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哈佛醫學院和馬薩諸塞州總醫院的研究人員采用新的基因療法，使先天聽力和平衡能力受損的小鼠恢復了部分聽力和平衡能力，完全失聰的小鼠能夠聽到大聲講話。該研究結果發表于近期出版的《分子治療》雜志上。 治療各種聽力損失癥，最為關鍵的是找到一種能適用于所有類型毛細胞的基因傳遞機制。此前的基因療法僅對內毛細胞略微有效，而對于外毛細胞則束手無策。為達目的，研究人員采用了普通的腺相關病毒（AAV）。該病毒已作為基因載體用于視網膜疾病的治療，但迄今為止還無法有效滲透到毛細胞。 研究人員沒有改變或直接修改病毒，而是為病毒提供了抵達內耳的“交通工具”——將腺相關病毒包裹在囊泡中。這些小囊泡由細胞膜構成，其表面覆蓋著可與細胞受體結合的蛋白質，當移植到細胞內后，細胞可自然剝離攜帶病毒的小囊泡。研究人員認為，這可能是為什么由囊泡包裹的腺相關病毒更容易結合到毛細胞表面并能夠有效滲透的主要原因。 實驗表明，新方法在培養皿中可成功滲透50%—60%的毛細......閱讀全文
美國研究人員4日在英國《自然-醫學》雜志網絡版上報告說，他們利用基因療法，改善了先天失聰的實驗鼠的聽力和平衡能力。 據介紹，尤塞氏綜合征是導致失聰、失明的一大主因，其發病與USH1C基因變異有關，這種基因變異會導致對內耳發育十分重要的一種蛋白出現異常，從而導致先天性失聰，并伴有平衡障礙。
今日，REGENXBIO公司宣布與輝瑞（Pfizer）公司達成研發許可協議，允許輝瑞公司使用REGENXBIO專有的NAV腺相關病毒9（AAV9）載體開發基因療法，治療弗里德賴希共濟失調（Friedreich’s ataxia，FA），改善患者的生活。 FA是一種最常見的遺傳性共濟失調類型，每
今日，Reata公司宣布，其在研Nrf2激動劑omaveloxolone，在治療弗里德賴希共濟失調癥（Friedreich’s Ataxia，FA）患者的關鍵性2期臨床試驗第二部分中，取得了積極的頂線結果。Omaveloxolone的治療使患者的神經功能得到改善。基于本次獲得的試驗數據，Reat