輝瑞罕見病創新藥維達全在中國獲批

　　2020年2月12日,輝瑞公司宣布，全球首個轉甲狀腺素蛋白穩定劑口服制劑維達全（氯苯唑酸葡胺軟膠囊，Vyndaqel，20mg）于2月5日獲得中國國家藥品監督管理局批準，用于治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發性神經病（ATTR-PN）I期癥狀性成人患者，以延緩其周圍神經功能損害。輝瑞生物制藥集團中國區總裁Andreas Penk表示：“輝瑞一直以‘為患者帶來改變其生活的突破創新’為目標，輝瑞罕見病新藥維達全在中國的獲批上市，將填補此前我國在轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發性神經病（ATTR-PN）I期癥狀性成人患者治療領域無有效藥物的空白，積極助力臨床醫生為該類罕見病患者帶來有效治療方案。”

　　ATTR-PN是一種遺傳性罕見致死性神經退行性疾病

　　ATTR-PN是一種遺傳性罕見致死性神經退行性疾病，其發病原理是由于轉甲狀腺素蛋白（TTR）四聚體不穩定導致單體異常折疊，形成了淀粉樣物質沉積。該病是一種累及多系統的疾病，主要表現為對稱性由肢體遠端向近端進展的神經功能障礙，可累及運動、感覺及自主神經，并可伴有心臟、腎臟、眼部等其他臟器受損。ATTR-PN為成年患者發病，約在起病后10年左右，逐漸進展至終末期。目前我國不同地區在神經內科、眼科和心內科已陸續報道該病。由于ATTR-PN的臨床特點易與其他臨床常見疾病相混淆，加之病例罕見令臨床醫生對其缺乏認識，獲得病理和基因診斷的機會也有限，導致該病的診斷延誤。

　　輝瑞創新藥 助力中國ATTR-PN患者治療

　　在維達全出現以前，國際上沒有獲批治療ATTR-PN的藥物，可用的治療方案僅僅為對癥治療，患者的預后并不理想。維達全填補了這一空白，提升了患者對疾病治療的信心。

　　輝瑞生物制藥集團中國區總裁Andreas Penk表示：“輝瑞一直以‘為患者帶來改變其生活的突破創新’為目標，愿意在中國罕見病領域，不斷開拓發展，滿足更多中國患者尚未滿足的需求。此次維達全的獲批，將為這些身患罕見的致死性疾病卻無獲批藥物可供治療的ATTR-PN 患者提供了全新的治療方案。未來，輝瑞也將繼續不斷的把創新藥物引入中國，讓更多的罕見病患者能夠得到更好的治療。”

　　維達全于2011年首次在歐盟獲得批準治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變多發神經病（ATTR-PN），用于早期癥狀性多發神經病的成年患者以延緩周圍神經損傷。目前維達全已在英國、德國、法國、日本、韓國、巴西、墨西哥、阿根廷和俄羅斯等超過45個國家和地區獲批治療ATTR-PN。丙肝藥物市場重新洗牌。

　　由于此次丙肝用藥醫保談判引入競爭性談判，明確僅允許 2 個全療程費用最低的藥品進入目錄，且承諾 2 年內不再納入新的同類藥品，未來兩年，KW-316 和拉維達韋上市可能也不會有談判機會。此外考慮到丙肝藥是治愈性的，未來一段時間內企業可能重點發力二三線及以下城市和農村地區開發丙肝自費市場。