權威學者：基因組編輯帶來醫學新紀元
基因組編輯是精確修飾基因組核苷酸序列的過程。它提供了一種強有力的方法來研究各種問題，隨著一系列新工具的發展，現在我們有可能實現的基因組編輯頻率足夠高，可產生有用的醫療價值。正在開發的基因組編輯，不僅可用于治療單基因疾病，也可用于治療傳染病和有遺傳和環境成分的疾病。 12月22日，國際著名學術期刊《Genome Biology》在線發表了斯坦福大學Matthew H Porteus教授的一篇評論文章，題為“Towards a new era in medicine: therapeutic genome editing”。這篇文章回顧了基因組編輯的潛在治療價值、基因組編輯及其工具箱的發展，討論了非同源性末端結合介導的基因組編輯和同源性重組介導的基因組編輯，可能具有的治療價值，以及生殖細胞系基因組編輯所面臨的挑戰。 本文通訊作者是斯坦福大學醫學院教授、CRISPR Therapeutics公司創始人Matthew Porte......閱讀全文
體內基因組編輯介紹
這應該是最受期待的基因治療方法，即使用基因編輯技術直接修改體內突變的靶DNA，消除致病基因，恢復身體功能。這種方法的優點是可以治愈這種疾病。例如，在亨特綜合征或血友病A患者中，尿酸-2-硫酸酯酶（IDS）或凝血因子-8在體內沒有正常表達。如果將IDS或八因子基因插入基因組，它可以終身正常表達；缺點是
學術界呼吁“謹慎而積極”開展生殖細胞基因編輯
國際學術界多個機構３日發表聯合聲明，呼吁“謹慎而積極”地開展生殖細胞基因編輯，認為應繼續推進基礎研究，但反對把這項技術用于生殖目的。 這份政策聲明發表在新一期《美國人類遺傳學雜志》上。此前一天，美國俄勒岡衛生科學大學等機構報告說，利用有“基因剪刀”之稱的ＣＲＩＳＰＲ基因編輯技術，他們成功修復了
Nature專訪張鋒：你怎么看CRISPR編輯生殖細胞？
4月18日，來自中山大學的研究人員發表了一篇轟動國內外科學家的研究論文，報告稱他們第一次采用CRISPR-Cas9基因編輯技術改造了人類生殖細胞。這篇論文一經發布便引起了全球科學界的激烈爭論，甚者有人提出我們是否處在了一個新的“阿西洛馬時刻（Asilomar moment）”？（生物通編輯注：1
Science解析熱點基因組編輯工具
近來，Cas9酶作為一種有力的新基因組編輯工具，引起了人們極大的研究熱情。現在加州大學伯克利分校的研究人員，首次成像了這種酶的精細三維結構，這一成果無疑會進一步提高Cas9的應用價值。文章于二月六日發表在Science雜志上。 加州大學的生化學家Jennifer Doudna和生物物
人類基因組編輯指南
? ? 人類基因組編輯在研究和治療方面不斷取得進展，同時也在世界各地的科學家中引發了倫理問題。? ? 一方面，技術進步可以使醫生能夠修改那些包含在精子和卵子中的種系基因，防止后代罹患毀滅性的遺傳疾病。但與此同時，基因編輯改變人類遺傳的可能性，也警示著許多科學家，促使他們認為應該無限期禁止種系編輯。?
基因組編輯為罕見病帶來希望
對于患有重癥聯合免疫缺陷（SCID）的嬰幼兒來說，一個簡單的感冒或耳部感染都可能是致命的。他們出生時就具有一個不完整的免疫系統，也被稱為“泡泡男孩”或“泡泡寶寶”，即使很最溫和的細菌他們也不能抵御。他們通常生活在無菌的、孤立的環境以避免感染，即便這樣，大多數患者都不會活過一年或兩年。這
Science發表CRISPR基因組編輯重要成果
利用兩種互補的分析方法，Whitehead研究所和麻省理工學院-哈佛大學Broad研究所的科學家們，第一次在人類基因組中鑒別出了人類細胞系或培養人類細胞生存及增殖必需的基因宇宙。 他們的研究結果和在該研究中開發出的材料，不僅為全球科研團體提供了寶貴的資源，還可應用于發現各種人類癌癥藥物可靶向的
Science：人類基因組編輯指南
人類基因組編輯在研究和治療方面不斷取得進展，同時也在世界各地的科學家中引發了倫理問題。 一方面，技術進步可以使醫生能夠修改那些包含在精子和卵子中的種系基因，防止后代罹患毀滅性的遺傳疾病。但與此同時，基因編輯改變人類遺傳的可能性，也警示著許多科學家，促使他們認為應該無限期禁止種系編輯。 來自麥
Nature子刊：為基因組編輯保真
