李博文等開發新型LNP載體，可高效mRNA遞送及基因編輯
先天性肺部疾病，例如表面活性蛋白缺乏癥、囊性纖維化、α-1抗胰蛋白酶缺乏癥等等，會導致終身發病甚至是死亡。雖然這些疾病的遺傳機制已經被深入研究，但仍然缺乏有效的治療方案。最近，可吸入式mRNA遞送平臺備受制藥業和學術界的關注。這種平臺可以提供非侵入性、直接進入肺上皮細胞和肺泡的RNA藥物，在應用于囊性纖維化、特發性肺纖維化、肺癌和肺部感染等多種肺部疾病治療方面有巨大潛力。 以CRISPR-Cas9為代表的基因編輯工具，通過氣管內遞送到肺部細胞，是一種極具潛力的治療先天性肺部疾病的方法。目前，已經使用腺相關病毒（AAV）在人體內進行了基因編輯治療。 然而，AAV載體遞送Cas9的DNA在體內的長期表達，雖然提高了成功編輯的效率，但也會導致脫靶編輯的積累。此外，AAV衣殼的免疫原性限制了其重復給藥，更重要的是，AAV載體容量有限（不超過4.7kb），這導致其難以遞送編輯效率更高的spCas9。 而AAV病毒載體面臨的這些挑......閱讀全文
孟幻/劉湘圣團隊開發“非LNP類”mRNA遞送載體
隨著mRNA新冠疫苗的獲批上市和廣泛接種，mRNA技術受到了空前關注，并在傳染病疫苗、癌癥疫苗、罕見病治療等領域取得了一系列突破。但迄今為止，人們主要關注基于脂質的mRNA遞送納米技術，尤其是脂質納米顆粒（LNP），而對其他類型材料的遞送載體，特別是無機納米材料的關注相對較少。 介孔二氧化硅納
李博文等開發新型LNP載體，可高效mRNA遞送及基因編輯
先天性肺部疾病，例如表面活性蛋白缺乏癥、囊性纖維化、α-1抗胰蛋白酶缺乏癥等等，會導致終身發病甚至是死亡。雖然這些疾病的遺傳機制已經被深入研究，但仍然缺乏有效的治療方案。最近，可吸入式mRNA遞送平臺備受制藥業和學術界的關注。這種平臺可以提供非侵入性、直接進入肺上皮細胞和肺泡的RNA藥物，在應用
深度解析|脂質納米粒(LNP)遞送RNA藥物全過程+如何設計LNP!
前言 脂質納米粒(LNP)是一種具有均勻脂質核心的脂質囊泡，廣泛用于小分子和核酸藥物的遞送，最近因其作為COVID-19mRNA疫苗遞送平臺的巨大成功而備受關注。由mRNA誘導的瞬時蛋白表達的應用遠不止傳染病疫苗，在癌癥疫苗、蛋白質替代療法和罕見遺傳病的基因編輯組件等也具有巨大的潛在應用價值。然而
酶標儀高端玩家指南:－高通量LNP表觀pKa測定
脂質納米顆粒（LNPs）是當下生物醫藥領域突破性的工具，特別是在 mRNA 疫苗和治療的遞送中顯示出了其卓越的潛能。隨著 COVID-19 mRNA 疫苗的成功應用，LNPs 的研究和開發獲得了前所未有的關注。這其中，精確測定 LNPs 的表觀 pKa 值對于優化其遞送效率和安全性至關重要。??什么
定制mRNA載體可快速創建并自帶“導航”
7月11日，美國賓夕法尼亞大學研究團隊利用“點擊化學”技術，通過一個簡單步驟創建出脂質納米顆粒（LNP）。發表在最新一期《自然·化學》雜志上的這項研究表明，其不僅加快了合成過程，還提供了一種為這些輸送載體配備“導航”的方法，以更精確地實現對肝、肺和脾等特定器官的輸送，為治療這些器官中出現的疾病開
mRNA疫苗遞送研究取得進展
mRNA疫苗進入人體后極易被降解，因此必須借助脂質納米顆粒（LNP）作為“運輸工具”。但傳統LNP 存在一些問題：一方面，它們在體內的真實去向并不清楚；另一方面，大量載體會被肝臟“誤捕獲”，既降低了靶組織遞送效率，也增加了潛在安全風險。近日，中國科學院精密測量科學與技術創新研究院團隊，設計出一種“自
mRNA疫苗遞送研究取得進展
mRNA疫苗進入人體后極易被降解，因此必須借助脂質納米顆粒（LNP）作為“運輸工具”。但傳統LNP 存在一些問題：一方面，它們在體內的真實去向并不清楚；另一方面，大量載體會被肝臟“誤捕獲”，既降低了靶組織遞送效率，也增加了潛在安全風險。近日，中國科學院精密測量科學與技術創新研究院團隊，設計出一種“自
定制mRNA載體可快速創建并自帶“導航”
脂質納米顆粒是最先進的藥物輸送平臺之一，可以運送mRNA。圖片來源：penntoday網站科技日報北京7月11日電 （記者張夢然）美國賓夕法尼亞大學研究團隊利用“點擊化學”技術，通過一個簡單步驟創建出脂質納米顆粒（LNP）。發表在最新一期《自然·化學》雜志上的這項研究表明，其不僅加快了合成過程，還提
