基因編輯細胞療法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）孤兒藥委員會（COMP）公布了詳細資料，支持授予其在研體外基因編輯細胞療法BIVV003孤兒藥資格，治療鐮刀型細胞貧血病（SCD）。......閱讀全文
基因編輯細胞療法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）孤兒藥委員會（COMP）公布了詳細資料，支持授予其在研體外基因編輯細胞療法BIVV003孤兒藥資格，治療鐮刀型細胞貧血病（SCD）。
基因編輯療法或使癌細胞永久失活
據《科學進展》雜志日前報道，以色列特拉維夫大學的一項研究證明，CRISPR/Cas9系統在治療侵入性癌癥方面非常有效，這是在尋找癌癥治愈方法邁出的重要一步。 研究人員開發的一種基于脂質納米顆粒的新型遞送系統CRISPR—LNP，可專門針對癌細胞并通過基因操作將其破壞。該系統攜帶的一個遺傳信使（信
專家：基因編輯療法并非絕對安全
以色列一項新研究發現，已用于治療癌癥等疾病的CRISPR基因編輯技術雖然非常有效，但并非絕對安全，該技術可能導致遺傳物質損失，進而影響基因組穩定性，長遠來看甚至可能致癌。研究人員建議在使用CRISPR基因編輯療法時應注意安全隱患。 CRISPR是一種用于編輯DNA（脫氧核糖核酸）的開創性技術，可通
最新進展：基因編輯和基因療法
1、打造5種新基因療法，Axovant達成新合作 Axovant Sciences近日宣布，已獲得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替換基因療法（Silence-and-Replace gene therapy）”項目的獨家全球授權，該療法用于治療眼咽肌營養不良癥（OPMD）
神經系統疾病的新型療法——基因編輯療法
當地時間 6 月 15 日，美國生物技術公司 Capsida Biotherapeutics（簡稱 Capsida）與生物制藥公司 CRISPR Therapeutics（簡稱 CRISPR）簽訂協議，宣布兩家公司建立戰略合作伙伴關系，共同研究、開發、制造和商業化體內基因編輯療法，其中包含利用工
癲癇: 基因療法VS細胞療法
癲癇是神經系統常見疾病之一，患病率僅次于腦卒中。癲癇的發病率與年齡有關。一般認為1歲以內患病率最高，其次為1～10歲以后逐漸降低。我國男女之比為1.15∶1～1.7∶1。 而如今隨著生物科學技術的不斷進步，癲癇病的治療手段得到了突飛猛進的發展。目前在國際上治療癲癇主要分為2個流派：基因療法
首款體內基因編輯療法公布首批數據
今天美國生物技術公司Sangamo公布了其Hunter氏癥（也稱MPS II）體內基因編輯療法SB-913的早期數據。兩位低劑量患者沒有什么應答，但兩位中劑量患者使用SB-913 16周后糖胺聚糖（GAGs）水平有顯著下降（尿GAG下降51%，硫酸皮膚素下降32%，硫酸類肝素下降61%）。但在外
基因療法進入臨床試驗，CRISPR基因編輯是在劫難逃嗎？
任何近期觀看過哥倫比亞廣播公司（CBS）網站上關于引發生物學醫學研究變革的CRISPR基因編輯工具的 60分鐘視頻片段[1]的人都會得出結論：這種基因編輯技術正處于開發出一連串治愈方法的邊緣。但是最近的一項研究[2]揭示出在部署這種著名的“分子剪刀”之后，一大堆染色體片段會發生缺失和重排。 C
基因編輯“催生”優質人類血管細胞
中科院生物物理研究所劉光慧團隊通過靶向編輯單個長壽基因FOXO3，得到了能抵抗細胞衰老和癌變的人類血管細胞，有望被用于血管退行性疾病的治療。 該研究成果1月18日在線發表于《細胞—干細胞》。 胚胎干細胞起源于胚胎時期。它不僅可以長期自我復制，還具有分化形成人體內各種組織細胞的潛
基因編輯“催生”優質人類血管細胞
中科院生物物理研究所劉光慧團隊通過靶向編輯單個長壽基因FOXO3，得到了能抵抗細胞衰老和癌變的人類血管細胞，有望被用于血管退行性疾病的治療。該研究成果1月18日在線發表于《細胞—干細胞》。 胚胎干細胞起源于胚胎時期。它不僅可以長期自我復制，還具有分化形成人體內各種組織細胞的潛力。