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在一項新的研究中，來自美國哈佛醫學院和波士頓兒童醫院的研究人員利用一種新的基因編輯方法挽救了患有遺傳性聽力喪失的小鼠的聽力，而且在成功地做到這一點的同時沒有產生任何明顯的脫靶效應。這些被稱為貝多芬小鼠（Beethoven mice）的動物因為具有相同的導致人類進行性聽力喪失（progressive hearing loss）并且最終在20歲左右耳聾的基因突變而接受了這種方法的治療。相關研究結果于2019年7月3日在線發表在Nature Medicine，題為“Allele-specific gene editing prevents deafness in a model of dominant progressive hearing loss”。 這種新的方法涉及經典的CRISPR-Cas9基因編輯系統的一種優化的更加精確的版本，能夠更好地識別在貝多芬小鼠中發現的這種引起疾病的基因突變。這種精確的工具允許科學家們選擇性地......閱讀全文
基因療法以其“一次給藥，終身受益”的優勢越來越受到醫療市場的青睞。截至目前，歐洲藥品管理局（EMA）、美國食品藥品管理局（FDA）及中國國家食品藥品監督管理總局（NMPA）等機構至少已批準13種基因治療產品上市，同時還有2500多項細胞和基因治療正在進行臨床試驗。2019年8月，國際頂級期刊《新
本文中，小編整理了多篇重要研究成果，共同聚焦科學家們在基因療法研究領域取得的新進展，分享給大家！ 圖片來源：mainnews.net 【1】兩種基因療法或有望治愈罕見遺傳病 doi：10.1172/jci.insight.130260 doi：10.1073/pnas.1906182116
造血干細胞（hemapoietic stem cell, HSC）是存在于造血組織中的一群原始造血細胞，它不是組織固定細胞，可存在于造血組織及血液中。造血干細胞在人胚胎2周時可出現于卵黃囊，妊娠5個月后，骨髓開始造血，出生后骨髓成為干細胞的主要來源。在造血組織中，所占比例甚少。現代醫學中，造血干
本文中，小編整理了多篇研究成果，共同解讀科學家們在基因療法研究領域取得的新成果，分享給大家！圖片來源：www.pixabay.com 【1】JCI：新技術提高基因療法治療視力的效果 doi：10.1172/JCI129085 在以大鼠，豬和猴子為模型的實驗中，約翰霍普金斯大學醫學院的研究人
近日，中國科學家賀建奎聲稱世界上首批經過基因編輯的嬰兒-一對雙胞胎女性嬰兒-在11月出生。他利用一種強大的基因編輯工具CRISPR-Cas9對這對雙胞胎的一個基因進行修改，使得她們出生后就能夠天然地抵抗HIV感染。這也是世界首例免疫艾滋病基因編輯嬰兒。這條消息瞬間在國內外網站上迅速發酵，引發千層
不知不覺，再過天2016年就離我們遠去了，迎接我們的將是嶄新的2017年，那么即將過去的12月里Nature雜志又有哪些亮點研究值得學習呢？小編對此進行了整理，與各位一起學習。 【1】Nature：首次揭示RNA剪接與衰老存在因果關聯 doi：10.1038/nature20789 衰老是
小編整理了近年來科學家們發表的多篇研究成果，共同解析囊性纖維化疾病研究成果，與大家一起學習！圖片來源：CC0 Public Domain 【1】Nat Commun：囊性纖維化治療新希望 科學家有望利用CRISPR-Cas技術剔除致病基因突變 doi：10.1038/s41467-019-1
2018年即將過去，年末為大家獻上生物谷本年度心腦血管疾病專題盤點，希望讀者朋友們能夠喜歡。1. Science：重磅！親聯蛋白2切割竟可阻止心力衰竭產生doi:10.1126/science.aan3303. 美國愛荷華大學心臟研究員Long-Sheng Song博士及其團隊在之前的研究中已
