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銳賽小課堂技術篇0702-113 摘要: 腺相關病毒(AAV)是一種人細小病毒， 因為能作為一種基因治療載體而受到廣泛關注。目前大多數生成rAAV的實驗方案需要共轉染一個載體質粒和一個表達病毒復制和結構基因的包裝質粒到腺病毒(Ad)感染的培養細胞中。但是也可以通過新的輔助質粒(pH3和pH5)，排除了Ad共轉染的需求。輔助質粒表達AAV的rep和cap基因和Ad E2A、VAI和E4基因。當輔助質粒在沒有Ad感染的情況下共轉染到人293細胞中，rAAV載體產量超過了pAAV/Ad包裝質粒的80倍。另外，有復制能力的AAV在rAAV制備過程中少于0.00125%。該雙質粒轉染系統因其簡便性和高產出而使AAV載體系統能被更廣泛地使用。 1．簡介 腺相關病毒(AAV)是一個常見的人細小病毒，自然缺陷、無包被和無致病原性。AAV復制周期由兩個明顯的階段構成：潛伏期和增殖期。在缺少輔助病毒諸如腺病毒(Bern......閱讀全文
不論是細胞治療還是基因治療都離不開病毒載體。目前使用最多的病毒載體類型包括：腺相關病毒（AAV）、慢病毒（Lv）、逆轉錄病毒（Rv）和腺病毒（Adv）等，這些常用病毒載體特性如下圖所示：特征慢病毒Lentivirus逆轉錄病毒Retrovirus腺相關病毒AAV腺病毒ADV基因表達穩轉/瞬轉穩轉瞬轉
基因療法以其“一次給藥，終身受益”的優勢越來越受到醫療市場的青睞。截至目前，歐洲藥品管理局（EMA）、美國食品藥品管理局（FDA）及中國國家食品藥品監督管理總局（NMPA）等機構至少已批準13種基因治療產品上市，同時還有2500多項細胞和基因治療正在進行臨床試驗。2019年8月，國際頂級期刊《新
基因療法以其“一次給藥，終身受益”的優勢越來越受到醫療市場的青睞。截至目前，歐洲藥品管理局（EMA）、美國食品藥品管理局（FDA）及中國國家食品藥品監督管理總局（NMPA）等機構至少已批準13種基因治療產品上市，同時還有2500多項細胞和基因治療正在進行臨床試驗。2019年8月，國際頂級期刊《新
新型遞送技術 多家生物技術公司正在積極探索利用非病毒載體的遞送方式。Beam Therapeutics的Gaudelli博士介紹，他們已經開始研究利用脂質納米顆粒遞送治療遺傳性肝病的基因編輯療法。 另一家由Jennifer Doudna教授創建的Intellia Therapeutics公司
來自哈佛-麻省理工Broad研究所、麻省理工學院和國立衛生研究院國家生物技術信息中心的研究人員，在一項合作研究中發現了一種高效的Cas9核酸酶，攻克了體內基因組編輯面臨的一個主要挑戰。發表在《自然》（Nature）雜志上的研究結果，預計將有助于CRISPR工具箱更容易地應用于體內實驗和治療用途。