EBioMedicine：治療罕見神經疾病的新療法

　　最近，辛辛辛那提大學的一項研究顯示，一種用于治療包括膠質母細胞瘤在內的某些癌癥的靶向療法可能也有利于治療其他神經系統疾病。

　　這項研究4月6日在線發表在《EBioMedicine》雜志上，該研究顯示，一種名為SapC-DOPS的納米顆粒的藥物載體能夠在不傷害健康細胞的情況下提供靶向治療。這種方法被證明可以成功治療其他神經系統疾病，如帕金森病等。

　　這項研究由加州大學內科醫學系血液腫瘤科的教授xiaoyang Qi和辛辛辛那提兒童醫院醫學中心人類遺傳學部的研究教授Ying Sun領導。

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　　高切氏病，是 一種嚴重而罕見的遺傳性疾病，其中一種類型的脂質積聚在細胞和某些器官中。這種疾病會導致瘀血、疲勞、貧血、血小板低、肝臟和脾臟腫大，以及一些患者出現的協調性差、癲癇發作和認知問題。由于該疾病是由某種酶的遺傳性缺乏引起的，因此患者需要酶替代療法來治療這種病癥，但FDA批準的酶替代療法的一個主要局限性在于其無法穿過體內的血腦屏障。因此，現有的治療方法只對高切氏癥影響其內臟器官的患者有效，如肝臟和脾臟等，但對大腦或神經系統沒有治療效果。

　　"某些納米顆粒具有穿過血腦屏障并選擇性地靶向腦組織的能力，提供了一種生物載體來輸送酶替代療法。"

　　2000年代初，Qi開發了SapC-DOPS，它是一種細胞蛋白SapC和磷脂DOPS的組合，組裝成微小的空腔，可以選擇性地靶向細胞并提供治療，同時又能不傷害其他未受影響的細胞和組織。過去，他曾將其用于癌癥動物模型中，包括腦癌、肺癌、皮膚癌、前列腺癌、血液癌、乳腺癌和胰腺癌等，結果很有希望。現在正在臨床試驗中研究，用于治療膠質母細胞瘤。

　　這項研究表明，它能通過特定的受體和淋巴循環系統滲透到大腦中，幫助清除體內的毒素和廢物。"在這項研究中，我們表明，在動物模型中，納米顆粒能夠將該酶輸送到必要的組織，特別是大腦，"Sun說。"這種新穎的治療方法糾正了中樞神經系統細胞和組織中該酶的不足，并在高切氏病動物模型中有效地減少了炎癥和神經問題。"

　　"我們的研究提出了納米疫苗的新用途，為治療這種類型的疾病提供了新的策略，"Qi補充說。"這是思考應用時的冰山一角，它可能意味著對其他神經系統疾病的治療有希望。雖然這項研究集中在一種罕見的疾病上，但可能對類似的、但更為常見的病癥也有影響，比如帕金森氏病。"