mRNA新療法！助力治療全身代謝性疾病！
甲基丙二酸血癥/酸尿（MMA）是一種破壞性的代謝性疾病，人群中每5萬到10萬個個體中便會有一名患者。MMA最常見的發病機制是由甲基丙酰輔酶A變位酶（MUT）完全（mut0）或部分（mut）缺乏所導致。MUT是一種維生素B12依賴性的線粒體酶，用于介導纈氨酸，異亮氨酸和奇數鏈式脂肪酸氧化的最終步驟。 目前針對MMA并沒有任何有效的治療方案，常見的療法仍是膳食蛋白質的限制，輔因子的補充和相關的醫療監測。但經此療法的患者預后并不好，MMA患者的死亡率始終保持在20％左右。 而mRNA治療是一種新興的治療方法，目前有多種基于mRNA的癌癥免疫療法和疫苗正進行相關臨床試驗。最近，臨床研究評估了包括血友病B、感覺神經障礙、先天性肺病、癌癥以及肝和肺纖維化在內的各治療領域中基于mRNA療法的治療效果。 鑒于目前可行的系統性肝臟靶向遞送脂質納米粒子（LNPs）技術，研究人員通過細胞和小鼠模型評估了用以治療MMA的mRNA療法恢復肝臟M......閱讀全文
mRNA新療法！助力治療全身代謝性疾病！
甲基丙二酸血癥/酸尿（MMA）是一種破壞性的代謝性疾病，人群中每5萬到10萬個個體中便會有一名患者。MMA最常見的發病機制是由甲基丙酰輔酶A變位酶（MUT）完全（mut0）或部分（mut）缺乏所導致。MUT是一種維生素B12依賴性的線粒體酶，用于介導纈氨酸，異亮氨酸和奇數鏈式脂肪酸氧化的最終步驟
mRNA新療法！助力治療全身代謝性疾病！
甲基丙二酸血癥/酸尿（MMA）是一種破壞性的代謝性疾病，人群中每5萬到10萬個個體中便會有一名患者。MMA最常見的發病機制是由甲基丙酰輔酶A變位酶（MUT）完全（mut0）或部分（mut）缺乏所導致。MUT是一種維生素B12依賴性的線粒體酶，用于介導纈氨酸，異亮氨酸和奇數鏈式脂肪酸氧化的最終步驟
首例預防性mRNA疫苗完成概念驗證性試驗
今天，全方位整合型mRNA藥物生物技術公司CureVac AG宣布，其在研狂犬病疫苗RNActive？的1期臨床試驗結果發表在國際知名醫學期刊《The Lancet》雜志上。該研究是首個在人體開展的mRNA預防性疫苗的概念驗證性臨床試驗。同時，世界衛生組織（WHO）向編碼這一狂犬病病毒糖蛋白的m
器官選擇性mRNA遞送系統的機制，擴展mRNA和CRISPR技術應用
近年來，mRNA作為新型制藥技術，短時間內在傳染性疾病及腫瘤治療領域取得了突破性進展。然而，如何將mRNA藥物安全、高效地遞送到特定靶細胞并保護其免于降解是目前mRNA療法的主要障礙之一。 理想的遞送載體必須是安全的、穩定的和器官特異性的。脂質納米顆粒（LNP）是目前臨床上最先進的mRNA遞送
代謝性酸中毒的診斷
1、引起代謝性酸中毒的原因眾多。糖尿病和腎衰竭等疾病合并代謝性酸中毒，標志疾病己發展到嚴重階段；嚴重腹瀉或腸瘺導致大量消化液丟失顯而易見；攝入酸或成酸物質過多，無氧酵解過程增強，分解代謝增強合成代謝減弱等因素亦應予以注意。 2、代謝性酸中毒即酸血癥的癥狀表現初期很不明顯，往往被其原發病所掩蓋。
代謝性酸中毒生化檢驗
血球分析：MCV75fL、HCT0.65L/L，其他未見異常生化檢驗：血糖10.1mmol/l、β-羥丁酸1.0mmol/L、尿素8.0mmol/L、K+5.0mmol/L、Na+160mmol/L、Cl-104mmol/L；pH7.136、PCO24.06kPa、PO29.91kPa、BE-18.
代謝性低鉀的檢查
主要根據病史和臨床表現。血清鉀測定血K+心電圖檢查，多能較敏感地反映出低血鉀情況，心電圖的主要表現為Q-T間期延長，S-T段下降，T波低平、增寬、雙相、倒置或出現U波等。
代謝性低鉀的原因
1.鉀攝入減少一般飲食含鉀都比較豐富。故只要能正常進食，機體就不致缺鉀。消化道梗阻、昏迷、手術后較長時間禁食的患者，不能進食。如果給這些患者靜脈內輸入營養時沒有同時補鉀或補鉀不夠，就可導致缺鉀和低鉀血癥。然而，如果攝入不足是唯一原因，則在一定時間內缺鉀程度可以因為腎的保鉀功能而不十分嚴重。當鉀攝
遺傳性代謝障礙性肝病的簡介
遺傳性代謝障礙性肝病是指由遺傳性缺陷致物質代謝紊亂所引起的肝臟疾病。其主要包括膽紅素、脂質、糖類、氨基酸、蛋白質、酶及金屬元素等代謝紊亂。本病大多屬于常染色體隱性遺傳，少數屬于常染色體顯性遺傳或X連鎖遺傳。以下主要介紹肝豆狀核變性和遺傳性血色病。
Polyadenylation of mRNA
Gene expression requires the coordination and integration of multiple processes, including transcription, splicing, polyadenyla