這種罕見病基因療法，已通過美國FDA審查
藍鳥生物（bluebird bio）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已受理Skysona（elivaldogene autotemcel，Lenti-D）的生物制品許可申請（BLA）并授予了優先審查：該藥是一種一次性基因療法，用于治療年齡在18歲以下的腦腎上腺腦白質營養不良（CALD）患者。FDA已指定該BLA的《處方藥用戶收費法（PDUFA）》目標日期為2022年6月17日。CALD是一種罕見的神經退行性疾病，主要影響年幼兒童，可迅速導致進行性、不可逆轉的神經功能喪失和死亡。Skysona是第一個也是唯一一個獲監管批準用于治療CALD的一次性基因療法。2021年7月，Skysona獲得歐盟批準，用于治療攜帶ABCD1基因突變、沒有HLA匹配的同胞造血干細胞（HSC）供體可用的早期CALD患者。Skysona專門設計用于治療這種不可逆神經退行性疾病的根本病因，并穩定神經功能。在美國，FDA已授予Skysona治療CALD......閱讀全文
GSK 及諾華獲得藍鳥生物專利開發基因療法和CAR-T細胞療法
美國生物技術公司藍鳥生物（Bluebird Bio）近日宣布分別與英國制藥巨頭葛蘭素史克（GSK）和瑞士制藥巨頭諾華（Novartis）就其專有的慢病毒載體平臺達成了全球許可協議。 根據協議條款，葛蘭素史克將獲得藍鳥生物慢病毒載體技術相關專利的非獨家授權，用于開發和商業化基因療法，治療維斯科特
GEN盤點25款大有前途的基因療法！諾華、GSK、藍鳥生物
近日，行業媒體GEN網站統計了基因治療發展的程度。據Informa Pharma Intelligence的Trialtrove數據庫記錄，目前有729種基因療法，其中近三分之二（461種）為臨床前研究。這些療法已經在1,855項臨床試驗中進行了評估，大部分為早期階段。 基因治療扎堆最多的
GEN盤點25款大有前途的基因療法！諾華、GSK、藍鳥生物
近日，行業媒體GEN網站統計了基因治療發展的程度。據Informa Pharma Intelligence的Trialtrove數據庫記錄，目前有729種基因療法，其中近三分之二（461種）為臨床前研究。這些療法已經在1,855項臨床試驗中進行了評估，大部分為早期階段。 基因治療扎堆最多的
GEN盤點25款大有前途的基因療法！諾華、GSK、藍鳥生物……
近日，行業媒體GEN網站統計了基因治療發展的程度。據Informa Pharma Intelligence的Trialtrove數據庫記錄，目前有729種基因療法，其中近三分之二（461種）為臨床前研究。這些療法已經在1,855項臨床試驗中進行了評估，大部分為早期階段。圖片來源：Pixabay
這種罕見病基因療法，已通過美國FDA審查
藍鳥生物（bluebird bio）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已受理Skysona（elivaldogene autotemcel，Lenti-D）的生物制品許可申請（BLA）并授予了優先審查：該藥是一種一次性基因療法，用于治療年齡在18歲以下的腦腎上腺腦白質營養不良（CALD）患者。
藍鳥生物公司首登歐洲
由于管理者的歡迎，藍鳥生物公司打算先到歐洲而不是美國上市他們的基因治療方法。 藍鳥生物在歐洲的負責人Andrew Obenshain向《每日電訊報》透露公司已經與EMA、U.K.'s Medicine、MHRA開始協商管理文件事宜。EMA采取的流程是根據數據逐步批準新的治療方案，實際上
讓藍鳥繼續飛：地中海貧血基因療法獲FDA突破性療法認證
自從上世紀末人類開始基因組計劃之后，科學家們一直希望有一天可以通過編輯修飾患者的致病基因從根本上治愈疾病。隨著一代又一代科研工作者的努力這一夢想正在一步一步地向現實轉變，整個基因治療行業處于沸騰和被不停跳出的好消息包圍中。 什么是地中海貧血病？ 地中海貧血是一組遺傳性溶血性貧血疾病。由于遺傳
不得不看！2019年基因治療公司TOP10
相比傳統醫療手段，以基因技術為基礎的基因治療手段更具針對性，能夠獲得較為理想的治療效果，并能大大減輕患者痛苦，其應用被業內普遍看好。當前，生物醫藥行業對基因治療的熱情正在持續高漲，該領域許多公司已將一次治愈性基因療法作為其開發戰略的核心。 EvaluatePharma此前發布報告，預計在未來6
CALD1基因編碼功能及結構描述
該基因編碼一種鈣調素和肌動蛋白結合蛋白，在平滑肌和非肌肉收縮的調節中起重要作用該蛋白的保守結構域具有與鈣鈣調素、肌動蛋白、原肌球蛋白、肌球蛋白和磷脂的結合活性。該蛋白是肌動蛋白原肌球蛋白激活的肌球蛋白mgatp酶的有效抑制劑，是鈣依賴性抑制平滑肌收縮的中介因子該基因的選擇性剪接導致編碼不同亞型的多個
CALD1基因的結構特點及作用
該基因編碼一種鈣調素和肌動蛋白結合蛋白，在平滑肌和非肌肉收縮的調節中起重要作用該蛋白的保守結構域具有與鈣鈣調素、肌動蛋白、原肌球蛋白、肌球蛋白和磷脂的結合活性。該蛋白是肌動蛋白原肌球蛋白激活的肌球蛋白mgatp酶的有效抑制劑，是鈣依賴性抑制平滑肌收縮的中介因子該基因的選擇性剪接導致編碼不同亞型的多個