多名院士熱議生物治療既要積極又要有序

　　很多人認為，生物治療就是細胞治療。其實，生物治療的概念非常廣泛，包括基因治療、免疫治療、調節血管生成治療、調節細胞凋亡及分化誘導、小分子靶向藥物和干細胞與組織工程等。

　　近日，在北京舉行的以“積極而規范的生物治療”為主題的生物治療大會上，吳祖澤、付小兵、魏于全、陳志南、郝希山等多名院士出席了院士高峰論壇，從生物治療的前沿領域到全局規劃一一進行分析。積極而規范的生物治療，院士們究竟關注什么？本報特摘選其中三位院士的觀點以饗讀者。

　　中國工程院院士付小兵：

　　積極開展與嚴格監管并舉

　　生物治療發展既要積極，又要有序。

　　總體而言，我國政府對生物治療是積極支持的。前總理溫家寶曾經指出，干細胞研究促進了再生醫學的發展，這是繼藥物治療、手術治療之后的又一場醫療革命。

　　中國科學院、中國工程院也十分重視生物治療。中國工程院把生物治療作為“十二五”和2030年重大計劃，并與國家自然科學基金委員會聯合建立基金。基金委的項目中涉及生物治療、干細胞和再生醫學的占10%左右。科技部也在“十二五”規劃中積極建設生物治療、干細胞臨床治療的平臺。學術界也通過各類學術會議、專著、對政府的報告等方式推動生物治療的發展。

　　我國目前關于生物治療的研究項目很多，發表的科研論文也很多，正處于國際生物治療發展的前列，尤其是干細胞的治療研究。

　　但是，國內真正獲得臨床批件的生物治療項目并不多。如果我國沒有進一步推進生物治療項目的審批程序建立，那么我國在該領域的領先地位將很難得到保證。

　　我國的生物治療由于開展研究較早，在國際上有一定地位。但是與國外相比，有一些差距：跟蹤研究較多，創新發現較少；個體報告較多，多中心對照較少；研究比較分散，缺乏有規模的研究基地；臨床觀察現象較多，深入的機制研究較少；缺乏一定規模和特色的轉化醫學中心和平臺等。

　　在制度管理上也存在缺陷，法規制度不太健全，部門多頭管理，審批難度較大。

　　正在改進的地方在于：國家目前十分重視生物治療的發展，成立了干細胞基礎研究、臨床研究及其轉化應用的產業聯盟、干細胞研究專家指導委員會、衛計委干細胞臨床試驗治療整頓領導小組及其專家委員會等。國家也在努力推動組織工程的標準化研究，目前也取得了階段性成果。

　　生物治療究竟應該如何開展？

　　我認為，在生物治療領域，科研人士、企業專家、政策制定人員都應該重視自己的工作，做好產品、規范、標準等。我們也應該積極和反復地建議，建議應具有針對性和可操作性，幫助和引導政府部門，并提供科學依據。同時，我們要形成產學研聯盟、壯大學術技術組織，并請相關審批、監管部門專家及早介入研發。我們也要在符合倫理的條件下進行小規模試驗，根據不同單位和不同治療方法，建立新的治療模式，在管理、治療技術、產品研發、人才培養等方面進行有益探索。

　　中國科學院院士吳祖澤：

　　再生醫學承載人類健康新希望

　　再生醫學的核心是研究干細胞和組織再生、發展干細胞治療、組織工程產品、誘導組織再生的智能材料、基因治療藥物、異種器官移植等。

　　對于干細胞而言，其理論研究成果如何能夠轉化成對人們有益的技術、產品或方案，并且使其成為完善發展的產業，是我們關注的重點話題。

　　到現在為止，研究歷史最長、臨床應用最多且獲得經驗最多的，是成體干細胞中的骨髓干細胞，且又集中在造血干細胞和間充質干細胞。

　　目前干細胞可以治療多達60多種疾病。造血干細胞是最成熟的干細胞技術，而間充質干細胞的臨床研究主要集中在骨科、癌癥、糖尿病、創傷修復、類風濕性關節炎、牙科等。

　　比如，牙周疾病在亞洲人群中發病率很高，科學家發現，親緣關系越近，干細胞治療效果越好，儲存牙源干細胞不僅為保存者本人提供了健康保障，也為家庭成員的共享儲存細胞提供了依據。

