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據美國國立衛生研究院（NIH）官網23日宣布，該機構將在今后6年內，拿出1.9億美元資助基因組編輯研究項目——“體細胞基因組編輯”計劃，旨在開發安全有效的人類基因組編輯工具，消除將這項革命性技術應用于治療人類患者的障礙。 許多罕見疾病以及一些常見疾病都是由人體脫氧核糖核酸（DNA）變化引起的，這些變化或者由父母遺傳而來，或者是后天引起的個體變化。在過去的十年中，基因編輯技術的進展使得精確改變活細胞內DNA編碼成為可能，人類可以改變目標基因，敲除或加入特定DNA片段等等。尤其是CRISPR-Cas9技術，自問世以來，就有著其他基因編輯技術無可比擬的優勢。不過，這一領域雖吸引了大量的興趣和投資，卻仍面臨著諸多挑戰，阻礙了該技術在臨床上的廣泛應用。 “體細胞基因組編輯”計劃的重點，將放在改善患者體內運送基因組編輯工具的機制、改進或開發新型基因組編輯器、尋找在動物和人類細胞中測試基因組編輯工具安全性和有效性的方法，以及組裝出基因......閱讀全文
隨著基因組編輯技術的不斷發展，基因組編輯設計過程中的非特異性基因突變導致的脫靶效應形成了一門新的基因科學學科和醫學學科。基因編輯和檢測方法，基因改變的解析方法或對照參考的不同，使基因組編輯發生脫靶效應，從而導致不同程度的短期和長期副作用，毒性或動力學改變。對基因組編輯產生的直接或間接的動態脫靶效
谷峰1，高彩霞2 1溫州醫科大學附屬眼視光醫院 眼視光學與視覺科學國家重點實驗室，浙江 溫州 325000 2中國科學院遺傳與發育生物學研究所 基因組編輯中心 植物細胞與染色體工程國家重點實驗室，北京 100101 人類社會的發展是一個漫長的自然歷史過程，期間人類與自然界的不斷“摩擦與碰
基因組編輯是精確修飾基因組核苷酸序列的過程。它提供了一種強有力的方法來研究各種問題，隨著一系列新工具的發展，現在我們有可能實現的基因組編輯頻率足夠高，可產生有用的醫療價值。正在開發的基因組編輯，不僅可用于治療單基因疾病，也可用于治療傳染病和有遺傳和環境成分的疾病。 12月22日，國際著名學術期
25歲的杰夫·卡羅爾（Jeff Carroll）在剛結婚6個月后，和妻子決定不要孩子了。因為他剛剛得知自己攜帶亨廷頓癥的基因突變，這種遺傳性疾病，會摧毀大腦和神經系統，最終往往導致死亡。他的母親在四年前發病，他知道這個病遲早也會在自己身上爆發。 亨廷頓癥（Huntington's di
本文中，小編整理了近年來科學家們在單堿基基因編輯研究領域取得的新進展，分享給大家！ 【1】Nat Commun：科學家首次在豬身上實現多位點單堿基編輯 doi：10.1038/s41467-019-10421-8 近日，中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院賴良學課題組利用單堿基編輯器首次在豬
基因組編輯由于改善人類健康的巨大潛力越來越受到科學家們所關注。RNA引導CRISPR-Cas9基因組編輯系統在基因組編領域取得了重大突破，相比于早期的蛋白質引導技術，CRISPR-Cas9具有高效，低成本，操作簡易等特點。 科學的進步也引發了對于人類基因組編輯的擔憂，例如如何平衡潛在利益與意外
“基因組編輯未來產業運用發展是如今的熱點，利用這個技術，不管做動植物轉化改造還是醫藥領域應用，可以做的事情非常多，但是具體怎么落地？我跟大家一樣，有的時候會覺得無從下手，所以今天我會更多從技術層面給大家做一個簡單的介紹。” △魏文勝 北京大學生命科學學院教授 以下是正文： 各位下午好！謝謝
幾十年來，DNA一直被認為是決定生命遺傳信息的核心物質，但是近些年不斷的研究表明，生命遺傳信息從來就不是基因所能完全決定的，比如科學家們發現，可以在不影響DNA序列的情況下改變基因組的修飾，這種改變不僅影響個體的發育，而且還可遺傳給后代。如腫瘤等多種疾病并非僅由基因突變而引起，且與DNA和組蛋白