有時生物學很殘酷，在健康和致命疾病之間，往往只有一個遺傳密碼的差異。盡管人們一直在研究這些微小改變引發的疾病，但在人類干細胞中對其進行重現依然頗具挑戰。 現在，Gladstone研究所的科學家們開發了一個新技術，能夠幫助人們對人類基因組進行有效的單堿基編輯，文章發表在近期的Nature
Nature子刊：基因組編輯新技術
許多的實驗室都在利用近期發現的一種細菌和古細菌天然防御機制作為基因組編輯工具。與真核生物的RNA干擾過程相似，這一CRISPR-Cas系統通過序列特異性切割外源核酸，保護了原核生物免受病毒攻擊。而CRISPR-Cas系統有可能發生非特異性靶向，導致基因組別處突變，也引起了人們越來越多的關注。
Nature子刊：基因組編輯終結貧血
澳大利亞新南威爾士大學的研究人員發現，改變紅細胞中DNA的單個堿基，可提高它們生產攜氧血紅蛋白的能力。這項成果于5月14日在線發表在《Nature Communications》上，有望帶來鐮狀細胞貧血及其他血液疾病的治療。 研究人員利用TALENs基因組編輯技術，將一個有益的、天然存在的遺
Science：新技術實現精確基因組編輯
麻省理工學院、布洛德研究所以及洛克菲勒大學的研究者開發出了一種新穎的技術，可以通過添加或去除基因來對活細胞的基因組進行修改。研究者表示，這種技術易于操作且成本低，可以用于對產生物燃料的生物將進行基因工程操作，設計用于人類疾病研究的動物模型，開發新的疾病療法，以及其他的潛在應用
－Nature：鼓勵討論編輯人類胚胎基因組
上月，科學家成功編輯人類胚胎基因組的消息不出所料讓人們大吃一驚。這項研究之所以如此引人矚目，是因為它改變了人類生殖細胞；這也意味著，該技術如果在可存活的胚胎中實現，編輯后的基因變化會遺傳給所有的后代。社會該對此作何反應？該如何看待其他當前正在進行的，或是未來可預見的類似實驗？又該如何應對呢？
科學家改進基因編輯技術CRISPR－有望加速細胞基因組編輯
CRISPR作為一種強大的基因編輯工具，其能夠幫助科學家們以驚人的精確度對DNA進行修剪，但追蹤這些改變對基因功能的影響常常比較耗時，研究人員當前僅能一次對一種編輯進行分析，而這個過程需要花費數周時間。圖片來源：www.phys.org 近日，一項刊登在國際雜志Nature Genetics上
JAMA：美國國家科學院人類基因編輯原則
基因組編輯由于改善人類健康的巨大潛力越來越受到科學家們所關注。RNA引導CRISPR-Cas9基因組編輯系統在基因組編領域取得了重大突破，相比于早期的蛋白質引導技術，CRISPR-Cas9具有高效，低成本，操作簡易等特點。 科學的進步也引發了對于人類基因組編輯的擔憂，例如如何平衡潛在利益與意外
美國人對人類基因組編輯持更加開放態度
一項對美國成年人開展的最新調查顯示，公眾關于如何在人類身上最好地利用基因組編輯的看法出現細微轉變。 此前對美國人進行的調查發現，受訪者不愿意支持人類基因組編輯，其中很多人表達了對這種有目的的DNA“修補”在倫理上和其他方面的擔憂。不過，由威斯康辛大學麥迪遜分校和天普大學社會科學家開展的最新調
植物基因組“剪刀”－被成功打造－可編輯基因組任意位置
中科院上海植物逆境生物學研究中心朱健康課題組通過模仿和改造微生物中的一種抵御外源侵染的防護機制，成功開發出能對植物基因組進行精確定點修飾的技術，從而使高效植物分子改良性狀成為可能。這一適用于植物的CRISPR-Cas技術就像一把剪刀，可以對基因組中任意感興趣的位置進行編輯，它的成功開發將革命性地改變
Nature成功實現干細胞靶向基因組編輯
來自意大利San Raffaele科學研究所的研究人員，在人類造血干細胞（HSC）成功實現了靶向基因組編輯，這一突破性的成果發表在5月28日的《自然》（Nature）雜志上。 基因治療為一些因基因缺陷引起的遺傳性疾病提供了良好的治療效果。然而傳統的方法是采用一種遺傳工程載體將突變基因的一個功能
小麥基因組編輯抗病育種研究取得進展
民為國基，谷為民命。糧食安全是國家安全的重要基礎，是關乎國運民生和社會穩定的頭等大事。植物病害每年造成全球作物減產可達30%，全球氣候變化、耕作制度改變及種植品種單一化等多種因素的疊加，致使植物病害更加頻繁發生，嚴重威脅全球和我國糧食安全。選育和推廣抗病新品種是防治作物病害經濟、有效和環境友好的策略
