綠禾：AD原創新藥甘露特鈉膠囊GV971即將于11月7日投產

　　 摘要：【綠谷制藥董事長呂松濤：GV-971即將于11月7日投產】中國本土研制的抗阿爾茨海默病(AD)原創新藥甘露特鈉膠囊(GV-971)的上市注冊申請日前獲得了國家藥品監督管理局的有條件批準。綠谷制藥董事長呂松濤表示，GV-971即將于11月7日投產，并于12月29日前將把藥物鋪到全國的渠道，讓中國患者受益。從明年起，將進行上市后研究。浦東新區提供了40畝地用于產業化，今年內動工，如果三年能夠完成建設，可以滿足200萬患者用藥的銷售。

　　中國本土研制的抗阿爾茨海默病(AD)原創新藥甘露特鈉膠囊(GV-971)的上市注冊申請日前獲得了國家藥品監督管理局的有條件批準。綠谷制藥董事長呂松濤表示，GV-971即將于11月7日投產，并于12月29日前將把藥物鋪到全國的渠道，讓中國患者受益。從明年起，將進行上市后研究。浦東新區提供了40畝地用于產業化，今年內動工，如果三年能夠完成建設，可以滿足200萬患者用藥的銷售。

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　　重磅！我國原創新藥獲批上市 填補阿爾茨海默病新藥17年空白

　　國家藥品監督管理局11月2日晚間宣布，有條件批準原創新藥甘露特鈉膠囊(GV-971，商品名“九期一”)的上市注冊申請，用于輕度至中度阿爾茨海默病，改善患者認知功能。

　　國家藥監局要求申請人上市后繼續進行藥理機制方面的研究和長期安全性有效性研究，完善寡糖的分析方法，按時提交有關試驗數據。

　　阿爾茨海默病是一種神經退行性腦部疾病，發病機制十分復雜，病程時間長，目前全球患者高達5000萬人，中國患者約占20%，其治療仍然是世界性難題。

　　GV-971是以海洋褐藻提取物為原料，制備獲得的低分子酸性寡糖化合物，由上海藥物研究所、中國海洋大學和上海綠谷制藥聯合開發，是我國具有完全自主知識產權的全球原創新藥，獲得國家重大新藥創制科技重大專項支持。

　　2018年10月，發明人耿美玉在專業會議上首次報告GV-971臨床3期數據，“可以顯著改善老年癡呆患者的認知功能障礙”的結論，在國際學術界、制藥界引起轟動。當時，針對阿爾茨海默病這一頑癥，全球有上千個在研藥物，研發經費投入高達數千億美元，卻已16年沒有一款新藥能通過臨床3期試驗。

　　該藥的獲批上市，填補了過去17年阿爾茨海默病治療領域無新藥上市的空白，為廣大飽受阿爾茨海默病困擾的患者帶來“福音”。

　　GV-971獲批上市，也是上海試點藥品上市許可持有人制度(MAH)，推動創新研發成果快速上市的成功案例。

　　以往，我國藥品注冊與生產兩大環節被“捆綁”在一起。依據相關法律法規，僅允許具有《藥品生產許可證》的生產企業在取得藥品批準文號，經藥品生產質量管理規范認證后，方可生產該藥品。

　　換句話說，國內醫藥企業必須自己籌錢搭建符合要求的廠房，才能走完新藥的審批，拿到批號，實現量產上市。然而，一條醫藥生產線至少需要幾億元的資金來建設，即使是資金雄厚的生產企業也要權衡再三，一般的研發機構更是舉步維艱，不得不面對更殘酷的現實：忍痛把一手養大的“青苗”低價賣給藥品生產企業。

　　2015年11月，我國10個省市被批準開展MAH制度試點，藥品生產許可可以與上市許可分離，允許藥品研發機構、科研人員作為藥品注冊申請人，提交藥物臨床試驗申請、藥品上市申請，在取得藥品上市許可及藥品批準文號后，成為藥品上市許可持有人。

　　研發機構從此可以心無旁騖，集中有限的資金、人才去做研發，不僅加快了新藥產業化進程，更避免了廠房的重復投資建設和產能浪費，這在土地資源珍貴的上海，意義重大。

　　對于國家重大科研成果GV-971，上海市委市政府高度重視，上海市藥監局在上海市市場監管局指導下，積極推進GV-971上市工作，主動與國家藥監局溝通，跨前服務，在產品注冊、資料申報、審評核查等方面做好協調指導。國家藥監部門優化審評流程，整個過程實現了提前介入、滾動提交、隨到隨審、并聯審批和同步核查，大大縮短了審批時間，在不到1年的時間里完成了從受理到審批的全過程。

