堿基編輯技術治療鐮刀細胞貧血病
鐮狀細胞病是一種常染色體隱性遺傳病，由 HBB 突變引起，通常編碼成人 β-珠蛋白（βA）。盡管同種異體造血干細胞 (HSC) 移植可以治愈 SCD，但通常無法獲得最佳匹配的供體，并且該手術可能導致移植排斥或移植物抗宿主病。 2021年6月2日，博德研究所David R. Liu（劉如謙）等團隊在Nature 在線發表題為“Base editing of haematopoietic stem cells rescues sickle cell disease in mice”的研究論文，該研究使用定制的腺嘌呤堿基編輯器 (ABE8e-NRCH) 將 SCD 等位基因 (HBBS) 轉換為Makassar β-珠蛋白 (HBBG)，這是一種非致病性變異 。將編碼堿基編輯器和靶向指導 RNA 的 mRNA 離體遞送到 SCD 患者的造血干細胞和祖細胞 (HSPC) 中，導致 80% 的 HBBS 轉化為 HBBG。將編輯過的......閱讀全文
人sCD13(sCD13)ELISA試劑盒
人sCD13(sCD13)ELISA試劑盒?(用于血清、血漿、細胞培養上清液和其它生物體液內)?原理本實驗采用雙抗體夾心?ABC-ELISA法。用抗人?sCD13?單抗包被于酶標板上，標準品和樣品中的?sCD13與單抗結合，加入生物素化的抗人sCD13，形成免疫復合物連接在板上，辣根過氧化物酶標記的
大鼠sCD40配體(sCD40－Ligand)ELISA檢測法
大鼠sCD40配體(sCD40 Ligand)ELISA試劑盒 ?(用于血清、血漿、細胞培養上清液和其它生物體液內) ? 原理 本實驗采用雙抗體夾心?ABC-ELISA法。用抗大鼠?sCD40 Ligand?單抗包被于酶標板上，標準品和樣品中的?sCD40 Ligand與單抗結合，加入生物
Global－Blood鐮狀細胞病新藥3期取得積極進展
Global Blood Therapeutics（GBT）宣布完成3期研究HOPE（血紅蛋白氧親和調節抑制HbS聚合酶化）A部分的審查，該研究評估了voxelotor治療鐮狀細胞病（SCD）的療效。與安慰劑相比，持續12周的1500 mg和900 mg voxelotor治療抵達了主要終點，即
小鼠sCD40配體(sCD40－Ligand)ELISA試劑盒
小鼠sCD40配體(sCD40?Ligand)ELISA試劑盒 ?(用于血清、血漿、細胞培養上清液和其它生物體液內) ? 原理 本實驗采用雙抗體夾心?ABC-ELISA法。用抗小鼠?sCD40?Ligand?單抗包被于酶標板上，標準品和樣品中的?sCD40?Ligand與單抗結合，加入生物
人sCD40配體(sCD40－Ligand)ELISA試劑盒
人sCD40配體(sCD40?Ligand)ELISA試劑盒 ?(用于血清、血漿、細胞培養上清液和其它生物體液內) ? 原理 本實驗采用雙抗體夾心?ABC-ELISA法。用抗人?sCD40?Ligand?單抗包被于酶標板上，標準品和樣品中的?sCD40?Ligand與單抗結合，加入生物素化
人sCD137配體(sCD137－Ligand)ELISA試劑盒
人sCD137配體(sCD137?Ligand)ELISA試劑盒?(用于血清、血漿、細胞培養上清液和其它生物體液內)?原理本實驗采用雙抗體夾心?ABC-ELISA法。用抗人?sCD137?Ligand?單抗包被于酶標板上，標準品和樣品中的?sCD137?Ligand與單抗結合，加入生物素化的抗人sC
珀金埃爾默與諾華合作，致力于非洲新生兒疾病篩查
珀金埃爾默公司近日宣布，它正在與全球領先的醫藥公司諾華合作，在撒哈拉以南非洲擴大新生兒鐮狀細胞病 (SCD) 篩查。珀金埃爾默與諾華非洲鐮狀細胞病項目旨在擴大宣傳力度，以教育患者、護理人員和社區了解新生兒篩查和羥基脲 (HU) 及其他 SCD 治療的早期干預的重要性。 在美國等高收入國家，新生
SCD：腫瘤干細胞的生物學評估
SCD：腫瘤干細胞的生物學評估 腫瘤干細胞(CSC)有能力自我更新并出現在大多數組織中，包括乳腺、大腦、肺、前列腺、睪丸、卵巢、食道、結腸和肝。雖然在這方面研究人員已經提出了一系列假設，但它們的來源仍尚未被發現。腫瘤干細胞不僅在癌癥的產生中發揮作用，而且在其發展、轉移和復發中也
堿基編輯技術治療鐮刀細胞貧血病
鐮狀細胞病是一種常染色體隱性遺傳病，由 HBB 突變引起，通常編碼成人 β-珠蛋白（βA）。盡管同種異體造血干細胞 (HSC) 移植可以治愈 SCD，但通常無法獲得最佳匹配的供體，并且該手術可能導致移植排斥或移植物抗宿主病。 2021年6月2日，博德研究所David R. Liu（劉如謙）等團
