特殊的細胞穿透肽為下一代基因編輯技術提供了可能
研究人員已經開發出一種高效的新基因編輯方法，它使用基于病毒的蛋白質片段。該方法可用于提高用于治療癌癥和其他疾病的現有細胞和基因療法的水平。利用CRISPR技術簡單而高效地修改基因已經徹底改變了生物醫學研究和治療，并使人們對疾病的遺傳基礎有了更好的了解。 CRISPR是細菌免疫系統的一個組成部分，可以切割DNA；它被重新利用作為基因編輯工具。科學家們設計了一種引導RNA，以匹配他們想要編輯的基因，并將其附加到CRISPR相關蛋白（Cas）上。引導RNA將Cas引導到目標基因，在那里它就像"分子剪刀"一樣，剪斷麻煩的DNA。 但盡管有這么多好處，該技術很難進入原生細胞，即直接從活體組織或器官中提取并在實驗室中生長的細胞。T細胞是人體免疫系統的一部分，是初級細胞的例子。 在發現一些病毒使用蛋白質片段--肽--進入細胞后，賓夕法尼亞大學的研究人員測試了他們是否可以使用這種方法將CRISPR基因編輯技術更有效......閱讀全文
基因編輯治療遺傳性視盲
科學家采用一項新型基因編輯技術，為因天生遺傳疾病而注定致盲的老鼠帶來了福音，成功提升了它們的視力。該疾病名為“色素性視網膜炎”，是人類視力喪失的常見病因。目前為止，該病無法治愈。而這是有史以來第一遭，科學家證明了他們能夠有效地從基因組中“擦除”某些損傷——至少對老鼠管用，這是件相當了不起的大事
基因編輯技術的的遺傳學原理
基因編輯技術指能夠讓人類對目標基因進行定點“編輯”。基因編輯依賴于經過基因工程改造的核酸酶，也稱“分子剪刀”，在基因組中特定位置產生位點特異性雙鏈斷裂，誘導生物體通過非同源末端連接或同源重組來修復DSB，因為這個修復過程容易出錯，從而導致靶向突變。這種靶向突變就是基因編輯。現在運用最多的基因編輯就是
基因編輯技術的的遺傳學原理
基因編輯技術指能夠讓人類對目標基因進行定點“編輯”。基因編輯依賴于經過基因工程改造的核酸酶，也稱“分子剪刀”，在基因組中特定位置產生位點特異性雙鏈斷裂，誘導生物體通過非同源末端連接或同源重組來修復DSB，因為這個修復過程容易出錯，從而導致靶向突變。這種靶向突變就是基因編輯。現在運用最多的基因編輯就是
基因編輯技術幫助治療“母系”遺傳病
你也許遺傳了你媽媽美麗的眼神，但同時她也給了你線粒體的DNA突變，所謂母系遺傳疾病的根源。一項基于小鼠的實驗表示可以通過兩種技術大幅降低卵子中有害DNA的風險，從而使子女能夠逃避遺傳類的疾病。此種方法也規避了存在倫理問題的"線粒體置換技術"-該技術會導致"三親"型的胚胎。 盡管研究人員沒有在人
俄編輯人類基因用于治療遺傳病
俄羅斯“醫學遺傳研究中心”科學機構突變實驗室主任研究員、醫學副博士斯維特蘭娜·斯米爾尼辛娜日前表示，俄羅斯將在技術安全性得到證實后，開始編輯用于治療遺傳疾病的人類基因，第一批成果將在三到四年之內獲得。 斯米爾尼辛娜表示：“技術上可以實現對成人和胚胎的基因進行編輯，但該技術將首先在安全性得到
新的基因編輯領域突破口—表觀遺傳調控
幾十年來，DNA一直被認為是決定生命遺傳信息的核心物質，但是近些年不斷的研究表明，生命遺傳信息從來就不是基因所能完全決定的，比如科學家們發現，可以在不影響DNA序列的情況下改變基因組的修飾，這種改變不僅影響個體的發育，而且還可遺傳給后代。如腫瘤等多種疾病并非僅由基因突變而引起，且與DNA和組蛋白
新方法打破基因編輯技術對遺傳轉化依賴
近日，中國農業科學院油料作物研究所油料作物逆境生物學和抗性改良團隊聯合成都市農林科學院相關團隊，建立了一種新型的基因編輯方法。該方法打破了基因編輯技術對遺傳轉化的依賴，直接通過授粉的方式對油菜和甘藍的基因進行基因編輯，獲得了不含轉基因元件的突變材料。相關研究成果發表于《植物生物技術雜志》。 油菜
新的基因編輯領域突破口—表觀遺傳調控
幾十年來，DNA一直被認為是決定生命遺傳信息的核心物質，但是近些年不斷的研究表明，生命遺傳信息從來就不是基因所能完全決定的，比如科學家們發現，可以在不影響DNA序列的情況下改變基因組的修飾，這種改變不僅影響個體的發育，而且還可遺傳給后代。如腫瘤等多種疾病并非僅由基因突變而引起，且與DNA和組蛋白
基因編輯技術可以編輯所有基因嗎
