14年近600項FDA申請總結，哪種加速通道最快？

　　11月1日，《美國醫學會雜志》（JAMA）發表了一項分析了FDA在2008-2021年期間581項新藥申請和新適應癥申請（包括小分子和生物制品）的批準情況，其中包括孤兒藥和非孤兒藥，發現通過加速通道程序批準的新藥申請（包括新適應癥）比例大大增加，并預計這種增長趨勢會持續下去。

　　FDA的加速通道程序包括快速通道資格（FTD）、突破性療法資格（BTD）、加速批準（AA）和優先審評（PR）。

　　由于一款藥物可以獲批多項適應癥，且每項適應癥走的加速通道程序可能不同，因此該研究以每一款藥物的獲批適應癥為單位進行新藥申請批準統計。

　　該研究顯示，FDA在2008-2021年間共批準了581項新藥申請，其中139項（23.9%）為治療用生物制品，442項（76.1%）為小分子藥物，總共252項（43.4%）為孤兒藥。

　　在581項新藥申請中，330項（56.8%）獲優先審評，203項（34.9%）獲快速通道資格，115項（19.8%）獲突破性療法資格，僅82項（14.1%）獲加速批準。最常見的加速通道程序組合是“優先審評+快速通道資格”（18%，106/581），而“突破性療法資格+快速通道資格”組合占比最少0.2%（1/581）。

　　總體而言，采取FDA加速通道程序的新藥申請數量顯著增加。至少采用一項加速通道程序的新藥申請為363項，其中生物藥占比69.8%（97/139），小分子藥物占比60.2%（266/442）。不過，還是有相當一部分新藥申請（37.5%，218/581）未獲加速通道程序。至少獲得一項加速通道程序的新藥申請數量也在顯著增加，2008年為42.3%（11/26），到2021年已增加至74.5%（41/55）。此外，除了2009年和2010年，每年有超過50%的生物藥的新藥申請至少被授予一項加速通道資格。

　　隨后，該研究也將581項新藥申請按孤兒藥和非孤兒藥進行分類分析，發現通過加速通道批準的新藥申請數量增加可能與孤兒藥資格相關。

　　在至少獲得1項加速通道程序的新藥申請中，62.0%（225/363）有孤兒藥資格；在至少獲得2項加速通道程序的新藥申請中，69.3%（178/257）有孤兒藥資格；在至少獲得3項加速通道程序的新藥申請中，78.4%（76/97）有孤兒藥資格；在獲得4項加速通道的程序新藥申請中，84.6%（11/13）有孤兒藥資格。此外，對于小分子藥物來說，除了2012年之外，至少采用1項加速通道程序的孤兒藥新藥申請比例每年保持在75%以上，但每年的比例差距不大。

　　鑒于不同治療領域對加速通道程序的需求不同，該研究還從治療領域方面分析了批準情況。結果顯示，腫瘤藥領域嚴重依賴加速通道（92.7%，139/150），而麻醉藥、鎮痛藥、泌尿外科藥等領域依賴程度較小（甚至不依賴）。

　　研究人員表示：“隨著時間的推移，加速通道程序的使用率越來越高，優先審評是最常用的程序，加速批準是最不常用的程序。與不使用任何加速通道程序的藥物相比，使用加速通道程序的藥物需要進行的臨床研究數量更少且規模也較小，并且上市后FDA采取安全行動的可能性更高。”