基因療法，治好“不可治愈”癌癥

　　近日，英國研究者采用一種基因療法，成功治愈了一個患有耐藥性白血病的一歲女孩，成為免疫細胞療法治愈“不可治愈”的癌癥的全球首個案例。

　　該患兒名為Layla Richards，在位于倫敦中心的大奧蒙德街醫院（Great Ormond Street Hospital）接受治療，該醫院在治療白血病和其他癌癥方面有領先優勢。經過幾個月的隔離治療以后，Layla已經擺脫癌癥，在家里恢復得不錯。醫生認為她的治療結果是“簡直就是一個奇跡”，專家也表示這代表人類在治療白血病方面向前邁進了一大步。

　　Layla被診斷出癌癥時只有14周。就在斷奶不久之后，她出現了心跳加快的癥狀。血液檢測證實Layla患有急性淋巴細胞白血病中較有侵略性的一種，這是兒童白血病最常見的形式。

　　醫生對她進行了數輪化療，隨后又進行了骨髓移植治療，企圖幫助她擺脫癌癥，但七周之后，家人被告知Layla體內的癌細胞又回來了。

　　醫生告訴Layla的父母，已經沒有任何方法可以挽救Layla了，并且建議臨終關懷。但是Layla的母親Lisa Foley表示不想放棄，要求醫生嘗試一切方法，即使是從沒有在人身上試驗過的方法。隨后，醫院專家告訴這家人，他們正在開發一項新的試驗性療法。

　　科學家們使用一種新的基因編輯技術來操控免疫細胞對抗白血病，使用“分子剪刀”來編輯基因，產生設計好程序的免疫細胞去捕捉和殺死抗藥的白血病。這種治療方法以前只在實驗室小鼠身上試驗過，為此，醫學倫理委員會專門召開了緊急會議，批準了這種新療法在Layla身上的使用。

　　Layla的父親名叫Ashleigh Richards，是一名30歲的司機，他說：“這項治療從未用于人類，這聽起來太恐怖了。但盡管有風險，我們還是想嘗試這種治療。她病得那么痛苦，我們必須要做點什么。”

　　Layla被注入一小瓶1ml Ucart19的基因改造細胞。和醫生預期一樣，她得了皮疹，但除此之外似乎都很好。幾周之后，Layla的父親打電話通知她的母親，說會診醫生已經得到了治療結果。

　　“我原以為會是個壞消息，”Layla的母親說，“但是隨后他說，基因編輯的細胞起效果了，我們都喜極而泣。”

　　Richards先生說：“盡管現在她很好，但是我們不知道未來會怎樣。目前她仍然需要每月檢查骨髓細胞，她的余生可能都需要藥物維持。”Foley女士說：“我們很幸運，在正確的時間正確的地點得到了這小瓶細胞。期待Layla可以保持健康，也希望這種新型的治療手段可以幫助更多的孩子。”

　　Layla的主治醫生，Gosh醫院骨髓移植主任Paul Veys教授說：“這是我們第一次在人身上使用這種治療手段，我們不知道它是否會起效、何時起效，當知道它起效果的時候我們都樂瘋了。要知道，她的白血病實在非常嚴重，能有這種治療效果簡直就是一個奇跡。”

　　倫敦大學學院兒童健康研究所細胞和基因治療學教授，大奧蒙德街醫院免疫學顧問Waseem Qasim說：“我們只在一個非常堅強的小姑娘身上使用了這種治療手段，對于這是否適合所有孩子，還必須保持謹慎態度。但是，這是新基因工程技術的一個里程碑，這個小姑娘身上的治療效果是令人驚訝的。如果可以復制，它就代表著我們在白血病和其他癌癥治療方面向前邁進了一大步。”