小編整理了多篇研究成果，共同解讀腫瘤抑制基因研究領域的新成果，與大家一起學習！圖片來源：Science, 2019, doi:10.1126/science.aau0159 【1】Science：揭示西蘭花抗癌新機制！讓腫瘤抑制基因再激活的新型抗癌療法出爐 doi：10.1126/scien
基因療法是指將外源基因導入靶細胞從而糾正或補償基因缺陷表達異常引起的疾病。近些年來，基因療法臨床試驗如雨后春筍般涌現，多項基因療法項目相繼在美國、歐盟、中國等國家獲批上市，而且基因療法的治療對象也從單基因遺傳病逐步拓展到惡性腫瘤、感染性疾病等重大疾病中。 那么，近期科學家們在基因療法研究領域又
時至歲末，2016年已經接近尾聲，在這一年里干細胞療法研究領域又有哪些讓我們眼前一亮的創新性研究呢？請跟隨小編的腳步，一起來學習。 【1】Stroke：干細胞療法可有效治療中風 doi： 10.1161/STROKEAHA.116.012995 患有中風的患者在經過向大腦中注射干細胞治療，
2019年12月24日，頂級醫學期刊 Nature Medicine 雜志發表題為：No statistical evidence for an effect of CCR5-Δ32 on lifespan in the UK Biobank cohort 的文章【1】。 該文章稱，沒有統計證
本文中小編為大家盤點了2019年8月Nature子刊的亮點研究，分享給大家一起學習進步，希望讀者朋友們喜歡。 【1】Nat Commun：重復精液暴露促進宿主對HIV感染產生抵抗力，只是誰敢嘗試呢？ DOI：10.1038/s41467-019-11814-5 長期以來，人們認為精液僅能作
在人體和小鼠體內，如果Tmc1-a出現異常，那么內耳中負責感應聲波振動的關鍵細胞：毛細胞（hair cells）就會受損，從而造成耳聾。來自哈佛大學的一組研究人員利用CRISPR-Cas9基因組編輯技術，剔除了該基因的突變拷貝，從而減少了小鼠聽力損失。這一研究成果公布在12月20日的Nature
在人體和小鼠體內，如果Tmc1-a出現異常，那么內耳中負責感應聲波振動的關鍵細胞：毛細胞（hair cells）就會受損，從而造成耳聾。來自哈佛大學的一組研究人員利用CRISPR-Cas9基因組編輯技術，剔除了該基因的突變拷貝，從而減少了小鼠聽力損失。這一研究成果公布在12月20日的Nature
英國《自然》雜志12月20日發表了一項基因治療領域成果：因高水平基因組編輯技術而聞名世界的博德研究所表示，基因編輯技術（CRISPR-Cas9，也稱“基因魔剪”）現已被用于恢復人類遺傳性耳聾小鼠模型的聽力。最新研究凸顯了CRISPR-Cas9技術用于治療顯性遺傳性聽覺損失疾病的潛力。 有將近一
幾十年來，DNA一直被認為是決定生命遺傳信息的核心物質，但是近些年不斷的研究表明，生命遺傳信息從來就不是基因所能完全決定的，比如科學家們發現，可以在不影響DNA序列的情況下改變基因組的修飾，這種改變不僅影響個體的發育，而且還可遺傳給后代。如腫瘤等多種疾病并非僅由基因突變而引起，且與DNA和組蛋白
本期為大家帶來的是阿爾茲海默癥相關領域的研究進展，希望讀者朋友們能夠喜歡。 1. Nat Neurosci：新研究揭示大腦結構與阿爾茲海默癥以及自閉癥的關系 DOI: 10.1038/s41593-020-0602-1 近日，來自Wellcome Sanger研究所，Wellcome-MR
在醫學領域，基因治療(gene therapy)是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。也包括轉基因等方面的技術應用。也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。修改人類DNA的第一次嘗試是由Ma