LNP制備：微流控法與乙醇注入法對比
近年來，研究者們開發了很多新型脂質類載體，如脂質體納米粒 (LNP)。LNP?由可離子化陽離子脂質?DLinDMA、二硬脂酰磷脂酰膽堿?(DSPC)、膽固醇?(cholesterol)?和?PEG-DMA包載基因藥物而形成。目前常用過膜擠壓法、乙醇注射技術等方法制備。制備過程中，質粒的水相溶液、脂類
中國醫科大學莫然團隊開發淋巴結靶向的癌癥納米疫苗
疫苗接種是有效的預防傳染病的干預措施，可顯著降低公共衛生中的發病率和死亡率。在過去的十年中，癌癥疫苗得到了廣泛研究，其目的是通過腫瘤抗原特異性的細胞免疫反應來消除癌細胞。 值得注意的是，腫瘤抗原具有低免疫原性的內在特征，往往難以誘導有效的免疫反應，這與傳統疫苗中來自外來病原體的抗原不同。此外，
遺傳性失明患者新希望！LNP首次成功靶向感光細胞
過去幾年間，在新冠疫情全球蔓延的背景之下，基于 mRNA 構建起的強大遞送技術成為眾人矚目的焦點，其憑借優秀的臨床有效性和快速響應的能力在生物醫藥領域掀起一陣熱潮。近日，基于 mRNA 與脂質納米顆粒（LNP）載體技術，一種新的基因療法可能為遺傳性視網膜疾病（IRD）患者帶來更多選擇。1 月 11
脂質納米顆粒有望“大顯身手
在應對新冠肺炎的鏖戰中，脂質納米顆粒（LNP）發揮了重要作用且引發極大關注。英國《自然》雜志網站2月22日報道指出，除用于研制新冠疫苗，LNP還可應用于治療癌癥等疾病，不過科學家們仍面臨著降低其毒性，以及將其輸送到人體內合適器官等難題。 小塊頭 大用途 LNP將小分子輸送到人體內，其輸送的最著
攻擊癌癥細胞：脂質納米顆粒有望“大顯身手”
在應對新冠肺炎的鏖戰中，脂質納米顆粒（LNP）發揮了重要作用且引發極大關注。英國《自然》雜志網站2月22日報道指出，除用于研制新冠疫苗，LNP還可應用于治療癌癥等疾病，不過科學家們仍面臨著降低其毒性，以及將其輸送到人體內合適器官等難題。小塊頭?大用途 LNP將小分子輸送到人體內，其輸送的最著名的
器官選擇性mRNA遞送系統的機制，擴展mRNA和CRISPR技術應用
近年來，mRNA作為新型制藥技術，短時間內在傳染性疾病及腫瘤治療領域取得了突破性進展。然而，如何將mRNA藥物安全、高效地遞送到特定靶細胞并保護其免于降解是目前mRNA療法的主要障礙之一。 理想的遞送載體必須是安全的、穩定的和器官特異性的。脂質納米顆粒（LNP）是目前臨床上最先進的mRNA遞送
國產mRNA疫苗之戰即將打響－兩大核心技術值得關注！
目前，國內暫未有 mRNA 獲批上市，這一市場仍處于空白狀態。國內市場中，mRNA 疫苗研發進展最快的是艾博生物與沃森生物、軍科院共同研發的 ARCoV，以及復星醫藥由 BioNTech 引進的 BNT162b2等。 在第二輪新冠疫苗需求到來之際，國產mRNA 疫苗的競爭將會打響。兩大核心技術
質粒載體的載體大小的介紹
大的質粒（大于15kb）不會很好轉化而且DNA產量通常很低。在設計實驗時要考慮到加入插入片段的最終載體大小，盡量用更小的載體。 兼容性 當多于一個質粒載體必須同時存在于同一個細菌細胞中，這兩個質粒的復制子必須是兼容的。當他們不能穩定地共存時，則認為這兩個質粒是不兼容的。 選擇/檢測插入片段
LITMUS39載體載體載體的基本信息和質粒圖譜
LITMUS39載體載體基本信息載體名稱LITMUS39載體抗性Ampicillin載體長度2817 bp載體類型Basic Cloning Vectors載體來源Evans PD, Cook SN, Riggs PD, Noren CJ.拷貝數High copy number5'引物M13
微載體
? ? ? ? ? ? 實驗方法原理 以高濃度接種細胞和微珠，然后按照要求進行稀釋、攪拌和取樣。 實驗材料 起始培養物
微載體
? ? ? ? ? ? 實驗方法原理 以高濃度接種細胞和微珠，然后按照要求進行稀釋、攪拌和取樣。 實驗材料 起始培養物
微載體
實驗方法原理以高濃度接種細胞和微珠，然后按照要求進行稀釋、攪拌和取樣。實驗材料起始培養物儀器、耗材生長培養基微載體攪拌培養瓶磁力攪拌器實驗步驟1. 按照所需最終培養液量的 1/3，以 2~3 g/L 混懸微珠。2. 用胰蛋白酶消化和計數細胞，以正常接種濃度的 3~5 倍將細胞接種到微珠懸液中。3.
