冷眼相看！一份兒童藥清單引發的思考

　　時隔一年，國家衛計委聯合其他相關部門在5月12日發布了第二份鼓勵研發申報的兒童藥清單。前后兩批共涉及72個品種，不算少。本想擼起袖子大干一場，但拿著這份清單坐下來冷靜思考，卻感覺毫無頭緒無從下手。

　　制藥企業對于兒童藥這一領域并不感冒，這是不爭的事實。早在第一份名單出爐的時候，醫藥魔方就利用數據庫進行過盤點，掃一眼就感覺一陣寒顫，申報者寥寥無幾。政策不斷利好之下，產業為何依然無動于衷？在這里，為了可愛的孩子們，特別對兒童藥產業化路徑進行探討，希望引起社會各界的思考和行動。

　　大家都知道，醫藥行業涉及面甚廣，不僅有學術和工業，也有商業和倫理。制藥業的每一個環節都有眾多法律法規和指導原則加以約束規范。每一個藥品從無到有，并被患者使用直到患者病情改善最終恢復健康，這是一個漫長的鏈條，任何一點缺失都無法達到健康的目的。一份鼓勵清單的出臺，背后凝結了主管單位和專家學者的心血，不得不說這已經是一個非常大的進步。

　　然而，正如前面所說的，要想產業響應國家號召，真正實現這份清單所承載的使命，還需要更多且明晰的政策指引產業砥礪前行。

　　兒童藥現有的鼓勵政策

　　兒童藥優先審評政策：

　　對于兒童藥的優先審評規則有：

　　在注冊申請轉入藥審中心后，由申請人通過“申請人之窗”向藥審中心提交優先審評審批的申請，說明品種信息及納入優先審評審批的理由。

　　藥審中心每月組織專家審核論證，并將審核結果和理由以及擬定優先審評的品種具體信息予以公示。

　　在技術審評過程中，發現納入優先審評審批范圍的品種申報材料不能滿足優先審評條件的，藥審中心將終止該品種的優先審評，退回正常審評序列重新排隊。

　　對于臨床急需、市場短缺的仿制藥申請，自該品種公司之日起，不再接受活性成分和給藥途徑相同的新申報品種優先審評審批申請。

　　對于臨床需要并已在美國、歐盟及我國周邊地區上市的進口兒童藥品，其在境外完成的相關臨床試驗數據可用于在中國進行藥品注冊申請。

　　上述四份文件從國務院到國家總局都明確了兒童用藥品優先審評審批的地位和實施意見。

　　兒童藥研發的鼓勵政策：

　　兒童藥品定價、醫保與采購政策

　　企業十分關心的兒童藥品定價、醫保與采購問題，也有三份文件提出了相關指導性意見。

　　羅列了上述眾多政策文件，大家可以看出來藥監部門在兒童專用藥品的研發、注冊申請和審評審批方面已經做了大量工作，反觀藥品市場流通環節尚未有更多明確的操作性文件。

　　藥審中心的工作成果

　　在2015年11月11日國家局發布“兒童用藥”注冊申請單獨排隊的政策之后，多家企業響應，藥審中心也迅速行動，在12月21日對社會公示并于2016年1月29日確定第1批優先審評品種清單。效率之高，為國家局點贊。

　　貝達藥業的氯法拉濱生產申請雖然獲得了優先審評，但根據國家藥監總局《關于藥物臨床試驗數據自查核查撤回品種重新申報有關事宜的公告》（2016第113號）的相關要求，已于2016年10月撤回。

　　成都苑東的枸櫞酸咖啡因注射液已經有進口產品上市，屬于仿制藥不需要做臨床，在獲得優先審評的當年（即2016年10月）就批準上市，并于12月召開上市發布會。成都苑東除了沐浴了優惠政策的春風，更重要的是自身研發注冊實力的體現。

　　兒童用法羅培南鈉干糖漿早在1999年就在日本批準上市，至今已經有十幾年的臨床使用歷史，積累了大量臨床數據。2016年2月國家局提出“對于臨床需要并已在美國、歐盟及我國周邊地區上市的進口兒童藥品，其在境外完成的相關臨床試驗數據可用于在中國進行藥品注冊申請”。

　　日本是中國的鄰國，從人種上來說都屬于黃種人，那么兒童用法羅培南鈉干糖漿在日本獲得的臨床試驗數據可用于在中國進行藥品注冊申請。于是可以看到日本瑪路弘似乎走了一條捷徑，在2016年1月臨床申請獲得優先審評后，2017年1月日本瑪路弘的小兒法羅培南鈉顆粒的5.1類進口申請繼續以兒童用藥為由獲得優先審評。

　　反觀鹽酸普萘洛爾口服溶液，雖然口服固體制劑已經在中國上市多年，積累了豐富的臨床數據和使用經驗，但是口服溶液并未上市，沒有成人用藥數據，不能使用成人數據進行外推。

　　根據美國批準的說明書，用法用量按患者體重從2kg~12.5kg分成21檔，可以想象臨床研究方案設計和受試者招募過程中的難度。對于武漢科福而言是一項巨大的挑戰。或許中國兒童患者能用上該品種最快的路徑是原研者直接采用美國的臨床數據將產品引入中國，如果整理出黃種人的用藥數據就最好了。