FDA：授予Spark夜盲癥藥物SPKRPE65突破性療法地位
11月6日，美國食品藥品監督管理局（FDA）授予基因治療藥物創業公司Spark Therapeutics公司在研產品SPK-RPE65突破性療法地位，用于治療由于RPE65基因突變所導致的先天性利伯氏黑蒙癥（Leber'scongenital amaurosis）患者的夜盲癥（nyctalopia, or night blindness）。 Spark Therapeutics 為其主要候選藥物贏得 FDA 令人夢寐以求的突破性治療藥物資格，這款藥物是一種一次性治療藥物，該藥物可為一些罕見眼病患者提供一種永久的解決方案。 SPK-RPE65主要針對一種因為遺傳性視網膜營養不良（inheritedretinal dystrophies，IRDs）而致盲的狀況。IRDs通常是由RPE65基因常染色體隱性遺傳突變所引起的，目前尚無治療藥物。 FDA授予SPK-RPE65突破性療法地位是基于早前的兩項臨床試驗，相關結果表明，與治......閱讀全文
淺談基因治療藥物市場展望（二）
腫瘤耐藥基因治療：化療是目前臨床上治療惡性腫瘤的最重要手段之一，然而由于腫瘤細胞常常會對化療藥物產生耐藥而導致患者對治療不再敏感，最終導致化療失敗甚至疾病復發。根據腫瘤細胞的耐藥特點，耐藥可分為原藥耐藥(PDR)和多藥耐藥(MDR)兩大類。原藥耐藥(PDR)是指對一種抗腫瘤藥物產生抗藥性后，對非同類
淺談基因治療藥物市場展望（一）
基因治療（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因導入人體的細胞，使其發揮生物學效應，從而達到治療疾病目的的技術方法。基因治療是隨著20世紀七八十年代DNA重組技術、基因克隆技術等的成熟而發展起來的最具革命性的醫療技術之一，它是以改變人的遺傳物質為基礎的生物醫學治療手段，在重大疾病的治療方
能否使用靶向治療藥物先做基因檢測
隨著分子生物學研究的不斷深入，“伴隨診斷”正越來越多地用于疾病治療領域。近日，記者從羅氏診斷召開的肺癌個體化治療媒體會上了解到，以間變性淋巴瘤激酶融合基因檢測來確定非小細胞肺癌患者能否使用靶向治療藥物，這一新的檢測方式，已成為業內關注的熱點，并將促使肺癌個體化醫療的發展。 由于個體遺傳基因差
淺談基因治療藥物市場戰略投資展望
基因治療（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因導入人體的細胞，使其發揮生物學效應，從而達到治療疾病目的的技術方法。 基因治療是隨著20世紀七八十年代DNA重組技術、基因克隆技術等的成熟而發展起來的最具革命性的醫療技術之一，它是以改變人的遺傳物質為基礎的生物醫學治療手段，在重大
淺談基因治療藥物市場戰略投資展望
基因治療（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因導入人體的細胞，使其發揮生物學效應，從而達到治療疾病目的的技術方法。 基因治療是隨著20世紀七八十年代DNA重組技術、基因克隆技術等的成熟而發展起來的最具革命性的醫療技術之一，它是以改變人的遺傳物質為基礎的生物醫學治療手段，在重大
PNAS：基因治療藥物攻破皮膚屏障
美國西北大學研發出結合商業化乳膏將基因調控藥物傳遞到皮膚深層的新方法，有望幫助治療皮膚癌。文章發表在Proceedings of the National Academy of Sciences雜志上。 皮膚是機體的強大屏障，通過局部給藥對皮膚深層的細胞進行基因調控極為困難。美國西北大
Cancer Cell：基因測序發現治療兒童腫瘤的藥物
橫紋肌肉瘤(Rhabdomyosarcoma)，是起源于橫紋肌細胞或向橫紋肌細胞分化的間葉細胞的一種惡性腫瘤，是兒童軟組織肉瘤中最常見的一種，少發生于成人。胚胎型橫紋肌肉瘤，多發于8歲前兒童(平均年齡為6歲)，肺泡型橫紋肌肉瘤見于青春期男性(平均年齡為12歲)，多型性橫紋肌瘤最常見于成人，也可見
基因治療藥物遞送之腺相關病毒（AAV）
2012年，首個基因治療藥物Glybera獲歐盟批準，該藥物基于腺相關病毒（AAV）載體用于家族性脂蛋白脂酶缺乏（LPLD）成人患者的治療。 去年，FDA批準的第一個體內基因療法是Luxturna，同樣使用AAV作為遞送載體，它被施用于眼睛以治療罕見的遺傳性失明。 AAV是一種約26nm大小
疥瘡藥物治療
? 如想要徹底消滅痤瘡，用藥就必須自頸部以下，全身涂擦殺疥螨藥才能徹底消滅，同居者或家屬患有疥瘡時應該同時治療以防復發及相互侵染。疥瘡的藥物治療主要包括一下幾種藥物：??? 1.硫磺制劑? ? ? 硫磺軟膏是治療疥瘡的傳統外用藥，10％硫磺軟膏應用于成人，5％硫磺軟膏應用于嬰兒，但硫磺軟膏既有令
【辨證論治】基因與個性化藥物治療
精準醫療是一個建立在了解個體基因、環境以及生活方式基礎上的新興疾病治療和預防方法，具有整體觀、個體化、預測性的特點。這與中醫整體治療、辨證論治、治未病的思想不謀而合。個性化藥物治療是精準醫療的核心，要求醫生根據患者個體的基因型和基因表型制定給藥方案，對患者“量體裁衣”合理用藥，以提高藥物的有效