15款孤兒藥思路迪、丹諾醫藥、臺灣浩鼎上榜

　　在過去的一周，美國FDA一口氣頒發了15款孤兒藥資格，其中不乏治療肝癌、胃癌、以及膽道癌的多款藥物。

　　治療癌癥

　　在這15款藥物里，有5款用于癌癥的治療，占三分之一。其中由TC BioPharm帶來的細胞療法TCB002是唯一一款用于血液癌癥治療的藥物。這是一種“同種異體”的“即用型”細胞療法，為經擴增的CD3陽性的gamma delta T細胞。它已進入臨床試驗，治療急性髓系白血病。

　　剩下的4款癌癥療法治療的都是實體瘤，其中阿斯利康的PD-L1抑制劑Imfinzi（durvalumab）和CTLA-4抑制劑tremelimumab所獲的孤兒藥資格均針對肝細胞癌。思路迪的皮下PD-L1抗體envafolimab所獲孤兒藥資格針對的是膽道癌。臺灣浩鼎公司的OBI-999則是針對Globo-H抗原的抗體偶聯藥物，孤兒藥資格針對的是胃癌。

　　基因療法

　　我們也在其中看到了一些基因療法，譬如Esteve Pharmaceuticals的一款療法旨在利用AAV9基因載體，將正常的GALNS基因引入患者體內，治療IVA型黏多糖貯積癥；Baxalta的另一款療法則是將編碼FIX Padua的基因用AAV8載體送入患者體內，治療B型血友病。

　　Aruvant Sciences是一種使用慢病毒載體的療法。它將編碼γ-globin的基因引入到患者自身的CD34陽性細胞，治療鐮狀細胞貧血癥。另一款類似的療法來自Orchard Therapeutics，它使用的同樣是CD34陽性細胞。不同的是，它轉入的是gp91phox基因，治療X染色體連鎖的慢性肉芽腫病。

　　其他罕見病

　　在癌癥和能夠用基因療法治療的罕見病外，其他罕見病也有著潛在的新藥進展。Woolsey Pharmaceuticals的fasudil是一種ROCK抑制劑，有望治療肌萎縮性側索硬化；OncoArendi Therapeutics的OATD-01是一種創新的CHIT-1抑制劑，有望用于結節病的治療；新基的Reblozyl（luspatercept）則是一種紅細胞成熟劑，孤兒藥資格所針對的疾病是骨髓纖維化。

　　在這些獲得孤兒藥資格的藥物中，也不乏一些抗感染的藥物。其中，丹諾醫藥的TNP 2092所斬獲的資格針對的是人工關節感染。先前，它也曾獲得FDA合格抗感染產品資格認定。F2G公司的olorofim則斬獲了兩項孤兒藥資格，分別針對節莢孢霉（Lomentospora）/賽多孢子菌（Scedosporium）感染，以及侵襲性曲霉病（invasive aspergillosis）。