FDA：授予Spark夜盲癥藥物SPKRPE65突破性療法地位

　　11月6日，美國食品藥品監督管理局（FDA）授予基因治療藥物創業公司Spark Therapeutics公司在研產品SPK-RPE65突破性療法地位，用于治療由于RPE65基因突變所導致的先天性利伯氏黑蒙癥（Leber'scongenital amaurosis）患者的夜盲癥（nyctalopia, or night blindness）。 Spark Therapeutics 為其主要候選藥物贏得 FDA 令人夢寐以求的突破性治療藥物資格，這款藥物是一種一次性治療藥物，該藥物可為一些罕見眼病患者提供一種永久的解決方案。

　　SPK-RPE65主要針對一種因為遺傳性視網膜營養不良（inheritedretinal dystrophies，IRDs）而致盲的狀況。IRDs通常是由RPE65基因常染色體隱性遺傳突變所引起的，目前尚無治療藥物。

　　FDA授予SPK-RPE65突破性療法地位是基于早前的兩項臨床試驗，相關結果表明，與治療前相比，SPK-RPE65可以使患者更加獨立的進行日常活動，在恢復視覺功能方面也有更持久的作用。

　　Spark Therapeutics聯合創始人兼首席執行官Jeffrey Marrazzo指出：“FDA授予SPK-RPE65突破性療法地位凸顯了遺傳性致盲疾病患者的巨大未滿足需求。我們致力于為患者帶來這種潛在的變革性治療方法，所以我們期待與FDA密切合作，推動SPK RPE65的相關審查工作。”

　　臨床試驗結果還表明，單眼接受SPK-RPE65單次注射后的兒童患者，可不再依靠視覺教具而完成課堂活動，并且能像正常視力的兒童那樣行走和游戲。

　　Spark 還在開發治療血液及神經退行性疾病的基因候選治療藥物，該公司富有前景的研發線使其在不到一年的時間內募集了逾 1.3 億美元。該公司于 2013 年剝離出來的費城兒童醫院有望在基因治療領域成為一個完全集成的先鋒。

　　目前，SPK-RPE65的一項關鍵性III期臨床試驗正在進行中，相關結果預計在2015年下半年出爐。