新型“堿基編輯器”有助治療遺傳疾病
一個美國團隊２５日在英國《自然》雜志發表報告說，它在基因編輯技術方面取得新進展，可通過一種新型“堿基編輯器”在基因中替換堿基，有助科學家增強對遺傳疾病的理解和開發新療法。 基因是脫氧核糖核酸（ＤＮＡ）上的片段，而ＤＮＡ雙鏈螺旋結構由４種化學堿基組成，即腺嘌呤（Ａ）、鳥嘌呤（Ｇ）、胞嘧啶（Ｃ）和胸腺嘧啶（Ｔ），其中鳥嘌呤和胞嘧啶配對，腺嘌呤和胸腺嘧啶配對。 美國布羅德研究所的科研人員在報告中描述了一種新型堿基編輯器，它可以在不斷開ＤＮＡ雙鏈的情況下，將Ａ·Ｔ堿基對轉換成Ｇ·Ｃ堿基對，也就是說能實現高效、可選擇性地在基因中替換堿基。 在所有已知的疾病相關單堿基對突變中，約有一半涉及野生型Ｇ·Ｃ堿基對轉換成突變型Ａ·Ｔ堿基對，新發明的堿基編輯器有可能幫助患者恢復這一類突變。 據介紹，這種堿基編輯器對細菌細胞和人類細胞的ＤＮＡ均有效，在人類細胞中，它們能在大范圍目標區域內引入預期突變，效率約為５０％，高于任何其他基因組編輯方......閱讀全文
新型“堿基編輯器”有助治療遺傳疾病
一個美國團隊２５日在英國《自然》雜志發表報告說，它在基因編輯技術方面取得新進展，可通過一種新型“堿基編輯器”在基因中替換堿基，有助科學家增強對遺傳疾病的理解和開發新療法。 基因是脫氧核糖核酸（ＤＮＡ）上的片段，而ＤＮＡ雙鏈螺旋結構由４種化學堿基組成，即腺嘌呤（Ａ）、鳥嘌呤（Ｇ）、胞嘧啶（Ｃ）和
Nat Med：在體內利用新型堿基編輯器有望治療遺傳疾病
2018年10月9日/生物谷BIOON/---新生兒的父母可能都了解一種稱為苯丙酮尿癥（phenylketonuria）的代謝障礙。在瑞士，所有新生兒都會接受這種遺傳疾病的篩查。經發現患有苯丙酮尿癥的兒童需要吃特殊飲食，這樣苯丙氨酸就不會在體內堆積。過量的苯丙氨酸會遲滯精神和運動發育。如果這種遺
DNA堿基中產生靶向變化的堿基編輯器 誘導廣泛的脫靶
在一項新的研究中，來自美國麻省總醫院、哈佛醫學院和哈佛大學陳曾熙公共衛生學院的研究人員報道近期開發的幾種在單個DNA堿基中產生靶向變化的堿基編輯器能夠在RNA中誘導廣泛的脫靶效應。他們還描述了對堿基編輯器變體進行基因改造可顯著降低RNA編輯的發生率，這同時也會增加在靶DNA編輯的精確度。相關研究
DNA堿基編輯器或能誘導大量脫靶RNA突變！
DNA堿基編輯方法能夠直接在基因組DNA中進行點突變的校正，同時并不會產生任何雙鏈的斷裂（DSBs，double-strand breaks），但潛在的脫靶效應常常限制了這些方法的應用，腺相關病毒（AAV）是DNA編輯基因療法中最常用的傳遞系統，由于這些病毒能夠在體內持續維持基因表達的功能，因
利用單堿基編輯器實現多位點單堿基編輯DMD及HGPS豬模型
6月28日，中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院賴良學課題組在國際學術期刊Nature Communications(《自然-通訊》)發表了題為Efficient base editing for multiple genes and loci in pigs using base editors
廣州生物院開發出新型雙堿基編輯器
近日，中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院賴良學課題組在新型堿基編輯器開發方面取得重要進展，獲得了可同時兼具當前多種單堿基編輯器及CRISPR/Cas9基因編輯功能的多功能堿基編輯器，可廣泛地誘導產生多種模式的突變，對于飽和突變文庫構建、基因突變功能研究等方面具有促進作用。相關研究成果以AGBE: a
新型雙堿基編輯器助力基因飽和突變文庫構建
近日，中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院研究員賴良學課題組在新型堿基編輯器開發方面取得重要進展，獲得了可同時兼具當前多種單堿基編輯器及CRISPR/Cas9基因編輯功能的多功能堿基編輯器，可廣泛地誘導產生多種模式的突變，對于飽和突變文庫構建、基因突變功能研究等方面具有重要促進作用。相關研究在線發表于
Nature Biotechnology：新研究拓寬堿基編輯器的靶向范圍
基因組編輯技術CRISPR/Cas9被《科學》雜志列為2013年年度十大科技進展之一，受到人們的高度重視。CRISPR是規律間隔性成簇短回文重復序列的簡稱，Cas是CRISPR相關蛋白的簡稱。CRISPR/Cas9是由一種原始的細菌免疫系統改編而成的，它的作用方式是首先在基因組的一個靶位點上切割
多樣化C to T植物堿基編輯器被開發
近日，電子科技大學張勇教授、馬里蘭大學YiPing Qi博士、揚州大學張韜教授課題組合作于《Plant Biotechnology Journal》發表了題名《Improved plant cytosine base editors with high editing activity, pur
全新「堿基編輯器」：不用「切割」也能精準編輯基因
原標題:不用「切割」也能精準編輯基因了，華人學者開發全新「堿基編輯器」摘要：CRISPR 基因編輯技術之外的新工具。基因編輯技術有了重大進展。Broad 研究所的華人學者 David Liu 教授的團隊開發出了一種「堿基編輯器」，可以讓細胞內 DNA 的一種堿基通過簡單的化學反應，變成另一種