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對于那些之前在研究基因功能方面受到挫折的研究人員而言，體內RNA干擾（RNA interference，RNAi）技術的出現就好像是救兵一般，令人欣喜。理論上體內RNAi能進行更加細致的敲除，從而研究人員能獲得時間和空間調控的基因敲除效果。 但是這并不意味著體內RNAi是一件容易完成的實驗，實際上RNAi實驗操作聲名狼藉，即使是細胞培養這一步，都面臨著許多困難。就像來自整合DNA技術（Integrated DNA Technologies）的Mark Behlke說的一樣，“在體內，問題其實是一樣的，不同的只是要更加困難十倍”。研究人員需要將RNA導向他們的靶器官，和靶細胞，有效的轉染細胞，并且還要解決好毒性和脫靶的問題。 值得留意的是也有一些小技巧能解決一些問題，比如說，對于人工合成的小干擾RNAs，可以利用一些陽離子脂質體來中和RNA的負電荷，從而使得這些RNA更容易通過細胞膜，或者進行化學修飾，保護RNA不受到核酸酶，......閱讀全文
以RNA為基礎（RNA-Base）的生物制藥是一類相對較新的技術，包括以RNA為基礎開發新療法和疫苗，該技術主要針對一些慢性疾病和罕見疾病的治療和預防，如癌癥、糖尿病、肺結核以及某些心血管疾病等。據市場研究分析，DNA與RNA療法預計以12%的年復合增長率增長，預計到2020年市場規模達12億美
研究歷史 20世紀80年代初，胚胎干細胞分離和體外培養的成功為基因敲除奠定了技術基礎。1985年，首次證實的哺乳動物細胞中同源重組(homology recombination, HR)的存在為基因敲除奠定了理論基礎[2]。為了編輯基因，傳統的靶向特定等位基因的同源重組技術被使用，但是，這
提及基因編輯技術，我們會立馬想到這兩年的明星技術—CRISPR/Cas9基因編輯系統，從某種意義上來講，該技術就如何科學家們制造的新型小汽車一樣，如今科學家們不僅僅是停留在制造這種“小汽車”的程度，而且科學家們已經開始開著小汽車開始兜風了。2012年底科學家們開始利用CRISPR/Cas9進行基
20世紀80年代初，胚胎干細胞分離和體外培養的成功為基因敲除奠定了技術基礎。1985年，首次證實的哺乳動物細胞中同源重組(homology recombination, HR)的存在為基因敲除奠定了理論基礎[2]。為了編輯基因，傳統的靶向特定等位基因的同源重組技術被使用，但是，這個方法在當年來說，存
近年來，科學家們在很多研究中都利用納米顆粒來進行疾病的治療和診斷等，比如有研究人員就利用納米顆粒開發出了能檢測胰腺癌的新型生物傳感器；那么近期納米顆粒還在哪些方面推動了醫學研究呢？本文中，小編對相關研究進行了整理，分享給大家！ 【1】Nat Biotechnol：重磅！科學家開發出能攜帶CRI
免疫療法能夠治愈一些直到最近才被認為是致命性的癌癥。除了開發能夠提高免疫系統抗癌能力的藥物外，科學家們正在成為操縱患者自己的免疫細胞的專家，將它們變成殺滅癌癥的軍隊。但是癌癥有躲避這種攻擊的技巧，因此科學家們正在以謀略戰勝癌癥，并提高免疫細胞療效的效果。如今的科學家們都是技術嫻熟的免疫系統工程師
眾所周知，藥物的研發過程不僅漫長而且失敗率高、耗資巨大。很多抗癌藥物在實驗室檢測中似乎很有希望，但常常在人體臨床試驗中失敗。為什么大多數進入臨床試驗的抗癌藥物會失敗？其背后的機制是怎樣的？ 對于這一難題，冷泉港實驗室的科學家在一項新研究中給出了部分答案。研究發現，靶向蛋白質的抗癌藥物雖然可以殺
Cell創刊于1976年，現已成為世界自然科學研究領域最著名的期刊之一，并陸續發行了十幾種姊妹刊，在各自專業領域里均占據著舉足輕重的地位。Cell以發表具有重要意義的原創性科研報告為主，許多生命科學領域最重要的發現都發表在Cell上。最新一期（7月6日）Cell雜志就公布了不少重要的研究成果：
基因編輯技術一直都是生命科學的熱門研究領域，近來編輯領域出現了可與轉基因小鼠技術相媲美的新RNAi干擾技術，該技術由洛克菲勒大學的研究人員研制出，在全基因組水平上首次對小鼠進行RNAi篩查研究，并在數月內發現了導致表皮腫瘤生長的基因，研究成果發表在《自然》期刊上。 RNAi技術篩查致病基因