幾十年來，DNA一直被認為是決定生命遺傳信息的核心物質，但是近些年不斷的研究表明，生命遺傳信息從來就不是基因所能完全決定的，比如科學家們發現，可以在不影響DNA序列的情況下改變基因組的修飾，這種改變不僅影響個體的發育，而且還可遺傳給后代。如腫瘤等多種疾病并非僅由基因突變而引起，且與DNA和組蛋白
CRISPR/Cas系統是目前發現存在于大多數細菌與所有的古菌中的一種后天免疫系統，其以消滅外來的質體或者噬菌體并在自身基因組中留下外來基因片段作為“記憶”。 CRISPR/Cas系統全名為常間回文重復序列叢集/常間回文重復序列叢集關聯蛋白系統(clustered regularly inte
CRISPR/Cas9是靶向基因變化的一種新方法。與其他方法一起，構成了所謂的基因組編輯工具箱的一部分。目前，基因組編輯主要討論的是醫學應用，相繼有使用基因組編輯治療人類疾病的研究出現，例如：CRISPR基因編輯助力肺癌治療；華人女學者用CRISPR技術改善遺傳性失明；我科學家用CRISPR糾正
作為潛在的新一代治療和研究工具，幾乎沒有什么生命科學技術比基因組編輯蛋白質更具發展前景——研究人員可通過編程這些分子來改變特定基因，以治療或甚至治愈一些遺傳性疾病。 可是，要將這些基因組編輯蛋白導入到細胞中，尤其是活體動物或人類患者體內，對于研究人員而言卻仍是一個巨大的挑戰。 通常，研究人
幾十年來，DNA一直被認為是決定生命遺傳信息的核心物質，但是近些年不斷的研究表明，生命遺傳信息從來就不是基因所能完全決定的，比如科學家們發現，可以在不影響DNA序列的情況下改變基因組的修飾，這種改變不僅影響個體的發育，而且還可遺傳給后代。如腫瘤等多種疾病并非僅由基因突變而引起，且與DNA和組蛋白修飾
科技日報北京1月24日電 據美國國立衛生研究院（NIH）官網23日宣布，該機構將在今后6年內，拿出1.9億美元資助基因組編輯研究項目——“體細胞基因組編輯”計劃，旨在開發安全有效的人類基因組編輯工具，消除將這項革命性技術應用于治療人類患者的障礙。 許多罕見疾病以及一些常見疾病都是由人體脫氧
生命是“能夠自我營養并獨立生長和衰敗的力量”，這是亞里士多德（Aristotle，公元前384—322）通過動物、植物的研究對生命的哲學概括。動物也成為古代先哲們探索生命奧秘的主要對象之一，蓋倫（Galen，公元130—200）開創了動物解剖學和實驗生理學，他將來源于動物的知識推廣到對人體的認識
美國哈佛大學14日宣布，將授予光束療法（Beam Therapeutics，下稱BT）公司全球專利許可，對可用于治療人類疾病的一套革命性DNA堿基編輯技術進行開發和商業化。 BT公司同日宣布，已經籌集了高達8700萬美元由F-Prime資本和ARCH風投牽頭的A輪融資。BT公司由基因編輯技
美國哈佛大學14日宣布，將授予光束療法（Beam Therapeutics，下稱BT）公司全球專利許可，對可用于治療人類疾病的一套革命性DNA堿基編輯技術進行開發和商業化。 BT公司同日宣布，已經籌集了高達8700萬美元由F-Prime資本和ARCH風投牽頭的A輪融資。BT公司由基因編輯技術領
基因組編輯技術CRISPR/Cas9被《科學》雜志列為2013年年度十大科技進展之一，受到人們的高度重視。CRISPR是規律間隔性成簇短回文重復序列的簡稱，Cas是CRISPR相關蛋白的簡稱。CRISPR/Cas最初是在細菌體內發現的，是細菌用來識別和摧毀抗噬菌體和其他病原體入侵的防御系統。圖片
英國下議院（House of Commons）的科學技術委員會（Science and Technology Committee）發起對基因組學（Genomics）和基因編輯（Genome editing）的調查，呼吁這些新興的科學領域的研究能提供其影響人類健康、植物、動物和生態系統的證據。20
