HPV治療性疫苗、武田維得利珠單抗等4款創新療法入圍

　　孤兒藥周報 | 

　　上周FDA共頒發4項孤兒藥資格，包括1款化學小分子、1款小分子靶向藥、1款疫苗、1款單克隆抗體。其中包括武田開發的靶向α4β7整合素的維得利珠單抗，以及Precigen治療復發性呼吸道乳頭狀瘤的治療性疫苗PRGN-2012。今天這篇文章藥明康德內容團隊將為大家做一個盤點。

　　藥物：PRGN-2012研發企業：Precigen治療疾病：復發性呼吸道乳頭狀瘤（Recurrent Respiratory Papillomatosis，RRP）

　　簡介：復發性呼吸道乳頭狀瘤（Recurrent Respiratory Papillomatosis，RRP）是與人乳頭狀瘤病毒（HPV）感染有關的呼吸系統少見腫瘤，多為良性，有一定的惡變傾向。PRGN-2012是一種創新的治療性疫苗，具有優化的抗原設計，它使用Precigen專有的大猩猩腺病毒載體技術，誘導針對感染HPV 6型或HPV 11型的細胞的免疫反應。PRGN-2012正在通過與美國國家癌癥研究所的合作研究與開發協議（CRADA）進行開發。

　　藥物：MC16研發企業：MitoChem Therapeutics治療疾病：視網膜色素變性（retinitis pigmentosa，RP）

　　簡介：視網膜色素變性（RP）是一組以進行性視網膜光感受器細胞凋亡和色素上皮變性為主要特征的遺傳性致盲眼病，與RP相關的基因位點發生突變是致病原因，這些基因在許多截然不同的生物學通路中起作用。RP的遺傳方式多樣，主要包括常染色體顯性遺傳、常染色體隱性遺傳及X染色體連鎖遺傳，世界范圍內的患病率為1/3,000～1/7,000，中國約為1/3,784。MitoChem開發了一種新型小分子，旨在通過保護線粒體穩態（homeostasis）免受衰老、遺傳或環境因素引起的代謝和氧化應激的影響，從而治療神經退行性疾病。該方法涉及獨特的作用機制和新穎的靶標，具有治療廣泛神經退行性疾病的潛力。該候選化合物MC16針對眼部遞送進行了優化，擬開發適應癥為視網膜色素變性。

　　藥物：維得利珠單抗（vedolizumab）研發企業：Takeda Development Center Americas治療疾病：結腸貯袋炎（pouchitis）

　　簡介：結腸貯袋炎（pouchitis）是炎癥性腸病的一種并發癥。維得利珠單抗（vedolizumab）是靶向人淋巴細胞α4β7整合素（integrin，胃腸道炎癥的關鍵性介質之一）的重組人源化IgG1單克隆抗體。它用于中度至重度活動性潰瘍性結腸炎和克羅恩氏病的治療，這些患者對腫瘤壞死因子-α（TNF-α）抑制劑或其他常規療法的反應不足或不耐受。維得利珠單抗通過阻斷其主要靶標α4β7整合素，可減輕腸道炎癥。