基石藥業再傳喜訊！精準治療藥物泰吉華?獲批上市

　　3月31日，基石藥業宣布，中國國家藥品監督管理局（NMPA）已批準其胃腸道間質瘤（GIST）精準靶向藥物泰吉華?（阿伐替尼片）的新藥上市申請，用于治療PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）不可切除或轉移性GIST成人患者。該藥是中國首個獲批的針對PDGFRA外顯子18突變型GIST的精準治療藥物，將為現有療法獲益有限的患者帶來臨床獲益。

　　胃腸道間質瘤邁入精準治療時代

　　胃腸道間質瘤（GIST）是一種發生在胃上皮與肌肉中間組織中的較為罕見的消化系統腫瘤。在消化道的軟組織肉瘤中，GIST發病率位列第一，可以發生在胃腸道的任何部位，其中以胃和小腸多發，結直腸次之。

　　由于GIST無特異性癥狀且容易被常規檢測手段忽略，往往確診時已屬中晚期，手術無法根治，治療難度大患者預后差。近二十年來，隨著治療理念和藥物研發的不斷更新，GIST的治療策略不斷優化，靶向治療已成為不可切除或復發轉移性胃腸道間質瘤的主要治療手段，使得越來越多的中晚期GIST患者獲得了長期生存和更高的生活質量。

　　所謂靶向治療就是針對已經明確的致癌位點，使用靶向藥物來阻斷癌細胞的信號傳導，阻礙癌細胞生長，具有全身副反應小、作用精準、效果優越的特點。研究人員發現，80%的GIST存在原癌基因受體酪氨酸激酶受體(KIT)和血小板衍生生長因子受體(PDGFRA)基因突變，圍繞這些突變的藥物研發由此展開。

　　目前，包括阿伐替尼，美國已獲批上市了4個GIST靶向藥物，如今也已全部在中國獲批上市，中國的GIST患者可獲得與國際同步的治療方案。

　　阿伐替尼滿足患者多年未滿足需求

　　在阿伐替尼獲批上市之前，攜帶PDGFRA外顯子18 D842V突變的患者對已有的靶向藥物均不敏感，療效不理想，這部分患者長期處于無藥可治的困境。直至2020年，阿伐替尼獲美國FDA批準用于不可切除或轉移性PDGFRA外顯子18突變（包括D842V）突變GIST成人患者的治療才改變了這一局面，如今阿伐替尼在中國獲批上市也將給中國患者帶來臨床獲益。

　　泰吉華?獲批用于治療PDGFRA外顯子18突變不可切除或轉移性GIST成人患者是基于一項 開放標簽、多中心的I/II期臨床研究，旨在評估泰吉華?治療不可切除或轉移性晚期GIST患者的安全性、藥代動力學特征和抗腫瘤療效。

　　研究顯示，泰吉華?在攜帶PDGFRA D842V 突變的中國GIST患者中初步顯示出了顯著的抗腫瘤活性，在300 mg每日一次的劑量下，8例攜帶PDGFRA D842V突變的患者中，所有患者靶病灶均有縮小，總體緩解率（ORR）為62.5%，且泰吉華?總體耐受性良好，研究中報告的治療相關不良事件大部分為 1 級或 2 級。

　　基于阿伐替尼的治療優勢，中國臨床腫瘤學會（CSCO）胃腸間質瘤專家委員會組織編寫的首版《CSCO胃腸間質瘤診療指南》已推薦該藥用于一線治療PDGFRA D842V 突變以及三線治療失敗后的GIST患者，這也使得我國對于PDGFRA D842V 突變患者治療首次有了指南級證據。