2018年11月，中國科學家賀建奎聲稱世界上首批經過基因編輯的嬰兒-一對雙胞胎女性嬰兒---出生。他利用一種強大的基因編輯工具CRISPR-Cas9對這對雙胞胎的一個基因進行修改，使得她們出生后就能夠天然地抵抗HIV感染。這也是世界首例免疫艾滋病基因編輯嬰兒。這條消息瞬間在國內外網站上迅速發酵，
2018年10月9日/生物谷BIOON/---新生兒的父母可能都了解一種稱為苯丙酮尿癥（phenylketonuria）的代謝障礙。在瑞士，所有新生兒都會接受這種遺傳疾病的篩查。經發現患有苯丙酮尿癥的兒童需要吃特殊飲食，這樣苯丙氨酸就不會在體內堆積。過量的苯丙氨酸會遲滯精神和運動發育。如果這種遺
生物學家們總是沉迷于對基因組修修補補，而其中一種近期紅得發紫的技術就是 CRISPR。自2012年CRISPR/Cas 首次作為一種基因組編輯工具登臺以來，關于這種技術的論文數量就大幅增加，最好的證明之一就是2015年兩位科學家由于在CRISPR基因組編輯技術方面的重要貢獻而獲得“科學突破獎”，
麻省理工學院的張鋒（Feng Zhang）博士是近兩年大熱的CRISPR/Cas9技術的先驅開創者之一。2013年，這位 80后的年輕華人科學家開發出了可用來編輯DNA、敲除指定基因的CRISPR/Cas系統，自此之后一直致力于推動這一技術走向完美。 七月十五日，張鋒博士在國際學術期刊《Hum
目前，解決好漁業發展和生態環境保護之間的矛盾是當務之急，國家大力控制海洋捕撈的同時，促進了海洋魚類養殖業的快速發展，這個產業在未來相當一段時間內有著廣闊的發展空間和前景。 瞄準產業需求、用科技造福人類是中國水產科學研究院水產生物技術領域首席科學家、黃海水產研究所（以下簡稱：黃海所）研究員陳松林
基因組編輯技術CRISPR/Cas9被《科學》雜志列為2013年年度十大科技進展之一，受到人們的高度重視。CRISPR是規律間隔性成簇短回文重復序列的簡稱，Cas是CRISPR相關蛋白的簡稱。CRISPR/Cas最初是在細菌體內發現的，是細菌用來識別和摧毀抗噬菌體和其他病原體入侵的防御系統。
在過去的十年中，科學家們在數十億人的DNA中發現了一種神秘的“基因幽靈”，無論采用什么飲食，增加運動或者醫療手段，都會增加人體患上心臟病，動脈瘤或中風的風險。 近期，來自Scripps研究所的研究人員通過精確切割基因組中的DNA罪魁禍首，揭開了這一醫學之謎，取得了重大突破，防止與這些破壞性疾病
中山大學副教授黃軍就在全球首次利用CRISPR技術成功修改人類胚胎的一個基因，阻止了因為這一基因突變而導致的地中海貧血癥，這項創舉也將基因編輯的關注度推向又一個高峰。 “基因編輯的威脅程度堪比核彈”這一說法目前來看有些危言聳聽。但是，基因編輯這把“剪刀”到底怎么切才安全，仍值得探討。 基因編
近年，CRISPR基因編輯技術及其相關應用成為生命科學領域備受關注的熱點研究方向。基于這種技術，科學家們可高效、快速、便捷地對感興趣的基因進行編輯，從而在基礎科研、農業和醫學的發展中具有重要應用。 目前CRISPR系統中有兩類效應蛋白家族（Cas9和Cas12a/Cpf1）被成功改造成哺乳動物
上個月，基因編輯領域迎來了歷史性的一刻！一名患有亨特氏綜合征的患者在美國接受了一次大膽的治療：體內基因編輯。此次治療旨在通過鋅指核酸酶（ZFN）基因組編輯技術，將正確的基因插入到肝細胞基因組中的特定位點。這是世界上首次通過體內基因編輯治療遺傳疾病。 那么，推廣體內基因編輯用于治療人類疾病真的容
基因編輯技術為治療各種遺傳疾病帶來了希望。然而，許多類型的基因編輯工具都無法靶向DNA的關鍵區域，對于包含分裂或非分裂狀態的不同細胞類型的組織開發通用且有效的體內基因組編輯工具仍然是一個挑戰。 繼上周“CRISPR先驅”張鋒實驗室的博士后研究員Randall Platt教授帶來了CRISPR-