鐮狀細胞病新藥！諾華P選擇素抑制劑crizanlizumab
瑞士制藥巨頭諾華（Novartis）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已受理crizanlizumab（SEG101）預防鐮狀細胞病（SCD）患者血管阻塞性危象（VOC）的生物制品許可申請（BLA），并授予了優先審查，其審查周期將由標準的10個月縮短至6個月。之前，FDA已授予crizan
FDA授予sGC刺激劑olinciguat治療鐮狀細胞病的孤兒藥資格
Ironwood制藥公司近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予olinciguat（IW-1701）治療鐮狀細胞病（SCD）的孤兒藥資格。 olinciguat是一種可溶性鳥苷酸環化酶（sGC）刺激劑，由Ironwood公司發現并擁有完全控制權，目前正處于II期臨床，評估治療SCD和賁
大鼠sCD40配體(sCD40－Ligand)ELISA試劑盒使用說明
原理本實驗采用雙抗體夾心 ABC-ELISA法。用抗大鼠 sCD40 Ligand 單抗包被于酶標板上，標準品和樣品中的 sCD40 Ligand與單抗結合，加入生物素化的抗大鼠sCD40 Ligand，形成免疫復合物連接在板上，辣根過氧化物酶標記的Streptavidin與生物素結合，加入
人sCD40配體(sCD40－Ligand)ELISA試劑盒使用說明
原理本實驗采用雙抗體夾心 ABC-ELISA法。用抗人 sCD40 Ligand 單抗包被于酶標板上，標準品和樣品中的 sCD40 Ligand與單抗結合，加入生物素化的抗人sCD40 Ligand，形成免疫復合物連接在板上，辣根過氧化物酶標記的Streptavidin與生物素結合，加入底物
諾華P選擇素抑制劑Adakveo獲FDA批準，降低疼痛危象頻率
瑞士制藥巨頭諾華（Novartis）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準Adakveo（crizanlizumab，前稱SEG101），用于年齡在16歲及以上的鐮狀細胞病（SCD）成人和兒科患者，降低血管阻塞性危象（VOC）或疼痛危象的發生頻率。 值得一提的是，Adakveo是FDA
慢性淋巴細胞白血病不通過輸血傳播
一項發表在Blood雜志上的回顧性研究表明，紅細胞同種異體免疫反應常見于長期輸血的鐮狀細胞病（SCD）患者，即使少數患者輸注Rh匹配血液。該研究組在對輸注來自非洲裔美國獻血者捐獻的D、C、E和K匹配的血液的182例SCD患者中鑒定出146種相關抗體，這些患者中91例存在無法解釋的Rh抗體。在接受長期
ruvant胎兒血紅蛋白基因療法獲美國FDA罕見兒科疾病資格！
Roivant Sciences旗下公司Aruvant Sciences是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于開發和商業化變革性療法，用于嚴重血液疾病的治療。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予ARU-1801治療鐮狀細胞病（SCD）的罕見兒科疾病資格認定（RPD）。
首個治療疾病根源的藥物Oxbryta(voxelotor)獲美國FDA批準！
Global Blood Therapeutics（GBT）公司近日，美國食品和藥物管理局（FDA）已加速批準Oxbryta（voxelotor），用于12歲及以上鐮狀細胞病（SCD）兒童和成人患者的治療。Oxbryta是一種每日口服一次的藥物，是首個被批準直接抑制鐮狀血紅蛋白聚合的治療藥物，這
首款CRISPR基因編輯療法距美國上市咫尺之遙
4月3日，Vertex Pharmaceuticals (Nasdaq: VRTX)和CRISPR Therapeutics (Nasdaq: CRSP)宣布完成了examglogene autotemcel (exca -cel)向美國FDA的滾動生物制劑許可申請(BLAs)，用于研究治療鐮狀
堿基編輯將為鐮狀細胞病的治療提供新策略
由麻省理工學院(MIT)、哈佛大學(Harvard)布羅德研究所(Broad Institute of MIT)和圣猶大兒童研究醫院領導的一個團隊展示了一種基因編輯方法，可以有效糾正患者血液干細胞和小鼠體內SCD的突變。 鐮狀細胞病(SCD)是最常見的致命遺傳疾病，每年影響全球超過30萬新生