　　作為在全國率先開展MAH制度試點的省市，上海通過制度創新和主動服務，打通了藥物創新研發的“最后一公里”，有力激發了藥物創新研發活力，集聚了一大批創新研發企業，催生了一系列本土研發的創新藥、明星藥。

　　截至2019年10月底，上海已有54家申請單位提交了131個品種的MAH試點申請，其中有31個屬于尚未在國內外上市的一類創新藥。目前，已有90個品種獲批成為MAH試點品種，63個品種獲得了上市許可。(來源：上觀新聞)

　　關于獲準上市的阿爾茨海默病新藥 熱點問答在此！

　　國家藥品監督管理局正式批準國家1類新藥九期一上市。中科院、上海市今天(11月3日)舉行新聞發布會，上海市委常委、副市長吳清，中國科學院中科院黨組成員、秘書長鄧麥村，中國科學院上海藥物所學術所長、九期一主要發明人耿美玉研究員介紹了這款新藥研發上市的相關情況。上海交通大學附屬精神衛生中心主任醫師肖世富、上海綠谷制藥有限公司董事長呂松濤共同回答記者提問。國家科技部、衛健委有關人員參加發布會。

　　2019年11月2日，國家藥品監督管理局批準了上海綠谷制藥有限公司治療阿爾茨海默病新藥——九期一(甘露特鈉，代號：GV-971)的上市申請，“用于輕度至中度阿爾茨海默病，改善患者認知功能”。九期一通過優先審評審批程序在中國大陸的上市為全球首次上市，填補了這一領域17年無新藥上市的空白。

　　這款中國原創、國際首個靶向腦-腸軸的阿爾茨海默病治療新藥，將為廣大阿爾茨海默病患者提供新的治療方案。

　　阿爾茨海默病主要表現為認知功能和行為障礙及精神異常等癥狀，是繼心腦血管疾病和惡性腫瘤之后，老年人致殘、致死的第三大疾病。全球目前至少有5000萬阿爾茨海默病患者，到2050年，這個數字預計將達到1.5億左右。2018年全球治療及照料費用已達萬億美元，給患者家庭和社會帶來沉重負擔。我國阿爾茨海默病患者約1000萬人，是世界上患者人數最多的國家。隨著人口老齡化加速，預計到2050年我國患者將達4000萬人。

　　自發現阿爾茨海默病100多年來，全球用于臨床治療的藥物只有5款，臨床獲益不明顯。全球各大制藥公司在過去的20多年里，相繼投入數千億美元研發新的阿爾茨海默病治療藥物，320余個進入臨床研究的藥物已宣告失敗。

　　九期一是由中國科學院上海藥物研究所耿美玉研究員領導研究團隊，堅持22年，在中國海洋大學、中國科學院上海藥物研究所與上海綠谷制藥有限公司接續努力研發成功的原創新藥。

　　共有1199例受試者參加了九期一的1、2、3期臨床試驗研究。其中3期臨床試驗由上海交通大學醫學院附屬精神衛生中心和北京協和醫院牽頭組織的全國34家三級甲等醫院開展，共完成了818例受試者的服藥觀察。

　　為期36周的3期臨床研究結果表明，九期一可明顯改善輕、中度阿爾茨海默病患者認知功能障礙，與安慰劑組相比，主要療效指標認知功能改善顯著，認知功能量表(ADAS-Cog)評分改善2.54分(p < 0.0001)。九期一對患者的認知功能具有起效快、呈持續穩健改善的特點，且安全性好，不良事件發生率與安慰劑組相當。

　　該藥主要發明人、中國科學院上海藥物研究所耿美玉研究員介紹，臨床前作用機制表明，九期一通過重塑腸道菌群平衡，抑制腸道菌群特定代謝產物的異常增多，減少外周及中樞炎癥，降低β淀粉樣蛋白沉積和Tau蛋白過度磷酸化，從而改善認知功能障礙。靶向腦-腸軸的這一獨特作用機制，為深度理解九期一臨床療效提供了重要科學依據。

　　九期一3期臨床主要牽頭研究者、上海交通大學醫學院附屬精神衛生中心肖世富教授表示：“阿爾茨海默病目前的藥物治療還是對癥治療，且可供選用的藥物不多，不能延緩或阻止病程進展。基于九期一新的作用機制和獨特的臨床療效特征，相信該藥能夠為阿爾茨海默病治療提供新方案。”

