Arrowhead是一家臨床階段的RNAi治療公司，近日該公司宣布美國食品和藥物管理局（FDA）已授予ARO-APOC3治療家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）的孤兒藥資格（ODD）。
孤兒藥是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在美國，罕見病是指患病人群少于20萬的疾病類型，罕見病藥物研發方面的激勵措施包括各種臨床開發激勵措施，如臨床試驗費用相關的稅收抵免、FDA用戶費減免、臨床試驗設計中FDA的協助，以及藥物獲批上市后為期7年的市場獨占期。
ARO-APOC3是一種皮下注射、以載脂蛋白C-III（APOC3）為靶點的RNAi療法，目前正被開發用于治療嚴重高甘油三酯血癥和FCS患者。今年3月中旬，評估ARO-APOC3的首個人體研究（NCT03783377）完成了首批受試者用藥。該研究是一項I期單劑量和多劑量遞增研究，旨在評估ARO-APOC3對成人健康志愿者、高甘油三脂血癥患者、FCS患者的安全性、耐受性、藥代動力學和藥效學影響。該項研究計劃招募63例受試者。
目前，ApoC-III已成為降低甘油三酯的一個極具潛力的治療靶點。ApoC-III調節富含甘油三酯的脂蛋白（TRL），并且是一種已知的脂蛋白脂酶（LPL）活性和LPL介導的TRL脂肪分解抑制劑。ApoC-III還通過抑制肝細胞受體介導的攝取來延遲肝臟清除脂蛋白殘留。人類基因研究表明，ApoC-III功能缺失突變的人心血管疾病風險降低，血漿甘油三酯水平降低，但表型正常。
FCS是一種嚴重的罕見遺傳病，患病率為1/1000000，通常由導致甘油三酯水平極高的單基因突變引起，通常超過900 mg/dL。這種嚴重的升高導致各種嚴重的體征和癥狀，包括急性胰腺炎，這可能致命、導致慢性每日腹痛、II型糖尿病、肝脂肪變性和認知問題。目前尚無可充分治療FCS的治療方法。
原文出處：Arrowhead Pharmaceuticals Receives Orphan Drug Designation for ARO-APOC3
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