鐮狀細胞病創新藥！2024年銷售或達$20億！
Global Blood Therapeutics（GBT）公司近日，美國食品和藥物管理局（FDA）已受理其提交的一份新藥申請（NDA），該NDA尋求加速批準voxelotor用于鐮狀細胞病（SCD）的治療。voxelotor是一種每日口服一次的藥物，如果獲批，將成為首個靶向血紅蛋白聚合的藥物，
張鋒Nature發布CRISPR新成果
波士頓兒童醫院癌癥及血液疾病中心的研究人員發現，改變一小段DNA可以避開鐮狀細胞病（SCD）背后的遺傳缺陷。這一發布在《自然》（Nature）雜志上的新發現，為開發出一些基因編輯方法來治療SCD和諸如地中海貧血等其他的血紅蛋白疾病開辟了一條途徑。 Dana-Farber/波士頓兒童醫院的Stu
輝瑞泛選擇素拮抗劑rivipansel關鍵III期臨床失敗
美國制藥巨頭輝瑞（Pfizer）近日公布了評估rivipansel（GMI-1070）治療鐮狀細胞病（SCD）相關血管阻塞性危象（VOC）的關鍵性III期臨床研究RESET（B5201002，NCT02187003）的頂線結果。 這是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照、平行組III期研究，在6
鐮狀細胞病的相關介紹
一類遺傳性疾病﹐異常血紅蛋白S(HbS)所致的血液病﹐因紅細胞呈鐮刀狀而得名。最初見于非洲惡性瘧疾流行區的黑人中。HbS雜合子對惡性瘧疾具有保護性﹐單核吞噬系統將鐮狀細胞連同瘧原蟲一起清除﹐瘧疾不治自愈﹐使HbS雜合子患者得以生存。此病在非洲多見﹐目前美國也不少。鐮狀細胞病可分為HbS純合子的鐮
鐮狀細胞病的臨床特點
(1)純合子型鐮狀細胞病：有不同程度的溶血性貧血，輕度黃疸，血管閉塞危象為其突出表現，常在軀干及四肢處劇烈疼痛，包括內臟，骨，關節及肌肉痛等，尤其以掌骨，附骨和指(趾)骨梗死為多見，感染，脫水，缺氧及酸中毒為其誘因，內臟及腦血管梗死則出現相應的癥狀和體征。 (2)雜合子型鐮狀細胞病：平常無癥狀
概述跳躍基因的基本應用
此前，美國明尼蘇達州的科研人員報道說，睡美人tranposon（SleepingBeautytranposon，SB-Tn）系統——一種能夠避免病毒轉移基因技術缺陷的基因治療技術在實驗室中能夠矯正導致鐮狀細胞貧血病（SCD）的基因缺陷。 在這項發表在6月12日的ACS’Biochemistry
跳躍基因的應用
此前，美國明尼蘇達州的科研人員報道說，睡美人tranposon（SleepingBeautytranposon，SB-Tn）系統——一種能夠避免病毒轉移基因技術缺陷的基因治療技術在實驗室中能夠矯正導致鐮狀細胞貧血病（SCD）的基因缺陷。在這項發表在6月12日的ACS’Biochemistry的研究中
跳躍基因的基因治療應用
此前,美國明尼蘇達州的科研人員報道說,睡美人tranposon(SleepingBeautytranposon,SB-Tn)系統——一種能夠避免病毒轉移基因技術缺陷的基因治療技術在實驗室中能夠矯正導致鐮狀細胞貧血病(SCD)的基因缺陷。在這項發表在6月12日的ACS’Biochemistry的研究中
歷史性時刻到來！全球首個CRISPR基因編輯療法獲批上市
自11月16日至發稿時間，瑞士基因編輯公司CRISPR Therapeutics股價股價持續上漲，成為了市場關注的焦點。原因是CRISPR/Cas9基因編輯療法Casgevy（exagamglogene autotemcel，exa-cel）獲得了英國藥品和健康產品管理局（MHRA）的有條件上市
SCD2001型氣象色譜儀基本構造
氣相色譜儀的基本構造有兩部分，即分析單元和顯示單元。前者主要包括氣源及控制計量裝置﹑進樣裝置﹑恒溫器和色譜柱。后者主要包括檢定器和自動記錄儀。色譜柱(包括固定相)和檢定器是氣相色譜儀的核心部件。? (1)載氣系統 氣相色譜儀中的氣路是一個載氣連續運行的密閉管路系統。整個載氣系統要求載氣純凈、密閉性
“氫”力保障，Nexis－SCD2030享你所想
氫能是一種清潔、高效、可持續的二次能源，同時兼有來源廣、燃燒熱值高、能量密度大、可儲存、可再生的特點，是實現“雙碳”目標的重要一環。氫能應用場景廣泛，其中質子交換膜燃料電池汽車是氫能的主要應用場景之一，氫氣中雜質控制是確保燃料電池正常運行的關鍵因素，標準《GB/T 37244-2018 質子交換膜燃