免疫療法可以治愈一些癌癥，科學家們希望除了能開發提高免疫系統抗癌能力的藥物以外，還可以操縱患者自身免疫細胞，將它們變成抑癌的軍隊。但癌癥有躲避攻擊的技巧，要提高免疫細胞治療的效果并不容易。 來自加州大學舊金山分校的研究人員設計了一種名為SLICE的基于CRISPR的新系統，這一系統能幫助科學家
基于CRISPR的新系統將為新一代靶向免疫療法打開大門，大規模擴展免疫系統的抗癌作用 生物通報道：免疫療法可以治愈一些癌癥，科學家們希望除了能開發提高免疫系統抗癌能力的藥物以外，還可以操縱患者自身免疫細胞，將它們變成抑癌的軍隊。但癌癥有躲避攻擊的技巧，要提高免疫細胞治療的效果并不容易。 來自
Broad研究所的張鋒（Feng Zhang）博士是近幾年大熱的CRISPR/Cas9技術的先驅開創者之一。2013年，這位80后的年輕華人科學家開發出了可用來編輯DNA、敲除指定基因的CRISPR/Cas系統，自此之后一直致力于推動這一技術走向完美。而在改良及進一步操控CRISPR/Cas9這
Broad研究所的張鋒（Feng Zhang）博士是近幾年大熱的CRISPR/Cas9技術的先驅開創者之一。2013年，這位80后的年輕華人科學家開發出了可用來編輯DNA、敲除指定基因的CRISPR/Cas系統，自此之后一直致力于推動這一技術走向完美。而在改良及進一步操控CRISPR/Cas9這
近日，以封面形式發表在《Science Translational Medicine》上的一篇研究中，來自美國冷泉港實驗室(CSHL)的研究人員已經確定了10種目前正在進行臨床試驗的癌癥藥物并未靶向目標蛋白，因此藥物不能按預期發揮作用。 這一發現緣于一個完全不同的事件。在過去的幾年里，CSHL
最近，來自哈佛大學醫學院Dana-Farber癌癥研究院、哈佛大學統計系和麻省理工學院-哈佛大學布羅德研究所的研究人員，在國際基因組研究權威期刊《Genome Research》發表題為“Sequence determinants of improved CRISPR sgRNA design”
CRISPR/Cas系統是目前發現存在于大多數細菌與所有的古菌中的一種后天免疫系統，其以消滅外來的質體或者噬菌體并在自身基因組中留下外來基因片段作為“記憶”。 CRISPR/Cas系統全名為常間回文重復序列叢集/常間回文重復序列叢集關聯蛋白系統(clustered regularly inte
今天是生命科學領域的又一個“中國日”！在今日出版的最新一期國際頂尖學術刊物《細胞》中，一共有10篇科研論文得到發表，其中5篇論文來自華人科學家的課題組，占到了半壁江山！此外，今天還有1篇來自華人科學家的研究在《細胞》上在線發表。更關鍵的是，這些科學家的絕大部分任職單位或通訊單位在中國。正如許多人
Cell創刊于1974年，現已成為世界自然科學研究領域最著名的期刊之一，并陸續發行了十幾種姊妹刊，在各自專業領域里均占據著舉足輕重的地位。Cell以發表具有重要意義的原創性科研報告為主，許多生命科學領域最重要的發現都發表在Cell上。本月《Cell》前十名下載論文為： A Method for
來自美國冷泉港實驗室，加拿大麥吉爾大學等多處研究機構的研究人員發表了題為“A tumour suppressor network relying on the polyamineChypusine axis”的文章，報道了一種基于多胺hypusine軸(polyamineChypusine
昨天，說到了有可能對醫療健康產生深遠的影響的8項臨床研究 【相關鏈接：2019年需要重點關注的臨床試驗（上篇）】。今天，是這項清單的其他部分，其中包括治療非酒精性脂肪性肝炎、囊性纖維化、脊髓性肌肉萎縮等藥物的研究。 9、疾病領域：非酒精性脂肪肝炎（NASH） 公司：Intercept Pha
George Church：哈佛醫學院著名遺傳學家 11月26日，Nature Communications雜志發表了遺傳學界的大牛George M. Church領導哈佛醫學院的團隊，在人iPS細胞中進行了CRISPR基因編輯。他們將全基因組測序和靶向深度測序結合起來，評估了Cas9編輯iP