血友病（Hemophilia）是一種X染色體連鎖的隱形遺傳性凝血因子缺乏的出血性疾病，[1]男女均可發病，但絕大部分患者為男性。包括血友病A(甲）、血友病B（乙）和血友病C（丙）。前兩者為性連鎖隱性遺傳，后者為常染色體不完全隱性遺傳。血友病在先天性出血性疾病中最為常見，出血是該病的主要臨床表現。
4月17日是第36個世界血友病日，中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）血栓止血診療中心主任楊仁池在接受科技日報記者采訪時表示，在血友病的療法中，基因治療將成為一種趨勢。血友病，一種遺......
近日，輝瑞公司（NYSE:PFE）宣布，FDA已受理其用于治療成年人B型血友病的基因療法fidanacogeneelaparvovec的生物制品許可證申請（BLA），審查的最終日期是2024年第二季度......
日前，輝瑞公司宣布，其開發的針對嚴重血友病B型的基因療法FidanacogeneElaparvovec在3期臨床試驗中效果優異，達到主要臨床終點，接受基因治療的患者在治療后第12周至第15個月期間年化......
據美國有線電視新聞網（CNN）報道，美國食品和藥物管理局（FDA）當地時間22日宣布批準全球首個B型血友病基因治療藥物Hemgenix。澳大利亞藥品制造商CSLBehring將一劑的價格定為350萬美......
中新網廣州8月24日電(記者蔡敏婕)“現在血友病的治療手段越來越強大，各種藥物與產品越來越多，我覺得大家應該要有點信心。”中國醫學科學院血液病醫院(血液學研究所)血栓與止血診療中心主任楊仁池近日在廣州......
5月19日，《柳葉刀·血液學》報告了亞洲首個肝臟靶向血友病B基因治療的臨床研究結果：10名血友病患者接受基因治療平均58周后，他們的凝血因子水平從治療前的2%以下提升到平均36.93%。該研究由中國醫......
近期，頂級期刊NEJM公布了SparkA型血友病候選基因療法SPK-8011的Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗結果，首次證明了A型血友病患者接受基因治療后凝血因子Ⅷ能夠長期穩定表達。A型血友病的主要發病機制是凝血因子......
文章來源：醫藥魔方Info血友病是一種遺傳性凝血功能異常的出血性疾病，按發病機制，分為血友病A及血友病B，其中血友病A約占總患病人數的85%[1]。該類疾病的主要治療方式為凝血因子替代治療，且對于重度......
在積極配合美國食品藥品監督管理局（FDA）的審查后，uniQure公司宣布，旗下B型血友病（hemophiliaB）基因療法Etranacogenedezaparvovec（AMT-061）“極不可能......
近日，因安全性因素，諾和諾德宣布暫停conizumab正在進行的三項臨床試驗。此前，諾和諾德正在評估conizumab治療A型和B型血友病的療效和安全性。此次叫停的研究包括兩項III期試驗（EXPLO......