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2018年，美國FDA和歐洲EMA批準了來自RNA藥物制造兩大巨頭Ionis Pharmaceuticals公司的反義寡核苷酸療法藥物Tegesedi（Inotersen）和Alnylam Pharmaceuticals公司的siRNA療法藥物Onpattro（Patisiran），用于治療遺傳性轉運甲狀腺素蛋白淀粉樣變性，成為了RNA治療領域新的里程碑。近年來，RNA療法已經取得了較為長足的發展，大型制藥公司也正在不斷加大對于RNA藥物研究的投資。不過，傳統的RNA治療主要還是集中于ASO與siRNA兩大領域，而近年來呈研究上升趨勢的RNA編輯為RNA治療提供了新的選擇。那么本期的推送，小編就帶大家來看一看我們之前曾詳細分析過的RNA編輯是如何應用到腫瘤與遺傳疾病治療中！ 正如小編剛剛總結的，傳統的靶向核酸的RNA治療是基于反義寡核苷酸（antisense oligonucleotides, ASO）和RNA干擾（R......閱讀全文
CRISPR作為基因編輯領域的明星技術儼然已經成了眾多突破研究的“得力助手”。從技術改良、疾病治療到作物改良，越來越多的科學研究離不開這項才進入科研領域短短幾年的技術。張鋒、胚胎編輯、George Church等熱詞讓CRISPR在2015年“屢次刷屏”。 筆者從去年開始關注CRISPR技術，
時間總是過得很快，2016年馬上就要過去了，迎接我們的將是嶄新的2017年，2016年，我國有很多優秀科研機構的科學家們都做出了意義重大、影響深遠的研究成果，發表在國際頂級期刊上。本文中小編盤點了2016年我國科學家發表的一些重磅級研究，以饕讀者。 --結構生物學 -- 1.清華大學 施一
基因療法以其“一次給藥，終身受益”的優勢越來越受到醫療市場的青睞。截至目前，歐洲藥品管理局（EMA）、美國食品藥品管理局（FDA）及中國國家食品藥品監督管理總局（NMPA）等機構至少已批準13種基因治療產品上市，同時還有2500多項細胞和基因治療正在進行臨床試驗。2019年8月，國際頂級期刊《新
5月22日，科技部官網發布了《關于對國家重點研發計劃干細胞及轉化研究等6個重點專項2018年度項目申報指南征求意見的通知》，其中，“干細胞及轉化研究”重點專項、“蛋白質機器與生命過程調控”重點專項、“納米科技”重點專項 與生物醫學領域相關。 關于對國家重點研發計劃干細胞及轉化研究等6個重點專項
俞曉峰博士現任賽業模式生物副總裁、高級科學家，負責基因修飾模式動物的研發與技術服務等工作。 俞博士在遺傳基因模式動物領域有超過20年研發與管理等方面的豐富經驗，在干細胞相關領域及哺乳動物細胞系基因改造研究也取得了巨大成就，其研究成果多次發表在Nature Immunology、Hum Mo
2016年，來自昆士蘭大學的研究人員通過研究開發出了一種新型的納米貼（nanopatch），這種納米貼能夠提供一種疫苗注射的新途徑，而這無疑是160年以來古老注射疫苗方法的一個革命性創新。如今，科學家們開發出了多種基于納米科技的治療疾病的新療法，而這些新型納米療法不管在治療癌癥、藥物運輸，還是在
基因治療方案和藥物在全球范圍內接連獲批，2017年美國接連批準了三項基因治療的上市，兩個基因治療方案和一個直接給藥型的基因治療藥物。國內也不遑多讓，12月8日至12月29日，已有多達5家企業的申報獲得受理，另有一些公司也在積極布局CAR-T免疫療法，有望在2018年申報臨床。 基因治療重返中
2019年上半年很快就結束了，iNature盤點了中國學者在Cell，Nature及Science發表的成果，我們發現總共有86篇（截至2019年6月24日），具體介紹如下： 4-6月發表的文章 【1】2019年6月21日，西北工業大學王文，中科院昆明動物研究所/BGI 張國捷及丹麥哥本哈根
蛋白質組學的誕生和發展，離不開多學科和技術的逐漸交叉融合。這些學科技術包括（但不限于）基因組學、生物化學、分析化學、自動化、基于電磁場的精密質譜儀、信號處理、數理統計和計算機科學。近年來，分子醫學、大數據技術和人工智能的發展，進一步加速推動了蛋白質組學的成長，使之在精準醫療領域展示出越來越大的應
近年來，科學家們在很多研究中都利用納米顆粒來進行疾病的治療和診斷等，比如有研究人員就利用納米顆粒開發出了能檢測胰腺癌的新型生物傳感器；那么近期納米顆粒還在哪些方面推動了醫學研究呢？本文中，小編對相關研究進行了整理，分享給大家！ 【1】Nat Biotechnol：重磅！科學家開發出能攜帶CRI
編者按：伴隨高通量基因測序技術和醫學生物技術的迅猛發展、生命科學知識的日益積累、臨床應用的不斷探索，醫學領域正悄悄發生一場革命。新華社記者最近兩個多月深入北京、上海、廣東等地調研發現，在精準醫學這一高科技領域的世界性角逐中，我國面臨難得的彎道超車機遇，亟待站在國家戰略層面加以重視，加強頂層設計
編者按：伴隨高通量基因測序技術和醫學生物技術的迅猛發展、生命科學知識的日益積累、臨床應用的不斷探索，醫學領域正悄悄發生一場革命。新華社記者最近兩個多月深入北京、上海、廣東等地調研發現，在精準醫學這一高科技領域的世界性角逐中，我國面臨難得的彎道超車機遇，亟待站在國家戰略層面加以重視，加強頂層設計