　　矽肺在職業病中發病率最高、危害最嚴重，死亡率也居首位，目前的治療手段只有改善癥狀的作用，不能從根本上解決肺纖維化的問題。目前我國用干細胞療法對矽肺進行的研究，也取得了很好的研究成果。

　　隨著干細胞治療技術的發展，這些危害大眾的常見病都呈現出了新的治療希望，所以研究干細胞的藥品和治療手段十分有意義，但是研究干細胞藥品也有風險。

　　首先是質量難以得到保證——在生產、運輸和儲存的過程中要保證細胞不變質；其次，這是特色療法，要確保優于已上市的同類藥品或傳統醫療方法是很大的挑戰，而且要重點研究目前醫療方法不能解決的適應癥；再次，需要政策支持，才能為細胞藥品申報提供通道。

　　就組織工程而言，盡管很多產品已經獲批，但是對于復雜的臟器，還需要更多時間來等待科研上的進展。至于基因治療藥物，國內有18個基因治療制劑已經獲得批準進入臨床實驗，有兩種基因治療藥物已經上市，基因治療藥物和干細胞治療也可以互補，把基因治療藥物導入到干細胞中用于治療，將有相加的效果。

　　我國器官捐獻者一直過少，因此，異種器官移植是當前的主要途徑。科學界已經培育出轉基因豬，進行了人源化的基因改造，減輕了排斥反應。最近，轉基因豬的心臟被移植給狒狒，已經成功工作了一年，故而異種器官移植也是人類的新希望。

　　再生醫學幫助人類實現健康的夢想，以細胞為主可以治療從頭到腳的各類疾病，也能構建各種器官，建立可供移植的器官資源庫或“人體配件工廠”。如果這些目標實現，就可以延長壽命，治療不能治愈的疾病。

　　再生醫學既是一項科學研究，也是國民經濟重要產業，要提倡創新，加強監督，規范申報，疏而不亂。要根據各地區條件，建設一個有特色的產業基地；充分發揮當地衛生行政部門的政策支持，最大限度為當地創造財富，為當地人民健康服務；充分發揮當地開發區的政策支持，吸引人才發揮技術投資優勢。（本報見習記者李勤采訪整理）

　　中國科學院院士魏于全：

　　生物藥研發要注重成果轉化

　　基因治療被2009年《科學》雜志評選為全球十大科技進展之一。科學家們發現，基因療法在治療帕金森氏癥、遺傳性眼疾病及腫瘤等多種疾病中取得了較好的療效。

　　基因治療，即導入遺傳物質，達到干預和治療疾病的目的。修復致病基因有兩種方式：一種是把“種子”拿出來，在體外進行修飾后回溯給病人，另一種是注射。截至2013年12月，國際上批準進入臨床實驗的基因治療方案有1779項，其中進入臨床實驗二期、三期的有400多項。我國的基因治療比較有優勢，在全國有50多個相關研究中心，研究重點在于癌癥的基因治療，通常采取的手段是納米和微病毒。

　　近年來，基因治療的藥物研發也逐漸走向成熟。歐洲藥品管理局已經推薦了一種基因療法藥物Glybera，用于治療患有脂蛋白酶缺乏的患者，俄羅斯也批準了基因治療藥物的上市。

　　但是，值得重視的是，基因治療有兩個最關鍵的問題：安全性和有效性。其基礎問題都涉及治療方法的靶向性。要達成靶向目的，有各種各樣的手段，如對病毒載體進行基因修飾、把納米材料作為靶向載體等。如果基因治療靶向性不佳，很容易導致病人的死亡，在此前的臨床研究中，就有一些因為靶向性問題導致參與實驗的患者死亡的案例。因此，安全性是最重要的問題。

　　目前，我所在的研究單位形成了一個綜合性的新藥研究開發技術大平臺，在這個平臺上建立了從基因發現到藥物研發及臨床治療等一整套技術體系，并形成了高度整合與相互關聯的“技術鏈”，可以完成新藥臨床前評價和中試，是一個整合平臺的典型案例。

　　要注重成果轉化，就要積極鼓勵企業早期參與。以該平臺為例，參與成果轉化的企業有30多家。正由于企業的積極參與，該平臺才有了產業化基地，技術鏈更完整，形成了產業鏈。同時，完成的多項產品轉化也能帶動企業對此進行更多的投入。