　　九期一3期臨床主要牽頭研究者、北京協和醫院神經科專家張振馨教授表示：“我從事老年癡呆研究50年，參與了多個藥物的國際多中心研究，始終沒有找到對阿爾茨海默病令人滿意的治療藥物，九期一36周的臨床試驗結果令人振奮，終于看到了希望和曙光，為全球患者和家屬感到由衷的高興。”

　　據介紹，上海綠谷制藥有限公司已做好生產、銷售的各項準備，藥品年內投放市場。同時，綠谷正在積極推進國際多中心臨床研究項目，期望早日惠及全球患者。

　　關于產品定價，將綜合考慮患者負擔和國際競爭力，將會在藥物正式上市時公布。

　　九期一的研發得到了國家“863計劃”、國家自然科學基金、國家“973計劃”、“重大新藥創制”國家科技重大專項、中國科學院戰略性先導科技專項(A類)、上海市科技計劃等項目的資助。

　　GV-971的研發成功與獲準上市是上海科技創新中心建設的重要標志性成果，是耿美玉教授為代表的科學家們數十年如一日長期不懈努力的結果。上海將以GV-971研發成功與獲準上市為重要契機，吸收和借鑒寶貴經驗，積極推進上海生物醫藥科技創新和產業發展，全力加快建設具有全球影響力的科技創新中心。

　　一是聚焦創新策源能力的提升。GV-971上海創新策源能力不斷提升的重要標志。上海將不斷強化原始創新，瞄準世界科技前沿，聚焦國家戰略需求，持續加大基礎研究和應用基礎研究的投入，聚焦生命健康、資源環境、物質科學等前沿領域超前謀劃、前瞻布局；將進一步瞄準關鍵核心技術，持續發力；聚焦集成電路、人工智能、生物醫藥等重點領域，加強資源整合，加大人才集聚，努力打造世界級新興產業集群。

　　二是牢牢把握創新的主戰場。重點以全球視野、國際標準推進張江綜合性國家科學中心建設，全面提升集中度和顯示度，尤其是對生物醫藥而言，充分發揮“張江藥谷”的集聚效應，以突破藥物科學重大問題為目標，大力發展原創新藥研發關鍵核心技術，建設一批以張江藥物實驗室為代表的新型平臺研發組織，著力構筑技術先進、運行高效、人才集聚的原創新藥研發關鍵資源平臺、設施和技術體系，抓好重點承載區建設，力爭產出更多具有世界影響力的中國原創新藥。

　　三是著力營造良好的創新創業環境。抓好“上海科改25條”等重要政策的落地落實，不斷強化協同創新，構建更加科學、開放、靈活的政策體系，營造充滿生機活力的創新生態。對生物醫藥產業創新而言，將進一步落實生物醫藥產業發展三年行動方案和 “鼓勵藥械創新32條”等政策，重點確保財政資金支持、創新產品進醫保、土地、環保、人才發展等各項政策舉措的持續穩定供給；將深化藥品上市許可持有人制度改革試點，打通藥物創新研發的最后一公里；將進一步簡化創新藥品和高端醫療器械進入醫院的招投標流程，加快推進重點創新產品應用推廣，爭取讓這一好藥早日造福百姓；進一步營造公平市場環境，大力培育發展科技型企業，鼓勵支持民營科技企業承擔政府科研項目和創新平臺建設。

　　四是加快集聚高水平的創新創業人才。堅持開門搞創新，以更加開放的胸懷和前瞻性的視野，積極主動融入全球創新網絡，在更廣領域、更大范圍、更高層次集聚配置高端人才、創新機構等創新資源和要素。近年來，上海始終堅持聚天下英才而用之，持續加大全球范圍的引才力度，相繼實施了“人才20條”“人才30條”“人才高峰工程”等一系列積極推進科技創新人才發展的政策，吸引了大批高層次科技人才投身科技創新活動。在生物醫藥創新領域，上海依托張江綜合性國家科學中心布局的重大科學設施和重點項目平臺，面向海內外集聚了頂級科學家近500人。上海已連續七年被評為外籍人才眼中最具吸引力的中國城市。下一步，上海將進一步優化人才發展環境，以更加積極、更加開放、更加有效的人才政策，引才育才聚才用才，努力營造“近悅遠來”的人才環境。(來源：上海發布)