Nature：基因組編輯新技術－或超越CRISPR
能夠將缺陷基因的功能性拷貝插入到患者的基因組中，對于許多從事遺傳疾病治療的臨床醫生來說是一個誘人的目標。現在，斯坦福大學醫學院的研究人員設計出了一種新方法來實現這種遺傳技能。他們的研究論文“Promoterless gene targeting without nucleases amelior
動物的基因組編輯引發熱烈討論
近兩年，基因組編輯實驗正在如火如荼地進行。盡管人類胚胎的CRISPR基因編輯已經暫停，但這些工具被應用在動物身上。據《紐約時報》報道，一些公司正利用這種技術來改造農場動物。 在愛荷華州的一個農場內，創業公司Recombinetics對兩頭犢牛的基因進行編輯，使它們不長出牛角，這意味著它們將不用
權威學者：基因組編輯帶來醫學新紀元
基因組編輯是精確修飾基因組核苷酸序列的過程。它提供了一種強有力的方法來研究各種問題，隨著一系列新工具的發展，現在我們有可能實現的基因組編輯頻率足夠高，可產生有用的醫療價值。正在開發的基因組編輯，不僅可用于治療單基因疾病，也可用于治療傳染病和有遺傳和環境成分的疾病。 12月22日，國際著名學術期
基因組編輯技術有哪些優點及弊端
首先要從基因組的結構入手，再從基因組的結構是如何影響基因的表達來分析，下來就是基因表達的產物--蛋白了。蛋白具有眾多的生理學功能：可以作為結構蛋白，也可以作為酶而催化生化反應等等重要的作用。最后就是代謝產物了，在酶的催化作用下會產生眾多的代謝產物。這些代謝產物的水平變化可以反饋，反過來可以影響或者調
－Nature、Science：人類基因編輯取得共識
美國科學院、英國皇家學會和中國科學院聯合主持的人類基因編輯國際峰會，探討了用新方法（比如CRISPR）改變人類DNA的前景和風險，尤其是引起巨大爭議的卵子、精子和胚胎基因組編輯。 胚胎或生殖細胞的基因工程改造，會給個體及其后代帶來永久性的基因改變，被許多人視為洪水猛獸。但這樣的技術能阻止遺傳學
自然子刊：揭示基因組編輯新機制
中國科學院上海生命科學研究院（人口健康領域）中科院-馬普學會計算生物學伙伴研究所楊力研究組與上海科技大學陳佳研究組、南京醫科大學沈彬研究組合作研究揭示了胞嘧啶脫氨酶（APOBEC）在CRISPR/Cas9引發的DNA斷裂修復過程中產生突變的新機制，為進一步提高基因組編輯保真度提供了新思路。
基因組編輯：改碼生命，人定勝天
谷峰1，高彩霞2 1溫州醫科大學附屬眼視光醫院 眼視光學與視覺科學國家重點實驗室，浙江 溫州 325000 2中國科學院遺傳與發育生物學研究所 基因組編輯中心 植物細胞與染色體工程國家重點實驗室，北京 100101 人類社會的發展是一個漫長的自然歷史過程，期間人類與自然界的
水稻基因組編輯工具盒再添新成員
近日，中國農業科學院植物保護研究所周煥斌課題組、周雪平課題組和四川大學生命科學學院林宏輝課題組合作開發了一系列基于Cas9-NG的各種水稻基因組定點編輯工具，并成功用于水稻單基因敲除、多基因敲除、單堿基編輯（堿基對G·C和A·T的互換）以及靶基因轉錄激活調控。相關研究成果在線發表于《分子植物》（
作物基因組單堿基編輯方法研究取得進展
單核苷酸點突變是作物許多重要農藝性狀發生變異的遺傳基礎。單堿基的變異會導致氨基酸替換或蛋白質翻譯終止，使基因功能發生改變，從而有可能產生優良的等位基因與優異性狀。傳統誘變及單堿基突變篩選技術（如TILLING）需要進行基因組規模的篩選，耗時、耗力且鑒定到的點突變數目和種類有限。基因組編輯技術，特
水稻基因組編輯工具盒再添新成員
據中國農科院最新消息，該院植物保護研究所周煥斌課題組、周雪平課題組和四川大學生命科學學院林宏輝課題組合作開發了一系列基于Cas9-NG的各種水稻基因組定點編輯工具，并成功用于水稻單基因敲除、多基因敲除、單堿基編輯（堿基對G·C和A·T的互換）以及靶基因轉錄激活調控。該成果對于水稻基因功能解析和
臨床多重耐藥菌基因組編輯研究取得進展
直接在臨床分離的多重耐藥菌中進行功能基因組學研究是解析耐藥機制以及開發抗耐藥策略最直接有效的方法。然而，由于缺乏能在臨床耐藥菌中直接進行高效基因編輯的工具，目前耐藥機制仍主要是采用組學分析加在模式菌中的異源驗證進行研究。這種脫離了臨床耐藥菌本身遺傳背景的研究策略，往往忽略了遺傳背景本身對耐藥因子