生命。據估計，全世界范圍內每1萬人至5萬人里就有1人患有這種罕見遺傳病，他們需要一種能改善生活質量的有效療法。

　　由CSL Behring帶來的Haegarda是一款從人類的血漿中獲取，并經過了純化、巴氏法消毒、凍干制備的C1酯酶抑制劑。通過皮下注射，它有望能預防HAE的發作。先前，它也曾獲得過美國FDA頒發的孤兒藥資格。

　　在一項多中心的臨床試驗中，這款新藥預防HAE發作的功效得到了確認。該研究招募了90名HAE患者，年齡跨度為12歲到72歲。這些患者被隨機分為兩組，一組每周兩次接受每公斤40 IU的新藥注射治療，另一組則每周兩次接受每公斤60 IU的新藥注射治療。在為期16周的治療期之外，這兩組患者還接受了為期16周的安慰劑治療（部分在治療期前接受安慰劑，部分在治療期后接受安慰劑）。與安慰劑治療階段相比，這兩組患者在使用新藥治療的階段中，HAE發作率分別下降了89%與95%，預防效果堪稱顯著。此外，在第二組中，有40%的患者完全沒有出現HAE的發作。它也沒有出現明顯的副作用。基于這些出色的臨床數據，美國FDA批準了這款新藥上市。

　　“Haegarda的獲批上市給青年和成人HAE患者帶來了全新的治療方案，”美國FDA生物制品評估與研究中心主任Peter Marks博士說道：“皮下注射制劑也讓患者能在自己家里使用這款產品，預防HAE發作。”

　　我們祝賀HAE患者迎來預防效果如此顯著的新藥，也祝愿更多預防和治療罕見病的新藥能夠盡快問世，造福患者群體。