基因組編輯技術CRISPR/Cas9被《科學》雜志列為2013年年度十大科技進展之一，受到人們的高度重視。CRISPR是規律間隔性成簇短回文重復序列的簡稱，Cas是CRISPR相關蛋白的簡稱。CRISPR/Cas最初是在細菌體內發現的，是細菌用來識別和摧毀抗噬菌體和其他病原體入侵的防御系統。圖片
利用基因編輯技術治療遺傳性血液病的想法得到了CRISPR Therapeutics、Beam Therapeutics等多家生物初創公司的關注，基于CRISPR/Cas9系統開發的療法在2020年取得了積極的早期結果。 2020年底的美國血液學會（ASH）年會上，CRISPR Therapeu
基因組編輯技術CRISPR/Cas9被《科學》雜志列為2013年年度十大科技進展之一，受到人們的高度重視。CRISPR是規律間隔性成簇短回文重復序列的簡稱，Cas是CRISPR相關蛋白的簡稱。CRISPR/Cas最初是在細菌體內發現的，是細菌用來識別和摧毀抗噬菌體和其他病原體入侵的防御系統。圖片
近年來，由核酸酶介導的靶向基因組編輯技術發展迅速，CRISPR/Cas9基因編輯系統以其簡便性、高效性等特點而備受關注。CRISPR/Cas9系統對致病基因突變進行糾正通常是利用DNA同源重組修復來實現的，該過程需要同時提供一個外源DNA作為供體以重新編碼DNA序列達到基因編輯的目的。但伴隨而來
當32歲的貝多芬感受到聽力衰退時，他在給兄弟的信中絕望地寫下“正如秋葉凋零，我的生命也變得貧瘠”的字句。我們仍不知道貝多芬失聰的原因，但我們可以確認一點——耳聾極大地影響了患者的人生。CRISPR-Cas9系統的工作原理（圖片來源：《自然》） 今日，哈佛大學醫學院Zheng-Yi Chen教授
維生素B（Vitamin B）舊稱維他命B，是B族維生素的總稱，它們常常來自于相同的食物來源，如酵母等。屬于水溶性維生素。 維生素B主要有維生素B1（硫胺素、抗腳氣病維生素）、維生素B2（核黃素）、維生素PP(尼克酸或煙酸、抗癩皮病維生素)、維生素B6（吡哆醇、抗皮炎維生素），泛酸（遍多酸）、
CRISPR/Cas系統是目前發現存在于大多數細菌與所有的古菌中的一種后天免疫系統，其以消滅外來的質體或者噬菌體并在自身基因組中留下外來基因片段作為“記憶”。 CRISPR/Cas系統全名為常間回文重復序列叢集/常間回文重復序列叢集關聯蛋白系統(clustered regularly inte
前言：近年來，CRISPR基因編輯技術正在席卷整個生物醫學研究領域，上一期我們已先從CRISPR系統開發及機制研究方面梳理了2018年相關大事件。伴隨著基礎技術不斷優化，CRISPR技術的應用也更加廣泛，如動物造模、藥物篩選、單堿基編輯技術、細胞譜系示蹤、基礎疾病研究、疾病診斷、體內編輯和遺傳病
基因組編輯技術CRISPR/Cas9被《科學》雜志列為2013年年度十大科技進展之一，受到人們的高度重視。CRISPR是規律間隔性成簇短回文重復序列的簡稱，Cas是CRISPR相關蛋白的簡稱。CRISPR/Cas最初是在細菌體內發現的，是細菌用來識別和摧毀抗噬菌體和其他病原體入侵的防御系統。
一篇論文稱，研究將CRISPR–Cas9基因組編輯技術用于恢復人類遺傳性耳聾小鼠模型的聽力。這項于12月21日發表于《自然》的研究凸顯了CRISPR-Cas9用于治療某些顯性遺傳性聽覺損失疾病的潛力。 將近一半的耳聾是由遺傳因素造成的，但能治療遺傳性聽覺損失的方法卻有限。美國馬薩諸塞州哈佛大學
基因組編輯技術CRISPR/Cas9被《科學》雜志列為2013年年度十大科技進展之一，受到人們的高度重視。CRISPR是規律間隔性成簇短回文重復序列的簡稱，Cas是CRISPR相關蛋白的簡稱。CRISPR/Cas最初是在細菌體內發現的，是細菌用來識別和摧毀抗噬菌體和其他病原體入侵的防御系統。