阿斯利康合作研發基因療法，治療慢性肺病

　　日前，阿斯利康（AstraZeneca）的全球生物制劑研發部門MedImmune和4D Molecular Therapeutics（4DMT）宣布合作，將共同利用4DMT的新型發現平臺生成優化的AAV載體，旨在為慢性肺病患者提供基因療法。4DMT在腺相關病毒（AAV）基因治療的載體開發和產品開發方面的技術居于世界前列。

　　AAV載體技術是將基因轉運至生物體內的主要遞送載體技術，通過AAV載體轉移到細胞中的遺傳物質是產生蛋白質的藍圖，這些蛋白質旨在靶向會導致疾病的病理過程，從而產生治療效果。AAV載體是從非致病、無病毒包膜，天然具有復制缺陷的細小病毒發展而來，它可以針對分裂期和非分裂期的細胞，在基因療法中使用的AAV載體的所有病毒編碼序列都被想要表達的基因盒所取代，因而不會造成病毒感染。之前曾有臨床試驗顯示，利用AAV載體遞送的基因在合適的情況下能在接受者體內長期存在，給長期持續療效帶來可能。

　　4DMT利用“演化和自然選擇”的原則，推進和優化靶向AAV載體技術領域，并考慮到臨床最佳給藥途徑、可控劑量和之前存在抗體的耐藥性，創建出能有效靶向患者器官內特定細胞的載體。4DMT的“治療載體演化（Therapeutic Vector Evolution）”平臺能夠從超過35種獨特且專有的4DMT AAV文庫中部署超過1億種獨特的AAV變體，因此具有廣泛的多樣性。在定義目標產品概況（Target Product Profile）和相關的目標載體概況（Target Vector Profile）后，4DMT會應用公司專有方法從AAV庫中找到領先載體，并產生出一種定制，新穎且專有的醫藥級產品。

　　這次商定的合作將利用4DMT在載體發現和工程化、優化和流程開發等方面的專業知識來開發載體。MedImmune將發揮公司在呼吸科學領域的廣泛專業知識，從早期臨床階段接手進行產品進一步開發。

　　MedImmune的呼吸、炎癥和自身免疫研究與開發部副總裁Roland Kolbeck博士說：“AAV療法的快速發展使其成為推動慢性肺病治療的有力工具，特別是在具有高度未滿足的醫療需求的領域。此次合作戰略將4DMT在AAV方面的專業知識與MedImmune在呼吸科學領域的領導地位相結合，重點關注早期干預和疾病改造。”

　　4DMT首席執行官兼聯合創始人David Kirn博士補充說：“這項激動人心的合作有望為呼吸系統疾病患者的治療帶來重大進展。我們在定制AAV載體方面的進步使我們能夠釋放基因療法的潛力，并且憑借MedImmune在蛋白質工程方面的專業知識，我們將繼續推動將專有基因傳遞到組織和細胞中的極限。”