Maurice－iCIEF法在疫苗質量控制的應用（二）
Merck疫苗分析和開發部門第一次基于成像毛細管等電聚焦（iCIEF）表征LNPS包裝的mRNA的疫苗。他們利用iCIEF，通過對兩性電解質以及甘油的添加來優化檢測LNP的表觀pI。確定好優化條件后，對不同LNP樣品的三種獨立制劑之間的pI進行重復性檢測，結果顯示三次樣品的峰形保持一致，重現性很好。
Maurice－iCIEF法在疫苗質量控制的應用（二）
Merck疫苗分析和開發部門第一次基于成像毛細管等電聚焦（iCIEF）表征LNPS包裝的mRNA的疫苗。他們利用iCIEF，通過對兩性電解質以及甘油的添加來優化檢測LNP的表觀pI。確定好優化條件后，對不同LNP樣品的三種獨立制劑之間的pI進行重復性檢測，結果顯示三次樣品的峰形保持一致，重現性很好。
簡述慢病毒載體的載體質粒
載體質粒上HIV-1的順式序列通常包括兩端的LTR、剪切位點及包裝信號Ψ等。此外，研究表明，gag基因5′端的序列可提高載體RNA的包裝效率；Rev蛋白需要與Rev反應元件(RRE)相作用，將未剪切的載體轉錄產物從細胞核轉運到胞漿。因此，Naldini等在載體上保留了gag基因5′端350bp的
Nature子刊：劉帥/顧臻/平淵團隊設計三組分LNP，實現器官靶向的mRNA積累和翻譯
mRNA療法在治療多種蛋白質相關疾病方面已展現出巨大潛力，其潛在應用與靶向給藥技術的進步密切相關。真正的靶向需要在特定器官中同時發生mRNA的積累和翻譯，以實現治療功能并將副作用降至最低. 然而，現有的mRNA遞送載體在減少器官外積累方面仍然極具挑戰性。當前的器官特異性遞送系統僅能實現靶向mR
全球首款凍干mRNA疫苗，來自中國，可在25℃下長期穩定
2019年底突然暴發的新冠疫情讓全世界措手不及，疫情的出現也讓我們看到并見證了mRNA技術的巨大潛力。但目前只有 Moderna 和 輝瑞/BioNTech 開發的兩款mRNA疫苗獲批上市。 穩定性是mRNA疫苗開發中面臨的主要挑戰之一，其穩定性主要由mRNA本身及LNP遞送系統決定。目前已上
LNP，大成功：KNAUER榮獲柏林勃蘭登堡大學創新獎！
KNAUER中國總代理：北京綠綿科技有限公司，作為KNAUER中國區總代理商，全權負責KNAUER的銷售、技術及售后服務工作。售后服務通過ISO9001質量管理體系認證。KNAUER研發生產的碰撞噴射混合器（IJM）廣泛應用于Pfizer/BioNTech的mRNA新冠疫苗的生產；帶有審計追蹤功
7.8億美元|默克收購LNP界專家，開拓mRNA市場新領域
領先的科技公司默克公司已簽署最終協議，以約 7.8 億美元現金收購生物制藥合同開發和制造組織 (CDMO) 的 Exelead。 Exelead 專注于復雜的注射制劑，包括基于脂質納米顆粒 (LNP) 的藥物遞送技術，該技術是用于 Covid-19 和許多其他適應癥的 mRNA 治療的關鍵。
顛覆mRNA遞送技術：國內團隊開發非陽離子LNP系統，可靶向脾臟并誘發強大免疫反應
近年來，mRNA技術作為一種全新的藥物形式，在疫苗生產、基因治療和腫瘤治療中引領變革且大放異彩。2023年諾貝爾生理學或醫學獎更是授予了mRNA技術先驅Katalin Karikó和Drew Weissman。然而，如何將mRNA藥物安全、高效地遞送到靶組織仍然是當下面臨的一個重要挑戰。 “工
siRNA表達載體
多數的siRNA表達載體依賴RNA聚合酶III 啟動子(pol III)中的一種，操縱一段45—50nt的發夾結構RNA（small hairpin RNA, shRNA）在哺乳動物細胞中的表達,shRNA在細胞內會自動被加工成為siRNA，從而引發基因沉默或者表達抑制。這一類啟動子包括大家熟悉的人
生物載體分類
質粒載體質粒載體是一種相對分子質量較小、獨立于染色體DNA之外的環狀DNA(一般有1～200 kb左右，kb為千堿基對)，有的一個細菌中有一個，有的一個細菌中有多個。質粒能通過細菌間的接合由一個細菌向另一個細菌轉移，可以獨立復制，也可整合到細菌染色體DNA中，隨著染色體DNA的復制而復制。噬菌體載體