基因組藥物研發列入重大專項之新藥創制

北京大學人類疾病基因研究中心主任馬大龍委員今天向本報記者透露，國家科技重大專項“重大新藥創制”將于今年啟動，利用基因組學成果開發的基因組藥物是國家支持的重點領域之一。這意味著，我國有望開發出有自主知識產權的基因組藥物。

我國大規模基因組研究始于上世紀90年代末期。“十五”期間國家投巨資支持功能基因組研究，目前已經鑒定了一大批我國自主克隆的重要功能基因。馬大龍說，這為基因組藥物的開發打下了堅實的基礎。

馬大龍領導的研究團隊致力于人類功能基因與疾病基因的研究與開發，已有1例自主開發的基因組藥物準備與企業聯合進行臨床前的研究。這例用來治療腫瘤的基因工程藥物研究已經花去他們10多年的時間，目前已申請了4項ZL，其中2項獲得授權。他稱，用來研究的基因是他們自己獨立發現的，已經被國際上公認，但藥物的具體研究細節他不愿過多透露。

基因組藥物的研究開發一般要經歷以下程序：先是發現和克隆基因；再進行它們的功能研究，明確它是干什么用的；接下來進行開發研究，包括中試和臨床前研究；之后進入臨床一期、二期、三期和四期研究；三期以后可以上市。馬大龍說，這個漫長的過程中，每一階段都有可能被淘汰。在國外，平均每個藥物要用去12到15年時間，花費8億到12億美元。

目前我國自主研究克隆了大約3000個以上人類基因，對其中超過100個完成了功能研究。馬大龍說，現在已證明有10余個基因具有明確的藥物開發前景，有希望從中開發出有自主知識產權的基因組藥物。

但是與國外相比，我國的基因組藥物研究開發水平差距仍大。馬大龍稱，國外基因組藥物研究主要由大型制藥企業承擔，特別是藥物開發階段，企業既可使用自有資金，也可吸引風險投資，可以承擔較高成本。但是我國醫藥企業缺乏實力，主要由政府資金支持，由研究機構依托國家項目去開發。

“我們現在最難的就是成果轉化工作，投入比前期研究更大，風險也更大，技術和實驗要求更高，沒有企業去接。”馬大龍稱，他們實驗室有苗頭的成果一大堆，但是大多數都在這個環節卡住了。

最終的藥物審批也是重要的一環。馬大龍說，目前我國的審批程序比較嚴格，創新藥物獲得認可并不是一件容易的事。