美開始第二例基因編輯治療試驗，美媒：患者反映良好

　　美媒稱，醫生們6日披露，在加利福尼亞州有第二名患者在一項歷史性的基因編輯研究中接受了治療，而大約3個月前，第一個接受治療的患者尚未出現重大副作用或安全問題。

　　據美聯社2月6日報道，基因編輯是從事基因治療的一種較精確的方法，它的目的是永久地改變某人的DNA，以試圖治療一種疾病。

　　去年11月開始進行基因編輯治療的布賴恩·馬德，他是接受此方法治療亨特氏綜合征的第一人

　　去年11月，44歲的布賴恩·馬德成為接受基因編輯以治療代謝疾病黏多糖貯積癥Ⅱ型（也稱亨特氏綜合征）的第一人。亨特氏綜合征是由一種不良基因引發的。通過靜脈點滴，他接受了一個糾正性基因的多個副本以及一個基因工具，以將該基因放入他DNA中的準確位置。

　　加利福尼亞大學舊金山分校奧克蘭貝尼奧夫兒童醫院的醫生保羅·哈馬茨治療了患有同樣疾病的兩個人。他說：“他的情況不錯，所以我們被批準治療第二名患者。第二名患者的情況也不錯。”

　　在圣迭戈舉行的一個醫療大會上，哈馬茨報告了馬德接受治療后前6周的安全情況。制造基因編輯工具“鋅指核酸酶”的桑加莫醫藥公司正在為兩種代謝疾病和血友病（一種出血性疾病）試驗該工具。

　　該企業說，今年年中應該會獲得更多安全信息和涉及有效性的初步結果。

　　哈馬茨說，接受治療4天后，馬德出現過頭昏眼花、冒冷汗和身體虛弱的情況，但這些狀況在一天后自行消失了。馬德還曾出現嚴重咳嗽和肺部分萎陷的情況，但醫生認為這些同基因療法無關，因為他先前有過類似問題。

　　報道稱，重要的是，他的肝沒有受損的跡象。

　　哈馬茨說，“那是最讓人擔心的部分”，因為肝臟的變化或許意味著免疫系統正在同該療法作斗爭，并可能破壞它的有效性。

　　報道稱，有關肝臟的結果是受人歡迎的消息，此前其他一些近期報告引發了恐慌。來自賓夕法尼亞大學的著名基因療法科學家詹姆斯·威爾遜發表兩項研究，報告接受試驗性基因療法的猴子和小豬出現的肝臟問題和其他嚴重問題。有些動物不得不接受安樂死。

　　這些動物研究對通過靜脈輸入較高治療劑量的做法進行測試。而相關治劑使用一種病毒將基因帶入細胞。這種病毒的親緣病毒被廣泛用于人類基因療法。但威爾遜說，他認為，動物研究產生的這些結果與劑量、不同種類的病毒或不同給藥方式無關。

　　這些結果或許意味著，為一些神經肌肉疾病開發基因療法將會比較困難——在動物研究中使用較高劑量被認為是必要的，其目的是讓藥物進入大腦，并遍及肌肉。

　　馬德參與的桑加莫公司的研究使用了一種不同種類的病毒，并且劑量小得多。

　　威爾遜說，盡快發表所有安全方面的關切對該領域來說至關重要。1999年，他幫助領導了一項早期基因療法測試，但這導致一名青年死亡，從而讓其他一些研究被擱置多年。

　　《人類基因療法》雜志的一個社論說，基因治療不應該停止，因為那或許會剝奪病人接受治療并活命的機會。該雜志發表過威爾遜的一項動物研究。去年，美國批準了第一批基因療法，以治療癌癥和一種遺傳性失明。