治療多發性硬化癥，賽諾菲BTK抑制劑達到2期臨床終點

　　今日，賽諾菲（Sanofi）公司宣布，其口服腦滲透性BTK抑制劑SAR442168，在治療復發性多發性硬化癥（MS）患者的2b期臨床試驗中達到主要研究終點，顯著降低患者出現與MS相關的疾病活動。新聞稿指出，SAR442168有望成為靶向MS患者腦損傷起源的首款改變疾病進程療法。賽諾菲預計將在今年年中啟動四項治療復發性和進展性MS患者的3期臨床試驗。

　　MS是一種發生在中樞神經系統，由自身免疫系統攻擊髓鞘引起的自身免疫性疾病。髓鞘是包裹和保護大腦和脊髓中神經纖維的脂質物。MS導致的炎癥和組織損傷會破壞大腦、視神經和脊髓的正常功能。MS主要發病年齡在20至40歲，是僅次于創傷的中青年人致殘原因。目前尚未有能治愈MS的療法出現，藥物多以控制病情進展為主要目標。MS的治療存在高度未滿足的醫療需求。

　　SAR442168是一款可穿越血腦屏障的口服布魯頓氏絡氨酸激酶（BTK）抑制劑。BTK對各種免疫細胞的發育和功能都很重要，包括B淋巴細胞和巨噬細胞。研究人員認為通過抑制BTK，可調節與大腦和脊髓神經炎癥相關的適應性和先天性免疫細胞。臨床前研究已顯示，抑制BTK可能對某些自身免疫性疾病有治療作用。

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　　該項2b期臨床研究是一項為期12周，隨機，雙盲，含安慰劑對照組的劑量研究試驗。試驗結果顯示，治療12周后，接受SAR442168治療的患者通過磁共振成像（MRI）測量的MS相關疾病活動被顯著降低。該試驗的詳細數據預計將在未來的科學會議上公布。

　　“絕大多數MS患者在疾病過程中仍然忍受著折磨。我們相信這一BTK抑制劑具有改變MS治療方式的潛力。SAR442168可能是首款不僅可以抑制外周免疫系統中，而且可以穿越血腦屏障抑制已經遷移到大腦中的免疫細胞的B細胞靶向療法。它同時還可以調節腦內參與疾病進展的小膠質細胞，“賽諾菲全球研發負責人John Reed博士說：“我們對這些臨床結果感到非常滿意，并期待將這款BTK抑制劑迅速推進到關鍵性臨床試驗的開發階段。”

　　參考資料：

　　[1] Sanofi : Sanofi brain-penetrant BTK inhibitor meets primary endpoint of Phase 2 trial in relapsing multiple sclerosis，Retrieved February 06, 2020, from https://www.globenewswire.com/news-release/2020/02/06/1980729/0/en/Sanofi-Sanofi-brain-penetrant-BTK-inhibitor-meets-primary-endpoint-of-Phase-2-trial-in-relapsing-multiple-sclerosis.html