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    PNAS:基因治療中如何讓轉運病毒躲過免疫系統

    很多患者都無法參與基因治療的臨床試驗,因為他們的免疫系統識別和對抗用于治療的病毒。現在,美國佛羅里達大學和北卡羅來那大學的研究人員發現了一種解決方案,可以讓這些病毒逃避人體正常的免疫反應。這個發現發表在5月29日的美國國家科學院院報(PNAS)上。 在基因治療過程中,基因工程修飾過的病毒被用來向病人的細胞傳遞新的基因。重組的腺相關病毒,或稱AAV,能有效地遞送遺傳物質。由于AAV免疫原性最低、不整合入細胞核基因組,可以說是基因治療領域當前最火熱、最安全、臨床應用可能性最大的載體。但是事先自然暴露于AAV導致在一些人產生抗體。多達70%的患者有預先存在的免疫力,使他們在臨床試驗無法接受基因治療。 這個發現為如何設計可以逃避中和抗體的病毒,提供了一個路線圖。在佛羅里達大學,研究者用冷凍電子顯微鏡,對抗體上預先存在與病毒作用的部分進行了識別。北卡羅來納大學的研究者則發展出新的病毒蛋白質外殼。使用小鼠、恒河猴和人類的血清來測試,......閱讀全文

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    人造病毒突破基因治療瓶頸

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