血友病是一組先天性凝血因子缺乏以致出血性疾病。先天性因子Ⅷ缺乏為典型的性聯隱性遺傳，由女性傳遞男性發病，控制因子Ⅷ凝血成分合成的基因位于X染色體。
患病男性與正常女性婚配子女中男性均正常，女性為傳遞者；正常男性與傳遞者女性婚配，子女中男性半數為患者女性半數為傳遞者；患者男性與傳遞者女性婚配，所生男孩半數有血友病，所生女孩半數為血友病半數為傳遞者。約30%無家族史，其發病可能因基因突變所致因子Ⅸ缺乏的遺傳方式與血友病甲相同但女性傳遞者中，因子Ⅸ水平較低，有出血傾向。凝血因子VIII、IX和/或XI缺乏，均導致血液凝血活酶形成發生障礙，凝血酶原不能轉變為凝血酶纖維蛋白原也不能轉變為纖維蛋白而易發生出血。
4月17日是第36個世界血友病日，中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）血栓止血診療中心主任楊仁池在接受科技日報記者采訪時表示，在血友病的療法中，基因治療將成為一種趨勢。血友病，一種遺......
近日，輝瑞公司（NYSE:PFE）宣布，FDA已受理其用于治療成年人B型血友病的基因療法fidanacogeneelaparvovec的生物制品許可證申請（BLA），審查的最終日期是2024年第二季度......
日前，輝瑞公司宣布，其開發的針對嚴重血友病B型的基因療法FidanacogeneElaparvovec在3期臨床試驗中效果優異，達到主要臨床終點，接受基因治療的患者在治療后第12周至第15個月期間年化......
據美國有線電視新聞網（CNN）報道，美國食品和藥物管理局（FDA）當地時間22日宣布批準全球首個B型血友病基因治療藥物Hemgenix。澳大利亞藥品制造商CSLBehring將一劑的價格定為350萬美......
中新網廣州8月24日電(記者蔡敏婕)“現在血友病的治療手段越來越強大，各種藥物與產品越來越多，我覺得大家應該要有點信心。”中國醫學科學院血液病醫院(血液學研究所)血栓與止血診療中心主任楊仁池近日在廣州......
5月19日，《柳葉刀·血液學》報告了亞洲首個肝臟靶向血友病B基因治療的臨床研究結果：10名血友病患者接受基因治療平均58周后，他們的凝血因子水平從治療前的2%以下提升到平均36.93%。該研究由中國醫......
近期，頂級期刊NEJM公布了SparkA型血友病候選基因療法SPK-8011的Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗結果，首次證明了A型血友病患者接受基因治療后凝血因子Ⅷ能夠長期穩定表達。A型血友病的主要發病機制是凝血因子......
文章來源：醫藥魔方Info血友病是一種遺傳性凝血功能異常的出血性疾病，按發病機制，分為血友病A及血友病B，其中血友病A約占總患病人數的85%[1]。該類疾病的主要治療方式為凝血因子替代治療，且對于重度......
在積極配合美國食品藥品監督管理局（FDA）的審查后，uniQure公司宣布，旗下B型血友病（hemophiliaB）基因療法Etranacogenedezaparvovec（AMT-061）“極不可能......
近日，因安全性因素，諾和諾德宣布暫停conizumab正在進行的三項臨床試驗。此前，諾和諾德正在評估conizumab治療A型和B型血友病的療效和安全性。此次叫停的研究包括兩項III期試驗（EXPLO......