即便當前不能，以后會能的。基因編輯技術指能夠讓人類對目標基因進行“編輯”，實現對特定DNA片段的敲除、加入等。在過去幾年中, 以ZFN (zinc-finger nucleases)和TALEN (transcription activator-like effector nucleases)為代表
Sci Adv：Crispr基因編輯能夠修復遺傳性肝損傷
近日，來自賓夕法尼亞大學醫學院的研究人員在《Science Advance》雜志上在線發表的研究表明，一項新的CRISPR基因編輯技術可預防一中由數百種不同突變驅動的遺傳性肝病的發生，并改善了小鼠的臨床癥狀。研究結果表明，這種有前途的CRISPR工具可以潛在地治療因鳥氨酸轉氨甲酰酶（OTC）缺乏
基因編輯技術成功治愈遺傳性肌肉營養不良
如今十分熱的基因組編輯工具-CRISPR又取得了一項新的成就：研究者們利用這工具治愈小小鼠的多種肌肉營養障礙癥。三個研究組最近發表在《science》雜志上的文章表明，他們利用CRISPR技術敲除了患有Duchenne muscular dystrophy癥狀的小鼠基因組中的一個有缺陷的基因，使
新的基因編輯領域突破口——表觀遺傳調控（二）
2. ?神經系統疾病▼??致病機理：神經細胞中由于遺傳缺陷導致的疾病▼??代表工作：同時另一項突破性的工作則使用一種SunTag（dCas9-10xGCN4）系統融合多個拷貝的轉錄激活蛋白（p65-HSF1），構建了一種Cre依賴性的SunTag-p65-HSF1（SPH）轉基因小鼠模型。使用AAV
新的基因編輯領域突破口——表觀遺傳調控（一）
幾十年來，DNA一直被認為是決定生命遺傳信息的核心物質，但是近些年不斷的研究表明，生命遺傳信息從來就不是基因所能完全決定的，比如科學家們發現，可以在不影響DNA序列的情況下改變基因組的修飾，這種改變不僅影響個體的發育，而且還可遺傳給后代。如腫瘤等多種疾病并非僅由基因突變而引起，且與DNA和組蛋白修飾
遺傳發育所在植物基因組編輯方法研究中取得進展
基因組編輯技術是最新發展起來的植物基因功能研究及定向育種的重要手段。在植物中實現基因組編輯的常規方法是將序列特異性核酸酶（如CRISPR/Cas9）的編碼DNA轉化植物細胞，穩定表達進而實現對目的基因的定點編輯。這種情況下，CRISPR載體整合在植物染色體中，需通過后代分離獲得不含CRISPR/
遺傳發育所在植物基因組編輯方法研究中取得進展
基因組編輯技術是最新發展起來的植物基因功能研究及定向育種的重要手段。在植物中實現基因組編輯的常規方法是將序列特異性核酸酶（如CRISPR/Cas9）的編碼DNA轉化植物細胞，穩定表達進而實現對目的基因的定點編輯。這種情況下，CRISPR載體整合在植物染色體中，需通過后代分離獲得不含CRISPR/
基因編輯技術新突破，有望修復遺傳性免疫缺陷病癥
據外媒消息，科學家已經開發出一種新的方法來修復遺傳性免疫缺陷病癥——X 連鎖慢性肉芽腫病（X-CGD）患者造血干細胞中的缺陷基因。科學家將修復的干細胞移植到小鼠體內，這些干細胞會發育成具有正常功能的白細胞，這也證明可以使用這一方法治療患有 X-CGD 疾病的患者。 X-CGD 是一種治療選擇有
遺傳發育所揭示作物基因組編輯育種技術方法研究
遺傳與變異是物種進化的基礎。通過物理、化學方法(如輻射誘變、EMS誘變)產生全基因組的隨機突變已經成為農作物育種的常規手段，但其中具有新型農藝性狀突變體的篩選較為費時、費力。定向進化(Directed Evolution)則通過創制目標基因的突變文庫，在施加一定選擇壓力下能夠快速獲得目的突變體。
Nat Med：等位基因特異性基因編輯有望治療遺傳性耳聾
在一項新的研究中，來自美國哈佛醫學院和波士頓兒童醫院的研究人員利用一種新的基因編輯方法挽救了患有遺傳性聽力喪失的小鼠的聽力，而且在成功地做到這一點的同時沒有產生任何明顯的脫靶效應。這些被稱為貝多芬小鼠（Beethoven mice）的動物因為具有相同的導致人類進行性聽力喪失（progressiv
Nat. Comm.：CRISPR基因編輯會導致可遺傳的基因組結構突變
CRISPR-Cas9是對微生物、動植物，以及人類基因組進行修飾的強有力工具。在醫療保健領域，CRISPR-Cas9基因編輯為治愈遺傳病、癌癥，乃至心臟病等重大疾病帶來了前所未有的希望。但這一切的前提是DNA被正確的修飾，而沒有產生意外的變化。 在進行CRISPR基因編輯時，脫靶性是一個重點關
