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Amicus Therapeutics宣布，美國FDA宣布為其在研新藥migalastat頒發了快速通道資格（Fast Track），旨在加速它的開發與審評流程。這也意味著Amicus的這款新藥離患者又近了一步！ Migalastat是一款有望給罹患罕見法布里病的患者帶來生活轉機的新藥。法布里病是一種進展性的遺傳病，患者體內的一種酶會出現缺陷，導致溶酶體貯積的異常，從而帶來一系列嚴重的癥狀——患者的組織內會積累一種特殊的脂類。隨著它在中樞神經系統、心臟、腎臟等組織的累積，患者會出現中風、心臟病、乃至腎臟衰竭等問題。因此，法布里病的患者急需一款能夠控制他們病情的新藥。 由Amicus帶來的migalastat正是這樣一款新藥產品。它能將人體內缺陷的酶進行穩定，從而幫助清理在組織內積累的代謝底物，改善病情。在兩項關鍵的3期臨床試驗中，migalastat都取得了很好的療效——無論對于初治患者（FACETS試驗）或從酶替代療法......閱讀全文
2018年是不平凡的一年。截止到發稿時，美國FDA在今年一共批準了56款新藥。這個數字不但打破了塵封20年的紀錄，更是創下了歷史新高。在今天的這篇文章中，對這56款新藥做一個盤點。 罕見病的勝利 每年的獲批新藥中，抗癌療法永遠是大頭。據公開信息統計，在過去的5年里，癌癥療法少則占獲批新藥比例
2016年，歐洲藥品管理局（EMA）繼續推行了其在2013年發起的基本組織機構改革，以更好地支持EMA保護公共健康的使命，強化歐洲藥品監管體系的協調性。 新架構使EMA對藥品生命周期的監管更為緊密：有專職負責支持醫藥研發企業的部門，專職負責藥品科學審評和程序管理的部門，還有負責監管藥品的部門（