Science突破發現：HIV老藥可治療黃斑變性

Science突破發現：HIV老藥可治療黃斑變性

　　11月21日，國際科學家小組在《科學》雜志上發表了一項具有里程碑意義的研究。研究發現，過去三十年一直用于治療艾滋病的藥物可用來治療年齡相關性黃斑變性（AMD）以及其它炎癥性疾病。

　　AMD為黃斑區結構的衰老性改變，患者有90%無法治愈，大多發生于45歲以上，其患病率隨年齡增長而增高，是導致老年人失明的主要原因。AMD根據視網膜中是否形成新生血管分為兩類，分別為干性AMD和濕性AMD（存在新生血管）。目前，有很多解釋濕性AMD潛在分子機制的研究，FDA也批準了很多種治療方法；相比之下，目前還沒有批準任何治療干性AMD的方法。

　　核苷逆轉錄酶抑制劑（NRTIs）是最廣泛的用于治療艾滋病的藥物，該藥物的靶標是HIV復制的關鍵酶——逆轉錄酶。領導該研究的肯塔基大學Jayakrishna Ambati博士的實驗室先前的工作發現，一種叫做Alu RNA的毒性分子在視網膜上積累，從而導致了干性AMD。有趣的是，Alu RNA 和HIV一樣，在它們的生命周期中都需要逆轉錄酶。

　　在這些研究中，科學家們報告了多種FDA批準的NRTIs在干性AMD小鼠模型中可以預防視網膜變性。令人驚訝的是，NRTIs對AMD的這種保護作用并不是由于它為人熟知的抑制反轉錄酶的功能。事實上，它阻斷的是一種叫做炎性體（inflammasome）的先天免疫途徑。

Science突破發現：HIV老藥可治療黃斑變性

　　最初在20世紀60年代，NRTIs是用來治療癌癥的；到20世紀80年代末，它成為FDA批準的第一個用于治療艾滋病的藥物。

　　研究還顯示，在與干性AMD共享相同信號通路的其它疾病模型中，NRTIs也顯示出了保護作用。這當然包括濕性AMD，盡管濕性AMD患者可以接受治療，但是有三分之二的患者的視力不會有實質性的改善。另一種是移植物抗宿主病（GVHD），這種疾病是同種異體造血干細胞移植成功的最大阻礙。

　　研究人員表示，對NRTIs的再利用是非常喜人的。首先，它很便宜；其次，經過幾十年的臨床經驗證明，這些藥物是非常安全的。由于這些藥物已經通過FDA的批準，它們可以快速的轉化到最新的治療中去。我們非常期待看到NRTIs對AMD患者的治療效果。