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基因可能是細胞核中的主角，但如果沒有強有力的配角陣容，它們也將永遠無法發光。隨著DNA調控劑（增強子）的延展，將幫助基因在正確的時間和位置啟動。盡管研究人員像狗仔隊追蹤好萊塢明星一樣詳細調查了基因，增強子依然身處幕后，其工作原理仍然成謎。不過，近日舉行的遺傳學會議可能將改變現狀：研究人員描述了這些安靜的調停者在哪里以及如何發揮作用。 一個研究小組展示了增強子如何維持在對其他信號敏感的正確水平上，以便其僅在正確的時間和位置打開基因。其他人則探索了細胞如何包裹基因及其增強子，以便它們能恰當合作以及DNA如何形成環路，從而將正確的增強子帶給靶基因。這些進展有助于探索基于這些調控因子的治療策略，關閉生病基因和調大健康基因。 “我們已經討論了（增強子）很長時間。”瑞士巴塞爾弗雷德里希米歇爾生物醫學研究所所長Susan Gasser說，“但現在我們才真正開始理解它們。” 當轉錄因子和其他蛋白質綁定在增強子DNA的特殊位置時，增強......閱讀全文
波士頓兒童醫院癌癥及血液疾病中心的研究人員發現，改變一小段DNA可以避開鐮狀細胞病（SCD）背后的遺傳缺陷。這一發布在《自然》（Nature）雜志上的新發現，為開發出一些基因編輯方法來治療SCD和諸如地中海貧血等其他的血紅蛋白疾病開辟了一條途徑。 Dana-Farber/波士頓兒童醫院的Stu
在一項新的研究中，來自美國達納法伯癌癥研究所、波士頓兒童醫院和馬薩諸塞大學醫學院等研究機構的研究人員通過將CRISPR-Cas9基因編輯應用于患者自己的造血干細胞中，開發出一種治療一種最為常見的遺傳性血液疾病---鐮狀細胞病（sickle cell disease）---的策略。這種方法克服了之
日前，Bioverativ和Sangamo Therapeutics公司聯合宣布，美國FDA接受了治療鐮狀細胞病(sick cell disease)的候選基因療法BIVV003的新藥臨床試驗(Investigative New Drug， IND)申請。這意味著Bioverativ公司可以開始
日前，Bioverativ和Sangamo Therapeutics公司聯合宣布，美國FDA接受了治療鐮狀細胞病(sick cell disease)的候選基因療法BIVV003的新藥臨床試驗(Investigative New Drug, IND)申請。這意味著Bioverativ公司可以開始
Dana-Farber/Boston兒童癌癥和血液疾病中心以及麻省大學醫學院的研究人員在《Nature Medicine》發文，將CRISPR-Cas9基因編輯應用于鐮狀細胞（貧血）病和β-地中海貧血患者自身的血液干細胞，加上今年1月他們在《Blood》發表的報告，該方法克服了先前的技術挑戰，可
在基因表達研究中，研究者比較注意選擇合適的表達載體和宿主系統，而往往忽視基因本身是否與載體和宿主系統為最佳匹配這樣一個實質性問題。基因的最佳化表達可以通過對基因的重新設計和合成來實現，如消除稀有密碼子而利用最佳化密碼子，二級結構最小化，調整GC含量等。以下就密碼子最佳化、翻譯終止效率和真核細胞
在基因表達研究中，研究者比較注意選擇合適的表達載體和宿主系統，而往往忽視基因本身是否與載體和宿主系統為最佳匹配這樣一個實質性問題。基因的最佳化表達可以通過對基因的重新設計和合成來實現，如消除稀有密碼子而利用最佳化密碼子，二級結構最小化，調整GC含量等。以下就密碼子最佳化、翻譯終止效率和真