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近日，Wave Life Sciences宣布，驗證其在研藥物suvodirsen（WVE-210201）治療杜興氏肌營養不良癥（DMD）的2/3期臨床試驗項目，得以入選FDA的復雜創新試驗設計（Complex Innovative trial Designs，CID）試點項目。值得一提的是，這是自2018年8月CID試點項目頒布以來，第一個入選的臨床試驗方案。DMD這類罕見病，往往由于試驗對象的缺稀，導致臨床試驗難以進行，為此FDA設置了CID試點項目，幫助實現臨床試驗設計現代化，推動藥物開發，以期盡快造福罕見病患者。 漸進性肌肉萎縮癥DMD，是由于X染色體上編碼抗肌萎縮蛋白（dystrophin）的基因出現突變而導致的X連鎖遺傳病。抗肌萎縮蛋白的缺失或缺陷，最終導致肌纖維退化，組織纖維化和早夭。DMD主要影響男性，在男性嬰兒中的發病率約為1：5000。 Suvodirsen是一種在研立體定向寡核苷酸，靶向抗肌萎縮蛋白......閱讀全文
今日，美國FDA宣布，批準PerkinElmer公司開發的GSP血清肌酸激酶試劑盒上市，用于杜興氏肌營養不良癥（DMD）新生兒患者的篩查。該產品是FDA批準的首款適用于新生兒DMD篩查的試劑盒。 DMD是由于在X染色體上編碼抗肌萎縮蛋白的基因上出現突變而導致的罕見遺傳病。抗肌萎縮蛋白的缺失或缺
2019年是新藥開發豐收的一年，FDA總計批準48款新分子實體（NME），雖然比起2018年創紀錄的59款NME獲批有所下降，但是這一數字仍然在過去25年里名列前茅。 2019年也是生物醫藥產業積極投入產品研發的一年。研發投入最多的十大生物醫藥公司總計投入了820億美元開發創新藥物、診斷方法和
最新數據表明，2013年毫無疑問是生物技術行業自2000年上市以來最活躍的年份。據總部設在美國康涅狄格州諾瓦克的FactSet金融統計公司報道，截至12月份，總共有38家生物技術公司初闖華爾街，其中共有36家在納斯達克上市。2
使用反義寡聚核苷酸（antisense oligonucleotide）作為療法的概念早在1978年就被提出，對RNA干擾（RNA interference， RNAi）的研究也在2006年獲得了諾貝爾獎的認可。但是，RNA療法的研發卻并不是一帆風順。直到最近兩年，Ionis Pharmaceu
今日，專注于開發腺相關病毒（AAV）基因療法的Asklepios BioPharmaceutical公司（下稱AskBio）宣布完成2.35億美元的融資，將支持該公司推進和擴展臨床試驗，以及提高產品制造能力。這一大額融資進一步體現了業界對基因療法領域的關注，近來這一領域出現多起大額并購，大型醫藥