罕見病成市場新寵“孤兒藥”產業亟待政策支持

　　一、國外“孤兒藥”政策較完善

　　在過去一段很漫長的時間里，制藥公司都將目光鎖定在大疾病人群上，并將其作為潛在的收入流，一個“重磅炸彈”足以鑄就一個超級跨國企業，艾伯維（Abbvie）便因“修美樂”成為藥業新巨頭（2013年修美樂的全球銷售額高達106.59億美元）。

　　孤兒藥單品市場規模雖小，但由于針對特殊人群，因此競爭程度低，準入門檻相對較高，盈利能力也更強。盡管孤兒藥不大可能成為銷售額高達上百億美元的重磅藥物，但由于市場、政策、研發費用、研發時間等等因素導致培育一個“重磅炸彈”的難度越來越高，對于制藥企業來說，孤兒藥市場的高增長率無疑對其有著巨大的誘惑力，某些治療罕見疾病或生物機能紊亂的藥物成為各大制藥公司競相追逐的新寵。

　　與此同時，為鼓勵企業研發生產孤兒藥，世界各國普遍對孤兒藥的研發銷售制定了相應的激勵法規政策，尤其是美國的孤兒藥法案促進了其他主要市場的政府出臺類似法案，例如日本和歐盟就分別在1993年和2000年出臺法案。

　　據前瞻產業研究院《2014-2018年中國生物醫藥行業市場前瞻與投資戰略規劃分析報告》了解，這些鼓勵政策不僅對孤兒藥有特殊的審批通道、在研發階段給予臨床研究減稅等政策以外，最重要的是孤兒藥擁有市場獨占期。以美國為例，其孤兒藥法案便規定，孤兒藥自批準上市后有7年的市場獨占期（無論是否有有效的ZL保護）。此外，多數孤兒藥在7年獨占期外還有化合物的ZL保護期，歐盟便規定自批準上市后10年的市場獨占期限。在此背景下，原來少有制藥企業關注的孤兒藥成為了制藥行業目前最炙手可熱的領域之一，跨國巨頭紛紛搶灘孤兒藥市場。

圖表1：各國對孤兒藥的政策對比各國對孤兒藥的政策對比，資料來源：前瞻產業研究院整理

　　二、我國“孤兒藥”產業亟待政策支持

　　然而目前罕見病在我國尚無官方定義，疾病種類及患病人群尚無確切統計數據，針對孤兒藥發展的相關政策扶持滯后，僅于2009年發布了《關于印發新藥注冊特殊審批管理規定的通知》，對“孤兒藥”新藥注冊申請可實行特殊審批。

　　從美歐孤兒藥發展經驗可以看到，正是一系列扶持政策的出臺奠定了良好基礎，不僅鼓勵社會資金進入“孤兒藥”的研發環節，而且通過市場手段保障研發投入者有一定時間回收成本，同時價格也給予一定優惠，以此來引導“孤兒藥”產業進入良性發展壯大軌道，控制社會醫療保障成本。

　　而我國至今沒有一種自主研制生產的“孤兒藥”上市，仍主要依賴進口，且引進困難，這使得許多罕見病患者得不到有效的診斷和治療，加劇醫療保障壓力，如“瓷娃娃”常被誤診為缺鈣、小兒麻痹；國內罕見病患者使用“格列衛”必須通過中華慈善總會接受國際捐贈。

　　要盡快解決這一困境，學習歐美經驗，出臺針對孤兒藥發展的專門政策體系是關鍵。我國應盡快制定“罕見病法”，完善孤兒藥特殊上市保障制度的相應配套制度，對急需孤兒藥設立快速審批通道，給予孤兒藥生產、引進者相應的市場壟斷權、新藥定價、稅收優惠等，并嚴格執行藥品的再審查制度，以提升藥品安全性的保障等。