Nature：孤獨癥治愈新希望

　　孤獨癥譜系障礙ASD的癥狀包括社交技能減弱、交流能力受損和重復性行為等。日前，研究人員在ASD小鼠實驗中，成功使大腦中過量的蛋白合成回復正常，治愈了小鼠的上述孤獨癥行為。相關文章發表在最近一期的Nature雜志上。

　　孤獨癥是一種通常起病于3歲之前，以明顯的社會交往障礙、言語溝通異常以及刻板的行為方式為特征，是一種廣泛發育障礙，至今還沒有可治愈的藥物。“開發一種藥物治療孤獨癥譜系障礙并不容易，而我們的發現為人們提供了一條頗有潛力的途徑，”文章資深作者，紐約大學神經科學中心的Eric Klann教授說。“這項研究不僅證實了相關疾病的一些共同聯系，也展示了治愈孤獨癥譜系障礙令人興奮的可能性。”

　　EIF4E基因的突變與孤獨癥有關，這種突變會導致eIF4E蛋白過量合成，增加eIF4E蛋白的水平。eIF4E蛋白過量合成也在脆性X綜合癥FXS等許多神經障礙中具有重要影響。因此，研究人員針對EIF4E基因展開了研究。

　　研究人員發現，eIF4E蛋白合成水平過高的小鼠表現出類似孤獨癥的行為，包括反復埋石頭等重復性行為、社交減少以及行為缺乏靈活性(無法通過稍作修改的迷宮)。研究還顯示，在這些小鼠與異常行為有關的大腦區域中，神經元間的通訊也發生了改變。

　　研究人員利用藥物4EGI-1來減少eIF4E蛋白的合成水平，希望能夠使患病小鼠的蛋白合成回復到正常水平，從而逆轉類孤獨癥行為。

　　實驗結果顯示，接受治療的小鼠重復性行為減少，與其它小鼠的交流增多，并且成功通過了稍作修改的迷宮，說明其行為的靈活性增強。研究人員指出，這些小鼠大腦中eIF4E蛋白的合成水平回復到了與正常小鼠相當的水平。

　　這項研究為人們提供了寶貴的孤獨癥小鼠模型，用這一模型可以方便地測試許多靶標eIF4E的藥物。研究人員還指出，人們所開發的靶標eIF4E的癌癥治療藥物，也將有望用于治療孤獨癥患者。