編輯長壽基因，獲世界上首例遺傳增強的人類血管細胞
科學家們通過靶向編輯單個長壽基因產生了世界上首例遺傳增強的人類血管細胞。 干細胞技術在再生醫學中具有廣闊的應用前景。由干細胞體外誘導分化獲得的多種類型細胞移植入病灶部位后，可達到促進病損組織再生、恢復組織器官穩態和功能的目的。然而，干細胞治療在有效性和安全性方面尚存局限，阻礙了該技術的普及。
科學家利用基因編輯技術獲得遺傳增強的優質干細胞
從提高農作物的抗病能力，到原位編輯動物遺傳密碼，再到靶向摧毀發生基因突變的線粒體，乃至特異性矯正病人細胞中的致病基因突變，基因編輯技術的迅猛發展正在為人類的健康和生活帶來不同層面的改變。日前，中國科學院生物物理研究所劉光慧課題組、北京大學湯富酬課題組和中國科學院動物研究所曲靜課題組聯合開展的研究
多國科學家聯名呼吁：全面暫停可遺傳基因編輯應用
《自然》雜志發表評論文章呼吁全面暫停可遺傳基因編輯的臨床工作，圖片來自Nature 在2019年1月15日知識分子舉辦的“科技將把人類帶向何處”的論壇中，北京大學講席教授饒毅指出，科學技術的進步有時是把雙刃劍，如何規范基因編輯是今天人類社會面臨的嚴峻考驗之一，缺乏監管的人類生殖細胞基因編輯可能帶
基因編輯技術向遺傳病宣戰 明年或啟動臨床試驗
據美國《麻省理工技術評論》雜志近日報道，生物科技公司CRISPR基因編輯技術目前最大的賣點，即將其“變身”為一種精準的基因療法來對付疑難雜癥。其中一家名為基因編輯治療公司（CRISPR Therapeuics）日前表示，他們計劃在人身上測試這一想法，現在已準備就緒。圖片來源于網絡 這家初創公司
油菜甘藍的基因編輯新方法打破對遺傳轉化的依賴
5月27日，中國農業科學院油料作物研究所油料作物逆境生物學和抗性改良團隊，聯合成都市農林科學院相關團隊，建立了一種應用于油菜和甘藍的新型基因編輯方法。該方法打破了油菜和甘藍的基因編輯技術對遺傳轉化的依賴，直接通過授粉的方式對油菜和甘藍的基因進行編輯，獲得了不含轉基因元件的突變材料，為高產、優質、
遺傳學大牛Nature子刊發布基因組編輯新工具
生物醫學研究和基因治療需要非常精確的基因組編輯技術。哈佛醫學院的研究人員為此開發了一種新的基因組編輯工具。這個重要成果十一月二日發表在Nature Communications雜志上，文章通訊作者是著名遺傳學George Church和Luhan Yang。近年來基于核酸酶的基因組編輯工具特別火，比
遺傳學大牛Nature子刊發布基因組編輯新工具
生物醫學研究和基因治療需要非常精確的基因組編輯技術。哈佛醫學院的研究人員為此開發了一種新的基因組編輯工具。這個重要成果十一月二日發表在Nature Communications雜志上，文章通訊作者是著名遺傳學George Church和Luhan Yang。 近年來基于核酸酶的基因組編輯工具特
David Liu課題組運用基因編輯有望治療遺傳性耳聾
音樂家貝多芬本人也從未能聽過他的名曲《歡樂頌》，但是謝謝有和他同樣名字的小鼠模型，我們離治療遺傳性聽力疾病又近了一步。12月20號，華人科學家Xue Gao（高雪）、Yong Tao以及其他共同作者在Broad Institute 的David Liu教授（2017《自然》十大人物發布，基因編輯
什么是基因編輯
"公眾對轉基因擔心的并不是基因技術，關鍵是轉基因的“轉”，現在通過基因測序研究已發展出基因編輯技術，可根據需要對原來的基因進行重新編輯，它可以不轉任何新的基因，也能產生很好效果。中國今后將在進一步開展轉基因研究的同時，積極推動基因編輯技術研究"。大媽連基因編輯都知道，真是厲害啊。既然提到這個，我就來
基因編輯細胞療法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）孤兒藥委員會（COMP）公布了詳細資料，支持授予其在研體外基因編輯細胞療法BIVV003孤兒藥資格，治療鐮刀型細胞貧血病（SCD）。
基因編輯crispr原理
ZFNZFN，即鋅指核糖核酸酶，由一個 DNA 識別域和一個非特異性核酸內切酶構成。DNA 識別域是由一系列 Cys2-His2鋅指蛋白（zinc-fingers）串聯組成（一般 3~4 個），每個鋅指蛋白識別并結合一個特異的三聯體堿基。鋅指蛋白源自轉錄調控因子家族（transcription fa