Amicus新藥獲FDA頒發快速通道資格

　　Amicus Therapeutics宣布，美國FDA宣布為其在研新藥migalastat頒發了快速通道資格（Fast Track），旨在加速它的開發與審評流程。這也意味著Amicus的這款新藥離患者又近了一步！

　　Migalastat是一款有望給罹患罕見法布里病的患者帶來生活轉機的新藥。法布里病是一種進展性的遺傳病，患者體內的一種酶會出現缺陷，導致溶酶體貯積的異常，從而帶來一系列嚴重的癥狀——患者的組織內會積累一種特殊的脂類。隨著它在中樞神經系統、心臟、腎臟等組織的累積，患者會出現中風、心臟病、乃至腎臟衰竭等問題。因此，法布里病的患者急需一款能夠控制他們病情的新藥。

　　由Amicus帶來的migalastat正是這樣一款新藥產品。它能將人體內缺陷的酶進行穩定，從而幫助清理在組織內積累的代謝底物，改善病情。在兩項關鍵的3期臨床試驗中，migalastat都取得了很好的療效——無論對于初治患者（FACETS試驗）或從酶替代療法中轉換療法的患者（ATTRACT試驗），migalastat均能有效減少代謝底物，并穩定腎功能。基于這些出色的數據，這款新藥目前已在歐盟、瑞士、以色列、澳大利亞、與加拿大等地獲批。今日，美國FDA授予的快速通道資格，也是對這款新藥的一項認可。

　　“法布里病是一種嚴重的疾病，快速通道資格則表明migalastat有潛力滿足這一患者群體的需求，”Amicus的總裁兼首席執行官John Crowley先生說道：“Migalastat是一款口服的精準醫療藥物，能為美國的法布里病患者帶來重要的治療新選擇。他們已經有近15年沒有迎來新療法了。”

　　按計劃，migalastat將于今年第四季度在美國申請上市。如果一切順利，它將在不久后來到患者身邊，改變他們的生活。我們祝賀Amicus的migalastat離患者更近一步，也祝愿它能在全球更多的國家與地區獲批，為更多患者帶來新的希望